隱形戰役，沉重代價

鐮狀細胞病 (SCD) 是一種遺傳性血液疾病，影響美國超過 12 萬人，歐洲和加拿大至少還有 7 萬人。雖然 SCD 是最早在生物學上被理解和臨床表徵的遺傳疾病之一，但這些表徵僅觸及了患有這種疾病的生活的表面。對於受 SCD 影響的人來說，真正的生活體驗和對日常生活的影響遠遠超出教科書中的描述。

隨著新療法的出現，醫療保健決策者正在尋求評估其價值的有效方法。需要強有力的資料分析和證據綜合來為循證決策提供資訊。這就是衛生經濟學和結果研究 (HEOR) 發揮關鍵作用的地方。

Nick Li 是 Vertex Pharmaceuticals（福泰製藥）血紅蛋白病全球 HEOR 負責人。下面他將解釋為什麼這種型別的研究對於幫助理解 SCD 的生活體驗並最終支援現代醫療保健決策至關重要。

為什麼製藥公司要進行衛生經濟學和結果研究？

衛生經濟學和結果研究是一個多學科領域，我們使用嚴謹的方法來更好地理解和闡明疾病負擔。我們可以描述未被滿足的需求，並最終傳達治療的價值。將患者的觀點融入我們的研究中，並開展專門記錄和量化患者體驗的研究，對於支援患者群體至關重要。這樣，我們可以確保在評估療法時考慮到這些觀點。

HEOR 如何幫助鐮狀細胞病？

在過去的幾年裡，我們一直在與 SCD 社群進行 HEOR 研究；收集關於疾病的人文負擔、健康不公平和經濟負擔的定性和定量資料。我們的發現令人大開眼界：我們瞭解了 SCD 護理中的汙名、偏見和系統性種族主義，並強調了鐮狀細胞勇士及其家庭在身心兩方面承受的多重打擊。深入的 HEOR 分析通常可以將患者的體驗轉化為可以為醫療保健決策提供資料支援的資訊。

Vertex 從 HEOR 中瞭解到了關於鐮狀細胞病的什麼？

雖然 SCD 可能影響任何種族或民族的人，但該疾病不成比例地影響非西班牙裔黑人或非裔美國人，佔所有 SCD 患者的 90% 以上。圍繞該疾病的系統性種族主義和汙名進一步加劇了這些不公平現象。

對於 SCD 患者來說，與劇烈疼痛的鬥爭是真實存在的，並且是日常生活的一部分。因此，患者經常去急診室尋求緩解疼痛。然而，醫療保健提供者並不總是認真對待這些抱怨。相反，他們可能會懷疑患者有尋藥行為，給他們貼上吸毒成癮者的標籤，甚至拒絕給他們止痛藥。

除了健康不公平之外，我們認為下一個最大的挑戰是對患者日常生活的巨大影響。即使在平常的一天，SCD 症狀也可能無法預測，患者報告基本日常活動（如烹飪、散步和淋浴）受到限制。

這些挑戰限制了患者參與家庭和社交生活，並且可能對心理健康造成不利影響。

影響是否僅限於健康方面？

不幸的是，是的。持續醫療護理的需求，包括看醫生、藥物治療和專門治療，意味著費用會很快累積。對於 SCD 患者來說，急診室就診和住院治療通常是不可避免的，並且可能導致意外的醫療費用和潛在的收入損失。這可能會形成惡性迴圈：工作壓力導致健康問題和費用增加，但誤工會減少收入並導致經濟不穩定。

那麼學校和高等教育呢？

管理像 SCD 這樣的慢性疾病會嚴重干擾一個人的學業進步。這可能導致他們在課程中落後，難以跟上同齡人，最終影響教育程度。在追求高等教育時，挑戰只會增加。SCD 的不可預測性可能會使滿足出勤要求和保持穩定的學業成績變得困難。因此，獲得學位可能需要更長的時間甚至不可能，從而影響職業前景和經濟穩定性。與所有這些挑戰相關的壓力也可能導致健康問題和疼痛危象的可能性增加。因此，惡性迴圈繼續。

關於 SCD 患者的生活，我們還需要了解什麼？

現在是時候關注青少年和兒科患者群體，瞭解疾病如何影響他們。另一個重要的領域是引入護理人員的觀點，因為他們在 SCD 的日常管理中發揮著至關重要的作用。

還有其他嗎？

我們 HEOR 團隊的工作只是 Vertex 對 SCD 社群承諾的一小部分。我們已透過 Vertex 和 Vertex 基金會承諾 5000 萬美元用於健康公平倡議，包括支援馬薩諸塞州總醫院綜合 SCD 治療中心。我們還透過贈款和其他資助機會提供支援，以增強全球 SCD 倡導團體的力量，促進社群聚會，加強醫學教育並支援會議。我們最近的資助支援了各種專案和活動，包括社群聚會、疾病意識活動和繼續醫學教育。我們將共同努力，為每個患有這種疾病的人創造一個更加公平的未來。