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一種名為PBT2的藥物，由澳大利亞公司Prana生物科技開發，似乎可以改善早期阿爾茨海默氏症患者的認知能力。 研究人員在《柳葉刀神經病學》上報告稱，該藥物還能成功減少與這種使人衰弱的神經退行性疾病相關的蛋白質積聚，這種疾病困擾著多達450萬美國人。
倫敦帝國理工學院的神經科學家和Prana顧問克雷格·裡奇表示，最近12周試驗（有78名參與者）的成功——必須在更大規模的長期試驗中複製，公司才會考慮尋求批准將其作為阿爾茨海默氏症的療法銷售。“我們希望在未來五年左右的時間裡，我們能夠看到可以顯著改善阿爾茨海默氏症患者生活的治療方法，”他在一份宣告中說。
試驗中的患者進行了兩輪考試以評估他們的認知能力——一輪在治療週期開始時，另一輪在12周後。 這些測試探測了所謂的執行功能、組織能力、計劃和推理。 其中包括：志願者可以說出多少個符合特定類別的詞，以及他們可以多快地在紙上連線帶有字母或數字的相關圓圈。
接受250毫克PBT2的患者在類別測試中能夠比治療前多說出三個詞。 另一方面，接受安慰劑的參與者在12周結束後，平均表現比開始時更差。 接受治療的人群連線圓圈之間軌跡的速度也比接受PBT2之前快了近50秒。 在試驗期結束時，未經治療的組在這項任務中的表現也更差。
除了執行功能的改善之外，接受治療的人群的脊髓液中蛋白質β-澱粉樣蛋白減少——這是大腦中情況的代表性指標。 β-澱粉樣蛋白在鋅和銅等金屬的幫助下，會在大腦中的神經元或神經細胞周圍形成稱為斑塊的團塊。 這些斑塊會擾亂細胞功能，並可能導致細胞死亡。 PBT2的作用是降低鋅和銅的水平，這些物質在阿爾茨海默氏症患者的大腦中含量升高。 在接受PBT2治療的患者中，β-澱粉樣蛋白水平相對於安慰劑組下降了13%。
研究人員報告說，PBT2治療方案沒有嚴重的副作用。 紐約市威爾康奈爾醫學院的神經學家諾曼·雷爾金在《柳葉刀神經病學》的一篇社論中寫道，PBT2仍需要在更大的臨床試驗中證明其安全性和有效性。 如果它能克服這個障礙，該藥物將支援高水平的金屬（如鋅和銅）與阿爾茨海默氏症之間的聯絡。