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醫學進步的前進勢頭顯而易見，可以說，2008年花費了500億美元用於藥物研發，以求將新藥推向市場。但是，幾乎沒有科學或政府基礎設施來確保每種新療法實際上都比現有療法有所改進——並區分出哪種療法最適合哪些患者。
面臨艱難醫療決策的人們，例如癌症患者，常常需要與醫生合作，以決定手術、化療、放療、生活方式改變或其他治療方法的哪種組合可能是最有效的選擇。 各種選擇令人眼花繚亂，大多數患者，甚至一些醫生，都未做好充分準備進行背景研究以找到答案。而且在許多情況下，通常沒有資料可用於比較各種藥物和其他治療方案的有效性。
對這類工作的支援，被稱為比較效果研究（comparative effectiveness research，簡稱CER，聯邦政府將其定義為比較“不同干預措施和策略在預防、診斷、治療和監測健康狀況方面的益處和危害”），已開始從科學界擴充套件到公眾和政治領域——部分歸功於醫療保健改革辯論以及來自2009年美國復甦與再投資法案 (American Recovery and Reinvestment Act, ARRA) 的11億美元資金。
但一項對近期文獻的新綜述顯示，醫學研究一直 избегает 對療法的直接比較。事實上，根據3月10日出版的JAMA 美國醫學會雜誌 (JAMA The Journal of the American Medical Association) 上發表的新報告，最近在六大醫學期刊上發表的研究中，只有不到三分之一可以歸類為 CER。
比較評估可能不如發現下一個重磅藥物那樣吸引人——並且不太可能取代藥物開發——但它是患者護理的關鍵方面。“隨著我們開發越來越多的治療方法，重要的是我們知道我們可以以有效、合理的方式使用它們，”南加州大學凱克醫學院 (Keck School of Medicine of the University of Southern California) 的Michael Hochman 說道，他是該報告的主要作者。他發現，許多已發表的研究未能評估“我們認為的基本治療決策”。
美國衛生與公眾服務部 (U.S. Department of Health and Human Services, HHS) 的 Patrick Conway 和 Carolyn Clancy 在隨新研究發表的社論中寫道：“新發現與最佳治療方法之間的知識差距 ‘令患者感到沮喪，他們常常經歷試驗和錯誤的醫療’”。他們指出，“美國在生物醫學科學領域領先世界”，但它“現在必須實施一個研究框架，以推進以患者為中心的護理”——他們斷言，這種護理不僅基於更多選擇，而且還基於對這些選擇的更好理解。
比較比較
當一種新療法上市時，除了美國食品和藥物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 批准前釋出的試驗結果外，通常還會伴隨著一波宣傳浪潮（針對醫生——有時也針對患者自己）。 但新報告的作者發現，經常缺少的是關於新療法與現有療法相比如何的正式科學研究。
在評估了2008年6月至2009年9月期間在六種被引用次數最多的醫學期刊（《內科年鑑》 (Annals of Internal Medicine)、《內科學文獻》 (Archives of Internal Medicine)、《英國醫學雜誌》 (British Medical Journal, BMJ)、《JAMA》、《柳葉刀》 (The Lancet) 和《新英格蘭醫學雜誌》 (The New England Journal of Medicine)）上發表的研究後，Hochman 和他的合著者 Danny McCormick（來自劍橋醫療聯盟 (Cambridge Health Alliance) 和哈佛醫學院 (Harvard Medical School)）發現，可靠的比較效果研究很少。
為了澄清通常模糊不清的 CER 領域，兩位研究人員僅關注評估藥物的研究。在聲稱這樣做 的 328 項研究中，有 104 項符合美國衛生與公眾服務部 (HHS) 的聯邦比較效果研究協調委員會 (Federal Coordinating Council for Comparative Effectiveness Research) 對 CER 的正式定義。在 104 項研究中，43% 比較了兩種或多種藥物，16% 檢查了不同的給藥方法，11% 比較了藥物與非藥物治療。
“我們發現，只有少數藥物研究側重於幫助醫生以有效、合理的方式使用藥物，”Hochman 說。“其餘的研究似乎都致力於尋找新的療法。”
Hochman 指出，“可能還不夠”，2% 的研究評估了成本效益，19% 的研究側重於藥物安全性。
Hochman 和 McCormick 還發現，即使是那些被認為是 CER 的研究也存在一些“嚴重缺陷”，Hochman 指出。 部分原因可能是 CER 本身性質模糊。 儘管 CER 術語已經存在多年，但聯邦協調委員會直到 2009 年 6 月才確定工作定義，而當時為這項新研究審查的論文已經發表或提交給期刊。 Conway 說：“實際上，定義什麼是 CER 研究相對困難——這有點像灰色地帶”，他指出，他仍然認為這份新報告“對 CER 文獻進行了很好的概述和評估”。
轉化醫學
更多的研究並不是增加科學在評估醫學治療方面影響力的唯一途徑。“這不僅僅是進行研究，還要確保研究能夠導致醫生實踐的改變，”Hochman 說。他認為，政府的 CER 資金也應該用於研究，以檢驗將比較效果研究結果轉化為臨床實踐的最佳方法。
Conway 說，從“勞動力培訓的角度”來看，擴大 CER 和採納其結論也可以得到改進。 他指出，如果更多的研究人員和醫生在接受培訓時考慮到醫學的這一方面，患者最終將受益。
然而，並非所有人都贊成加強 CER。 Hochman 指出，“擔心醫療保健配給的人反對一些比較效果研究的資助。” 但研究人員和其他接近資料的人表示，這不是該領域的目標。 Conway 指出，“CER 的目標是告知臨床醫生和患者”，但通常，“資訊會丟失”。
強調 CER 的一些個性化承諾是增加其更廣泛吸引力的另一種方式。 Conway 說，比較效果研究不僅可以幫助醫生和患者瞭解哪種療法（處方藥或生活方式改變）總體上最有效，而且最終還可以瞭解哪種治療組合最適合特定個體。 “我認為 CER 非常符合個性化醫療的理念。 如果做得好，它實際上應該能夠識別出哪種患者將從哪種療法中受益，”他指出。
實現變革
JAMA 報告評估的大部分比較效果研究（87%）都得到了非商業資助的支援。 該領域目前對公司幾乎沒有吸引力，因為公司主要依靠新產品來提高收益，而且評估一種新藥與現有藥物（或非藥物干預措施）相比的有效性是存在風險的，因為負面結果對銷售幾乎沒有好處。 此外，研究人員指出，私營公司資助的比較研究並不總是像政府或非營利組織支援的研究那樣嚴謹。 製藥公司資助的試驗通常會用無效安慰劑來測試治療方法，而非商業研究更可能使用有效的、競爭性的治療方法進行比較。 作者推測，這種情況可能有助於解釋為什麼行業資助的研究歷來更可能返回試驗藥物的陽性結果。
但是，由於 CER 的大部分工作都落到了政府和非營利組織身上，因此資金可能仍將是一個主要問題。
來自 ARRA 的 11 億美元極大地推動了該領域的發展。 醫療保健研究與質量署 (Agency for Healthcare Research and Quality, AHRQ) 2011 年的預算增加額約為上一年的 11 倍（達到 2.86 億美元）。 Hochman 說：“我絕對認為這是一件好事。” “但可能很快就會明顯看出這還遠遠不夠。”
美國衛生與公眾服務部 (HHS) 的 Conway 指出，從長遠來看，如果醫療成本效益變得像許多醫療保健改革支持者所認為的那樣重要，那麼 CER 甚至可能成為一個有利可圖的研究方向。 “目標是最終為服務的價值付費，”他說。 如果這個目標實現，“私營部門也應該有激勵措施：證明您的產品具有更好的價值。”
該研究領域的一些人建議將 CER 整合到FDA 批准流程中——並要求對已批准產品的已證實有效性進行標記。 羅切斯特大學醫學與牙科學院 (University of Rochester School of Medicine and Dentistry) 的 Alec O'Connor 在JAMA 同期雜誌的評論中寫道，這樣的改變將“提高臨床醫生和公眾對新療法作用的理解，減少納稅人資助的比較效果研究的需求量，甚至可能降低醫療保健成本”。
其他人也對 CER 日益受到關注感到樂觀。 醫療保健研究與質量署 (AHRQ) 的 Jean Slutsky 和 Carolyn Clancy 在 3 月 8 日發表在《內科學文獻》 (Archives of Internal Medicine) 上的一篇評論中寫道，“這是一個重新審視和重新評估我們如何進行以患者為中心的研究的機會”。 他們指出，這項任務可能看起來令人生畏，但“回報將是巨大的”。
然而，任何改變都不太可能很快到來。 特別是在醫學研究領域，從研究設計到發表研究結果之間通常會間隔數年，因此即使最近政府增加了資金，普通民眾也不太可能在短時間內看到大量具體的 CER 研究結果。