本文發表於《大眾科學》的前部落格網路，反映了作者的觀點，不一定反映《大眾科學》的觀點
2011年，凱斯西儲大學醫學院的教授保羅·特薩與合作者一起，提出了一種方法，可以生產大量的小鼠幹細胞，這些幹細胞能夠轉化為少突膠質細胞，即產生髓磷脂的細胞，髓磷脂是神經細胞上的保護性塗層。
假設你也能用人類細胞做同樣的事情，那麼你可以用這種技術做的一件事就是利用生化戲法來恢復多發性硬化症、腦癱和其他疾病中失去的髓磷脂。但是細胞替代療法仍然是一項正在進行中的工作——而且可能在很長一段時間內都是如此。
這些細胞群體的近期專案是測試已知的藥物，看看它們是否可能成功地將神經系統中游蕩的幹細胞轉化為產生髓磷脂的少突膠質細胞。特薩和他的團隊篩選了727種已在患者身上安全使用過的藥物。在這些藥物中，他們發現了七種可以完成從幹細胞到少突膠質細胞轉變工作的藥物。該團隊決定重點關注前兩種藥物，這兩種藥物都已獲得FDA批准用於皮膚。一種是抗真菌藥（咪康唑），另一種是類固醇（氯倍他索）。
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當透過注射給藥時，與接受安慰劑的齧齒動物對照組相比，這兩種藥物在多發性硬化症小鼠模型中都顯著增加了產生髓磷脂的細胞和髓磷脂本身的產量。這兩種化合物還降低了動物體內類MS疾病模型的嚴重程度——而且這些藥物甚至促進了培養物中人類幹細胞向少突膠質細胞的轉化。結果已於4月20日在《自然》雜誌上報道。
在開發多發性硬化症藥物方面，比阿爾茨海默病和帕金森病等其他神經退行性疾病取得了更多進展。MS影響全球200萬人，美國有45萬人，髓磷脂損傷導致異常的神經訊號傳遞，可能會影響行走甚至視力。MS領域已經有一些藥物可以實際改變疾病的進展，方法是抑制身體對自身髓磷脂的自身免疫反應。但還需要修復髓磷脂本身的損傷。
俄勒岡州立健康大學神經病學系主任兼該大學多發性硬化症和神經免疫學中心主任丹尼斯·布林代特這樣說道
目前用於治療多發性硬化症 (MS) 的所有藥物都是抗炎藥。它們控制攻擊和破壞大腦和脊髓中髓磷脂的異常免疫反應。然而，它們不會修復已經發生的損害。Najm 和同事 [包括保羅·特薩] 研究的這兩種藥物從根本上不同。它們刺激稱為少突膠質細胞的細胞，這些細胞產生髓磷脂，並在兩種 MS 動物模型中成功刺激了髓鞘再生。這些藥物或這些藥物的衍生物有可能成為治療 MS 的新方法，並將與當前的抗炎療法聯合使用。這種組合提供了促進修復和預防 MS 進一步損害的潛力。
特薩本人將這個過程比作處理房子爆裂的管道。管道……
……允許水（免疫細胞）淹沒房子（大腦）。直接的解決方法是修理管道（目前的免疫調節藥物），但這實際上並沒有恢復房子的功能。更換房間內損壞或丟失的部件（少突膠質細胞和髓磷脂）至關重要。我們使用基於幹細胞的高通量篩選平臺識別出的藥物的功能是催化身體自身的幹細胞來替代多發性硬化症中丟失的細胞。
其他人也在同一條道路上。2013年，《自然》雜誌上報道了一種帕金森病藥物苯託品，它也是透過高通量篩選發現的，可以促進幹細胞轉化為少突膠質細胞，並增強小鼠模型中髓磷脂的產生。
來自研究人員的最後一條資訊：不要在家嘗試。將達克寧（咪康唑）粉末裝入膠囊併吞服藥丸是一個非常糟糕的主意。檢視 WebMD 上的外用咪康唑製劑的副作用列表
可能會出現治療部位皮膚的灼痛、刺痛、腫脹、刺激、發紅、丘疹樣腫塊、壓痛或脫屑。如果這些影響中的任何一種持續存在或惡化，請立即通知您的醫生或藥劑師。
這只是皮膚。這種東西不是你想讓它接觸到食道內膜的東西。“全身給藥這些藥物可能會在人類患者身上產生明顯的副作用，我們強烈警告不要這樣做，”特薩警告說，同時補充道：“這兩種藥物都有密切相關的鄰近藥物，可用於口服全身給藥並已獲得批准。雖然我們仍然需要最佳化劑量和給藥方式，並確認這些相關藥物的療效，但我們謹慎樂觀地認為，我們可能會在不久的將來將它們帶入 MS 的臨床試驗。”
更需要研究的口頭禪盛行。正如我在《大眾科學》的一位共同編輯經常說的那樣：這個實驗僅在小鼠身上進行。它最終可能會在人類身上失敗。大多數實驗性藥物都是如此。即使它沒有成功，但這仍然是一個非常引人注目的演示，展示了一種使用大量產生髓磷脂的幹細胞來尋找新藥的方法。
來源：凱斯西儲大學