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一項針對罕見遺傳性失明的胚胎幹細胞療法於週一獲批進行臨床試驗。這是美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准的第二個人類胚胎幹細胞試驗——第一個試驗於上個月開始，由 Geron 公司進行，評估使用此類細胞治療脊髓損傷。
最新的試驗將檢驗胚胎幹細胞治療斯特格特黃斑營養不良症的有效性，該疾病會導致視網膜色素上皮中感光細胞的死亡，通常發生在青春期早期。據美國黃斑變性基金會稱，美國約有 3 萬至 5 萬人患有此病，目前尚無治療方法。
開發實驗性療法的 Advanced Cell Technology 公司表示，將在 I/II 期臨床試驗（測試方法和劑量以確保安全）中招募 12 名成人，並預計於 2011 年初開始研究。動物試驗表明，將幹細胞衍生的視網膜色素上皮細胞注射到患病大鼠的眼睛中，可以使動物恢復部分喪失的視力。
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“這令人興奮——是一種辯護，”Advanced Cell Technology 首席醫療官 Robert Lanza 告訴路透社。“所有這些努力都得到了回報，”他說，並承認該公司最近經歷了一些艱難的財務時期。
由於一家上訴法院準備於下月初就今年夏天釋出的禁令舉行口頭辯論，因此對人類胚胎幹細胞研究的聯邦資助仍然存在疑問。與此同時，該研究的支持者希望採取立法行動來澄清當前的法規。
“經過十年的激烈爭議，該領域終於準備好證明自己了，”Lanza 告訴《華盛頓郵報》。“這也表明 FDA 現在更願意與研究人員合作，將令人興奮的新型幹細胞療法從實驗室推向臨床。”
照片由 Phineas H. 提供，由 Flickr