生物界巨頭著手研發帕金森、阿爾茨海默症和肌萎縮側索硬化症藥物

腦科學領域最大挑戰的清單通常以意識開始或結束。“結束”是因為意識被認為是一個如此巨大的難題,以至於它值得在清單中排在最後——終極挑戰。

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腦科學領域最大挑戰的清單通常以意識開始或結束。“結束”是因為意識被認為是一個如此巨大的難題,以至於它值得在清單中排在最後——終極挑戰。

 

意識或許應該排在第一或最後的位置。但清單中還應該有另一個經常被遺漏的條目。儘管有大量充滿活力的年輕研究生進入該領域,神經科學麵臨著一個迫在眉睫的難題,即尋找能夠對神經退行性疾病和精神疾病產生根本性影響的治療方法,這些疾病經常困擾著顱骨下的三磅重的奇蹟。


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腦部疾病尚未經歷像丙型肝炎或黑色素瘤和其他一些癌症那樣最近取得的進展,這些進展正在改變預後。阿爾茨海默症、帕金森病、肌萎縮側索硬化症和其他影響全球約 5000 萬人的神經退行性疾病缺乏新的解決方案,這是名為 Yumanity Therapeutics 的一家新公司成立的原因之一,這引起了一些關注。

託尼·科爾斯,他在去年安進以約 100 億美元的價格收購腫瘤藥物製造商 Onyx Pharmaceuticals 時擔任負責人,他希望利用一個新興的研究主題,該主題側重於蛋白質變形,這是殺死腦細胞過程中的關鍵步驟。錯誤摺疊的蛋白質會引起類似於瘋牛病等朊病毒疾病中發生的級聯反應,一種蛋白質會導致鄰近蛋白質變形。隨著過程的繼續,最終會形成蛋白質垃圾的混亂狀態。

大眾科學去年發表了埃默裡的拉里·沃克和德國圖賓根赫爾蒂臨床腦研究所的馬蒂亞斯·尤克爾撰寫的文章,討論了這個話題。其介紹性文字宣稱:“有毒蛋白質的連鎖反應可能有助於解釋阿爾茨海默症、帕金森病和其他殺手疾病——這種洞察力可能會帶來急需的新治療選擇。”

科爾斯希望將關於錯誤摺疊蛋白質的跨領域見解與懷特黑德生物醫學研究所的蘇珊·林奎斯特開發的研究平臺結合起來。作為 Yumanity 的聯合創始人,林奎斯特是蛋白質摺疊細微之處的世界領導者。該公司將利用林奎斯特的技術篩選酵母中的候選藥物,然後在從攜帶遺傳突變(使其易患這些疾病)的個體中提取的幹細胞衍生的神經元中測試它們。最後,研究人員將回到酵母中,探索有希望的化合物如何在分子水平上發揮作用。

最近出現了一些希望渺茫的初創公司。谷歌資助了 Calico 來應對衰老問題,這一目標與 Yumanity 應對阿爾茨海默症等疾病的使命有些重疊。但 Calico 的計劃有點像為太空旅遊業制定營銷計劃,使用尚未開發的超光速運輸工具。Yumanity 從下而上的方法側重於一系列毀滅性疾病的共同多米諾骨牌效應,可能被證明更容易處理。正因如此,科爾斯和林奎斯特的舉動值得關注。

圖片來源:Yumanity Therapeutics

Gary Stix, senior editor of mind and brain topics at 大眾科學, edits and reports on emerging advances that have propelled brain science to the forefront of the biological sciences. Stix has edited or written cover stories, feature articles and news on diverse topics, ranging from what happens in the brain when a person is immersed in thought to the impact of brain implant technology that alleviates mood disorders such as depression. Before taking over the neuroscience beat, Stix, as 大眾科學's special projects editor, was responsible for the magazine's annual single-topic special issues, conceiving of and producing issues on Albert Einstein, Charles Darwin, climate change and nanotechnology. One special issue he oversaw on the topic of time in all of its manifestations won a National Magazine Award. With his wife Miriam Lacob, Stix is co-author of a technology primer called Who Gives a Gigabyte? A Survival Guide for the Technologically Perplexed.

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