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凱西·沃爾夫仔細閱讀了報告。她完全有理由持懷疑態度——自從她被診斷出患有肌萎縮性脊髓側索硬化症後的13年裡，她讀過幾十篇類似的報告：西樂葆；米諾環素；維生素D——應有盡有，它們都可能減緩肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 的進展。直到它們在臨床試驗中進行了測試。
2008年2月4日，當這份報告在頂尖科學期刊《美國國家科學院院刊》上線上發表時，世界各地的許多患者也閱讀了這份報告。有些人甚至更早知道了這個令人震驚的結論，當時義大利語版的摘要引發了谷歌新聞警報：Carbonato de litio rallentar la progressione della sclerosi laterale amiotrofica——碳酸鋰延緩了肌萎縮性脊髓側索硬化症的進展。
碳酸鋰（通常縮寫為鋰）是一種白色鹽，用於治療躁狂症——雙相情感障礙的興奮期。它是在1948年由澳大利亞精神病學家約翰·凱德在對豚鼠腹部注射尿液進行的一系列粗糙但控制良好的實驗中偶然發現的。躁狂症患者的尿液比正常尿液更快地殺死了豚鼠，這讓凱德懷疑更高濃度的尿酸可能導致躁狂症。因此，他添加了鋰鹽來緩衝躁狂酸。令他高興的是，這使得注射更容易耐受。在自己服用了一劑以確保鋰對人類是安全的之後，凱德在他的躁狂症患者中進行了一項小規模試驗。鎮靜效果非常顯著，以至於他（錯誤地）得出結論，認為鋰缺乏會導致躁狂症。
在凱德的時代以及之後的50年中，患者會從他們的醫生那裡獲得關於藥物的資訊。但如今，他們可以同時閱讀醫生閱讀的相同報告。他們在網上找到這些報告，並使用社交網路與其他患者討論。這種現象被稱為“患者2.0運動”，它正在改變醫生和科學家們的工作方式。
透過使用像PatientsLikeMe（一個線上患者社群）、臉書和推特這樣的論壇，患有肌萎縮性脊髓側索硬化症、癌症和其他一系列疾病的患者正在將生物醫學研究——這一過程曾經被行話、隱私、同行評審和昂貴的期刊訂閱費所神秘化——轉變為開放原始碼和協作的努力。儘管這場運動正在賦能患者，但也讓一些醫生感到擔憂。“網際網路非常適合分享資訊，但不太適合驗證資訊，”杜克大學醫學中心肌萎縮性脊髓側索硬化症診所主任理查德·貝德拉克說。他說，這場運動宣傳了未經證實的結果，併為欺詐行為打開了視窗，給醫療騙子提供了完美的平臺，讓他們可以兜售或出售偽造報告中詳細介紹的虛假療法，而這些報告並未經過該領域專家的批判。
然而，鋰報告並非欺詐——有充分理由懷疑鋰可能減緩肌萎縮性脊髓側索硬化症，這是一種導致癱瘓和死亡的神經退行性疾病，通常在五年內發生。除了其對興奮性神經遞質穀氨酸的穩定作用（鋰發揮其情緒穩定作用的實際方式）外，該藥物還誘導自噬——細胞可以“吃掉”自身成分的過程，包括那些，在肌萎縮性脊髓側索硬化症的情況下，可能是錯誤的成分。該報告收集了來自小鼠和患者的證據，表明鋰可以保護垂死的運動神經元，保持其功能並延緩其死亡。
但是該研究確實存在侷限性和缺陷。樣本量很小（只有16名患者服用了該藥物），沒有進行盲法，也沒有進行安慰劑對照（受試者和研究人員都知道誰在服用該藥物）。而且，在研究開始之前，治療組的患者似乎患有進展較慢的肌萎縮性脊髓側索硬化症，這就引出了一個問題：即使沒有鋰，這些患者的情況可能會更好嗎？
由於肌萎縮性脊髓側索硬化症無法治癒，美國食品藥品監督管理局的試驗性新藥申請（俗稱“同情用藥”）允許患者請求超適應症使用 FDA 批准的藥物，這意味著將其用於批准用途以外的目的。面對死刑判決（大多數患者在三到五年內死亡），肌萎縮性脊髓側索硬化症患者通常認為嘗試替代療法和超適應症療法沒有任何損失。“我們正在與非常脆弱的患者群體打交道。當然，他們會被任何看起來有希望的東西所左右，”貝德拉克說。
但是，某些超適應症藥物已經加速了疾病或使其與頭痛和肌肉痙攣等痛苦的副作用相混淆。2004年，一份關於米諾環素（一種常規用於治療痤瘡的抗生素）的積極報告促使肌萎縮性脊髓側索硬化症患者超適應症使用。隨後的臨床試驗表明，服用米諾環素的患者實際上比服用安慰劑的患者情況更糟。
“我討厭“同情用藥”這個術語。它暗示那些不開特定超適應症藥物的人不富有同情心，事實並非如此，”貝德拉克說。“這是影響人類最嚴重的疾病之一，我們找到治療方法的唯一途徑就是進行臨床試驗。”
但是，當絕望的患者在閱讀了2008年2月的報告後，湧入診所請求使用鋰時，許多醫生同意了。到2008年4月，一些患者在論壇帖子中報告了奇蹟般的結果。凱西·沃爾夫是一位訓練有素的科學家，擁有心理學博士學位，她將其歸咎於安慰劑效應。但是到了五月份，她也向她的醫生開了處方。
在過去的二十年中，科學家們對肌萎縮性脊髓側索硬化症的生物學基礎的瞭解比以往任何時候都多。可悲的是，這種見解很少轉化為更好的治療方法。而且，由於疾病在如此短的時間內進展，很少有患者（美國不到10%）願意花費他們寶貴的剩餘時間服用可能被證明是安慰劑的東西。
儘管如此，隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗是證明鋰是否真的可以減緩肌萎縮性脊髓側索硬化症進展的唯一方法。如果鋰沒有效果，那麼超適應症使用鋰的患者將面臨副作用，並錯失嘗試可能有效的藥物的機會。因此，研究人員面臨著巨大的挑戰：對於那些確信鋰可能對他們有幫助的患者來說，他們參加試驗的動機是什麼，而他們可能只會得到安慰劑？
2008年啟動了四項獨立進行的鋰試驗，所有試驗都使用了非傳統的設計，希望能夠讓患者入組。一項試驗允許安慰劑組的患者如果疾病進展，則可以轉入治療組；另一項試驗使用了歷史對照組；第三項試驗允許對照組患者用鋰代替安慰劑，但劑量較低。一些患者退出了試驗，因為他們認為自己處於對照組。
與此同時，2.0運動中的患者也在自行進行一項試驗。
PatientsLikeMe推出了第一個“即時、真實世界、開放、非盲法、患者驅動的”鋰試驗。鼓勵超適應症服用該藥物的患者在其線上電子表格中輸入其血液水平（由於鋰在高劑量下的毒性，每週測量一次）和他們的肌萎縮性脊髓側索硬化症功能評定量表評分（衡量疾病進展的指標）。不服用鋰的患者作為對照。在12個月內，149名服用鋰至少兩個月的患者和447名對照組患者跟蹤了他們的疾病進展，供任何人檢視。
“患者過去認為實驗是科學家和醫生做的事情。我認為生活不再是那樣了。患者說，‘我不想等待，我想嘗試一些東西’，”PatientsLikeMe的研發主管保羅·威克斯說。
凱西·沃爾夫就是這些患者之一。2008年5月5日，一位護士將她的第一顆150毫克鋰片壓碎，將白色粉末溶解在液體食物中，並透過導管直接將其注入她的胃中。到5月16日，她達到了目標血液水平。但是一週後，她停止了服用——這讓她“緊張”。儘管近三分之一的服用鋰的患者因副作用而提前停止，但許多人繼續進行了虛擬試驗。
在最初報告兩年後的今年四月在多倫多舉行的第62屆美國神經病學學會年會上，展示了四項研究人員主導的試驗中的三項的結果。所有三項試驗均為陰性。像之前無數的藥物一樣，鋰似乎不起作用。至少它比米諾環素更安全，也比墨西哥的幹細胞移植更便宜——這是另外一種一些肌萎縮性脊髓側索硬化症患者在醫生建議下嘗試的替代療法。PatientsLikeMe試驗的結果也為陰性。
貝德拉克擔心虛擬試驗的出現將鼓勵更多患者在正規設計的臨床試驗之外嘗試替代療法和超適應症療法。“仍然沒有可以替代隨機、雙盲、安慰劑對照試驗的方法，”他說。但他希望在舊的研究方法和新的基於網路的方法之間找到一個平衡點，以鼓勵參與並減輕患者的一些負擔。
為了教育2.0運動中的患者瞭解實驗性甚至欺詐性療法的風險，貝德拉克建立了 ALSUntangled——一個由國際科學家團隊監控的基於網路的系統，該系統應患者的要求調查新療法。它使用社交網路工具收集和審查資訊，然後在同行評審期刊《肌萎縮性脊髓側索硬化症》上以開放獲取文章的形式釋出其發現。“我們必須幫助患者明智地戰鬥，而不僅僅是努力戰鬥，”他說。“最終，我們都想要同樣的東西。我們必須找到一種合作方式，這種方式要認可所有相關方的獨特優勢和需求：患者、臨床醫生和科學家。”到目前為止，該小組已發表了四項調查，並提交了一項調查進行審查。他們在推特上由患者建議的待調查列表為27項。
*注（7/12/10）：這句話在出版後進行了編輯，以糾正保羅·威克斯的頭銜。