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來自《自然》雜誌
在美國十大死因中，阿爾茨海默病排名第六，其特別具有破壞性的是，它沒有治癒方法，沒有預防方法，也沒有公認的減緩其進展的方法。到本世紀中葉，預計至少有1100萬美國人會患上這種疾病，這將使每年的醫療保健成本增加到超過1萬億美元。美國政府正焦急地希望研究人員能夠改善這種疾病的預後。
上週，政府公佈了計劃如何使用今年國家衛生研究院（NIH）的5000萬美元追加資金。這筆資金在2月份宣佈，是“到2025年預防並有效治療阿爾茨海默病”的努力的一部分。
這筆資金是對NIH今年為該疾病撥款的4.48億美元的補充，其中大約一半已由國家人類基因組研究所和國家老齡化研究所資助的科學家使用。他們正準備進行全基因組和全外顯子組研究，以發現可能使人易患該疾病或對其產生保護作用的突變。科學家們正在收集來自患者和其他人的數千個DNA樣本，這些人的DNA可能具有參考價值，例如攜帶易感突變但未出現該疾病跡象的老年人。這項工作的首批結果預計最早將於今年年底公佈。
在剩餘的資金中，400萬美元將用於資助面向小型企業的阿爾茨海默病相關補助金，200萬美元將用於幫助從誘導多能幹細胞中生成模型人類阿爾茨海默病細胞。其餘資金將用於兩項開創性的臨床試驗，其中一項基於以下事實：阿爾茨海默病在症狀出現前10-15年開始攻擊大腦——新的成像工具證實了這一結論，這些工具允許在活人身上監測該疾病。
這項試驗將獲得1600萬美元的資金，這是首次嘗試透過治療尚未出現症狀的人來避免阿爾茨海默病的發生。這是一項為期五年的研究，使用一種名為crenezumab的抗體，由加利福尼亞州南舊金山的基因泰克公司製造。該藥物已在患有輕度至中度症狀的患者中進行II期臨床試驗，據認為其作用機理是透過與β-澱粉樣蛋白片段結合，β-澱粉樣蛋白是一種不溶性的、損害神經元的肽，它會在阿爾茨海默病患者的大腦中聚集，從而中和它，並使其更容易被大腦中的免疫細胞清除（見“神經防禦者”）。位於亞利桑那州鳳凰城的Banner阿爾茨海默病研究所（BAI）將與哥倫比亞麥德林的安蒂奧基亞大學的一個團隊一起，在300名無症狀的人身上測試該藥物與安慰劑的效果，其中三分之二的人攜帶一種罕見的基因突變，這使他們註定會患上該疾病。攜帶該突變的人在平均44歲時會出現輕度認知障礙，在49歲時會出現完全痴呆，比更典型的散發性疾病早幾十年。
大多數參與者將來自一個經過深入研究的哥倫比亞大家庭，他們生活在麥德林及其周邊農村地區，據估計有5000名成員。他們包括受過教育的城市居民和樸實的農民，都是同一位十八世紀創始人的後裔。儘管大多數人不知道，也不想知道自己的基因狀態，但據估計約有1500人攜帶該突變。
“你不能與這些家庭相遇而不被他們的事業所轉變。這令人心碎，”BAI的三位試驗負責人之一兼執行董事埃裡克·雷曼說。
另一項試驗將獲得790萬美元的資金，由華盛頓大學的神經心理學家、西雅圖退伍軍人普吉特海灣醫療保健系統老年研究副主任蘇珊娜·克拉夫特領導。它將在患有輕度認知障礙或早期阿爾茨海默病的人身上測試鼻內胰島素噴霧劑與安慰劑的效果。胰島素受體在大腦中對於記憶和認知很重要的突觸中大量存在，而在阿爾茨海默病中，β-澱粉樣蛋白可以擊倒受體並破壞記憶形成。研究發現，用胰島素淹沒大鼠腦細胞可以阻斷這些片段並保護受體 (F. G. De Felice et al. Proc. Natl Acad. Sci. USA 106, 1971-1976; 2009)。當克拉夫特透過給患有輕度認知障礙或早期阿爾茨海默病的人鼻內胰島素來嘗試這種策略時，結果令人印象深刻：在為期四個月的治療中，大約四分之三的人的認知能力保持穩定或有所提高，克拉夫特說。
未來計劃
克拉夫特說，她對獲得一項更大規模的後續試驗的資金感到“非常激動”。但和該領域的許多人一樣，她擔心國家阿爾茨海默病計劃從長遠來看資金不足。“我們都希望相信這是一個重要的時刻，”她說，“但我們需要看到後續行動，才能真正相信這將為解決阿爾茨海默病提供持續一致的努力。”
5月15日，美國衛生與公眾服務部的一個顧問委員會建議政府迅速將研究支出增加到每年20億美元，如果它想實現到2025年開發有效治療方法和預防措施的目標。這將意味著NIH目前在阿爾茨海默病研究上的支出增加三倍。
加州大學聖地亞哥分校的神經科學家、阿爾茨海默病合作研究主任保羅·艾森說：“我們實際上擁有所有我們需要的一切，以便在開發有效的治療方法方面取得進展。”阿爾茨海默病合作研究是一項為期21年的政府資助的臨床研究專案，旨在開發阿爾茨海默病的治療方法。“現在缺失的部分是資金。”
今年晚些時候，當國會為政府2013年對NIH的預算請求而爭論時，將會迎來後續行動的第一次考驗。該請求中包括為阿爾茨海默病研究額外撥款8000萬美元。支持者表示，今天不充分資助研究只會導致以後更高的成本。
艾森說：“我們現在很麻煩，但如果20年後情況沒有改變，我們將處於可怕的境地。”
本文經《自然》雜誌許可轉載。該文章於2012年5月23日首次發表。