本文發表於《大眾科學》的前部落格網路，反映了作者的觀點，不一定反映《大眾科學》的觀點
關於藥品成本和價格的誤導性陳述和結論再次被丟擲。這一切始於一篇博文，就在《大眾科學》部落格上，標題為“探索：84,000美元的奇蹟療法，製造成本不到150美元”。正如標題所示，這篇文章是關於吉利德科學公司開發的一種名為索非布韋的新型丙型肝炎藥物。150美元是製造成本，84,000美元是價格。這種藥物被認為是真正的突破，吉利德及其股東在上個季度都獲得了豐厚的利潤。索非布韋也被認為是首個治療一直被認為是難治性疾病的藥物。
值得讚揚的是，這篇文章措辭謹慎，確實指出了84,000美元低於丙肝患者迄今為止住院和肝移植的費用。但不幸的是，我認為這篇文章的標題不可避免地具有誤導性，因為它讓人覺得除了150美元之外的每一分錢都是利潤率。它也沒有將藥物開發成本置於新藥開發面臨的巨大障礙的背景下，這些障礙包括艱鉅的科學挑戰、專利懸崖和FDA的障礙。事實是，藥品定價是一個非常複雜的難題，雖然這個系統肯定需要改革和理性思考，但將實際藥品生產成本與價格進行比較基本上是一種徒勞的努力，它更有可能誤導而不是啟發。
我認為標題具有誤導性，錯了嗎？並非如此。一天後，《大眾科學》在Facebook上釋出了一篇帖子，重點介紹了同一篇文章，標題是“丙肝藥物的利潤率：大約萬億分之一”。這個標題是極其、非常錯誤的：吉利德上個季度的季度利潤率為44%，但製藥公司的標準利潤率約為20%。這個標題過於簡單化，並且沒有說明發現（而不是製造）藥物的成本。《大眾科學》在Facebook上有170萬粉絲，因此這個標題會誤導很多人，這從該帖子的評論區就可以看出。
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更大的問題是，為什麼索非布韋的利潤率表面上如此之高？而這是這篇文章沒有解決的問題。事實是，這類丙型肝炎藥物是該疾病治療的真正突破，並且是數十年來一直尋求的突破。直到現在，該疾病的標準治療方法仍然是聚乙二醇干擾素和利巴韋林的組合，這是一種權宜之計，會導致使人衰弱的流感樣症狀，嚴重影響生活質量。新一類藥物直接靶向病毒蛋白，稱為聚合酶，病毒使用聚合酶來複制自身。它擊中了源頭，並且無論如何定義，與我們以前的治療方法相比，它都是一種大大優越的治療方法。多年來，製藥公司因製造“me-too”藥物而受到合理譴責，這些藥物比市場上已有的藥物略好，其高銷售額和利潤主要由積極的營銷而非真正的益處驅動。在這種情況下，我們實際上擁有一種提供真正益處的新藥，這是藥物研究方面的一項重大成就，需要得到讚賞。讓我們批評高成本，但不要忽視患者生活質量的提高，這在以前根本不存在。並且，讓我們不要忘記祝賀那些實際上發現了這些漂浮在大量“me-too”藥物中的新型藥物的研究團隊；這與科學史上任何其他事物一樣，是對人類智慧和毅力的巨大證明。
索非布韋的價格聽起來高嗎？毫無疑問。但這時我想起了我自己的“大數定律”，它大致是說，“當你看到一個很大的數字時，你的反應很少與這個數字的真正含義有關”。與許多其他數字一樣，我們必須將價格置於背景中。正如最初的文章所指出的那樣，它仍然低於住院和肝移植的價格。如果您有保險，那麼您的保險公司——很大程度上受到這種比較計算的鼓勵——應該會負責處理。它仍然無法為貧困國家的大量人口所接受嗎？當然；我希望這種情況發生，就像其他任何事情一樣，尤其因為丙肝仍然是一種主要給窮人帶來負擔的疾病。但它至少可以為少數人的生活質量帶來改善，並且仍然勝過一無所有。這是朝著正確方向邁出的重要一步。正如艾滋病藥物的情況一樣，在某個時候，藥物實際上會變得足夠便宜，尤其是在幾年後仿製藥取代它的時候。但是，如果製藥公司停止盈利，並且由於無法收回研發成本而不得不倒閉，那麼這一切都不會發生。
我們需要再次理解的最重要的背景是被經常忽視的一個：將價格與藥物發現和開發的高成本進行比較，而不是與製造成本進行比較，製造成本總是很低的。事實是，開發一種新藥大約需要50億美元，這與利潤率無關。作為一個假設的例子，即使索非布韋的利潤率為0%，它仍然會花費大約50,000美元，你仍然會聽到很多批評。一種藥物的成本不是50億美元，因為可以賺取很多利潤——正如我上面指出的那樣，製藥利潤率約為20%——而是因為藥物發現非常困難。人們可以對確切的數字吹毛求疵，但這隻會掩蓋真正的挑戰。我寫了四篇關於藥物發現科學複雜性的文章，並且我打算寫更多。現實情況是，如果像吉利德這樣的公司沒有從利潤中投入足夠的資金用於索非布韋開發的研發，那麼索非布韋就不會被髮明出來。當然，一些製藥公司執行長獲得了鉅額獎金，我們需要就此進行重要的對話，但即使是這部分也沒有對高成本做出重大貢獻。
我發現有趣的一件事是，那些談論高藥價的批評家似乎對製藥公司科學家有一種誇大的看法，認為他們是絕對正確的先知，用左手發現藥物，然後坐在他們光滑的沙發上，咯咯地笑著等待綠色的淋浴。但事實並非如此。作為一名藥物發現科學家，我很少有真正認為自己更接近發現新先導化合物，更不用說新藥的時候了（可悲的是，我也不是在錢堆裡打滾）。正如我在我的文章中引用另一位科學家所說，藥物成本如此之高的原因不是因為我們貪婪，而是因為我們愚蠢。很多時候，我們的感覺就像1943年的山本五十六一樣，知道自己即將打一場他不可能贏得的消耗戰。
藥物發現是地球上最浪費的研究活動之一，這完全是因為大多數時候我們不知道如何著手發現新藥，也不知道當我們把它放入人體內時會發生什麼。人體生物學的複雜性在每個階段都阻礙著我們，運氣在我們成功中起著異常重要的作用。即使是藥物發現中的基本問題——例如，瞭解藥物如何穿過細胞膜——通常也是未解決的問題，如果我們知道如何做得更好，這個過程的肆意浪費真的會讓我們感到羞愧。從製藥研究中的新想法到實際藥物的道路，就像一個盲人在夜晚沿著懸崖邊走過的道路；任何生存，更不用說成功，在回顧起來都像一個奇蹟。沒有藥物科學家會承認這一點，但每位藥物科學家在新藥上市時都會祈禱，因為我們不夠聰明，無法準確地弄清楚它在每位患者身上會產生什麼作用。這就是為什麼大多數藥物在後期臨床試驗中失敗的原因，而此時已經花費了數億美元。
藥物發現中的科學挑戰是藥物如此昂貴的主要原因。當然，製造成本會很低；一旦你在研發上浪費了這麼多錢並找到了正確的解決方案，你就只需要製造實際的物質（我在這裡並不是輕描淡寫地說“只需要”）。人們也會譴責整合電路板的低製造成本，而忽略在研發方面的大量、廣泛、經常不成功的開發，這些開發導致系統能夠超越摩爾定律嗎？藥物發現也是如此，只是在這種情況下，沒有人知道我們甚至將如何開始接近摩爾定律，更不用說超越它了。因此，盡情批評藥品成本和執行長獎金以及利潤吧——並繼續就這個國家的醫療保健成本進行急需的辯論——但請記住，如果您從字面上理解這些數字，那麼這些數字更有可能嚴重混淆而不是教育您。