本文發表在《大眾科學》的前部落格網路中，反映了作者的觀點，不一定代表《大眾科學》的觀點
阿爾茨海默病是美國第六大死因，也是唯一一種無法預防或減緩的死因。與癌症和心臟病不同，我們目前既缺乏輕鬆診斷阿爾茨海默病的工具，也缺乏有效治療它的藥物。
造成這種情況的原因有很多。與其他疾病形成鮮明對比的是，儘管進行了許多努力、投入了鉅額資金和進行了數百項臨床試驗，但在過去的16年中，沒有新的阿爾茨海默病治療方法獲得批准。重點一直放在針對β-澱粉樣蛋白的藥物上，這種蛋白會在阿爾茨海默病患者的大腦中聚集形成斑塊。不幸的是，這些方法尚未產生我們期望的結果。
因此，現在是時候將目標轉向新的途徑，以解決這種極其複雜的疾病了。
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造成這種情況如此具有挑戰性的一個原因是缺乏可負擔且無創的生物標誌物，這些標誌物可以輕鬆地在全球各地的醫生辦公室中使用。針對特定分子靶點的生物標誌物可用於預測一個人患上阿爾茨海默病的可能性（例如目前可用的載脂蛋白E基因分型的血液測試），甚至在症狀出現之前就提供診斷（例如目前可用的正電子發射斷層掃描 [PET] 澱粉樣蛋白掃描和腦脊液 [CSF] 測試）。生物標誌物還可用於招募患者參與針對特定靶點（如β-澱粉樣蛋白）的臨床試驗，並測量身體對治療的反應，正如Biogen最近使用其抗β-澱粉樣蛋白疫苗所做的那樣。最終，生物標誌物可以確定哪些療法對個人最有效。
雖然阿爾茨海默病缺乏這些簡單且廉價的測試，但許多其他疾病，包括糖尿病、高血壓、高脂血症和癌症，都有這樣的工具來推進治療選擇和臨床護理。在心臟病中，測量血清膽固醇水平長期以來一直被用作識別高危患者的生物標誌物。血液測試價格合理且可報銷。如果膽固醇水平高，可以開他汀類藥物來降低它。降低膽固醇可以降低患心臟病的風險。醫生可以使用膽固醇水平來檢視處方藥是否有效或需要調整。由於血液膽固醇也被FDA認為是替代生物標誌物，因此臨床試驗只需證明藥物可以降低膽固醇即可獲得批准。
儘管諸如 PET 腦澱粉樣蛋白成像和基於 CSF 的澱粉樣蛋白和 tau 測試等診斷和預後生物標誌物目前可用於阿爾茨海默病，但由於成本和獲取限制，美國只有 5% 的患者接受過這些確診臨床生物標誌物的測試。包括醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 在內的付款人不會支付這些測試費用，原因是他們認為確診的診斷沒有太大的臨床價值。
然而，最近由 CMS 支援的關於 PET 澱粉樣蛋白腦掃描價值的研究表明，“痴呆症專家”醫生在社群實踐中誤診阿爾茨海默病的病例約佔 50%，並且在使用該測試時，他們改變了患者的管理和治療方案的次數幾乎佔 70%。一種廉價的血液測試，由保險承保，可以在任何臨床環境中進行，將對患者及其護理人員產生重大影響。
最近，FDA 釋出了指南，承認生物標誌物在證明阿爾茨海默病臨床試驗的療效（尤其是在早期階段）中的重要作用。這些新指南是阿爾茨海默病藥物開發的一大進步。
我們現在必須開發廉價且無創的生物標誌物，最好是血液測試，這將有助於診斷阿爾茨海默病並跟蹤治療效果。這將有助於使臨床試驗更加嚴格、經濟實惠和高效，加速新藥的開發，並透過提供準確的診斷來改善臨床護理。
這就是為什麼阿爾茨海默病藥物探索基金會 (ADDF) 很榮幸能與比爾·蓋茨、杜比家族、查爾斯和海倫·施瓦布基金會等合作，建立診斷加速器，這是一項旨在推進從血液和其他外周體液和組織中開發新生物標誌物的倡議，以診斷阿爾茨海默病和相關的痴呆症。使用精準醫學的生物標誌物特定模型，我們將能夠更準確地預測哪種治療和預防策略將在患有阿爾茨海默病或其他形式痴呆症的不同高危人群中發揮作用，正如我們現在在癌症、心臟病和衰老和老年期的其他慢性疾病中所做的那樣。