本文發表於《大眾科學》的前部落格網路，反映了作者的觀點，不一定反映《大眾科學》的觀點。
製藥行業已從開發針對影響大腦疾病的藥物方面有組織地撤退，原因在於這些藥物的開發時間過長以及一系列的失敗。儘管風險顯而易見，但一項新的研究表明，行業領導者或許應該採取長遠的眼光。
上週《科學》雜誌線上報道稱，一種已獲批准的癌症藥物在小鼠身上顯示出有望糾正阿爾茨海默病的分子病理學和認知衰退，這使得患者及其家人強烈要求獲得該化合物。
儘管有警告稱在小鼠身上獲得的證據通常不會轉化為人類後期的成功，但數百名患者仍在要求獲得該藥物。凱斯西儲大學的加里·蘭德雷斯收到了來自絕望家庭的大量請求。
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該研究的首席研究員蘭德雷斯並未過度宣傳研究結果。他承認貝沙羅汀迅速清除了有毒的澱粉樣肽，並且似乎改善了小鼠的認知能力。但他也強調，齧齒動物與人類不同——並且必須先在一個小型人體試驗中證明該藥物是否可以消除澱粉樣蛋白，然後才能進行更大規模的測試，以確定認知能力是否也能得到改善。在上週四我們的報道中，蘭德雷斯警告說
“不要在家嘗試，因為我們不知道給藥劑量，也不知道給藥頻率，並且給藥方式有一些細微之處。因此，不應超說明書用藥。”
尚不清楚像貝沙羅汀這樣的藥物，即使在疾病早期階段對患者有效，是否會在病理進展和神經細胞開始死亡的後期起作用。
這個故事的後續影響出現在我們的評論區。一位讀者，僅被標識為Jeff_Davis，回應了另一位讀者的評論，他說
“你寫道：……‘我會非常擔心超說明書用藥……’”“我向你保證，這已經遠遠超出了‘擔心’的範疇。一場超說明書用藥的浪潮正在進行，就在我們說話的時候。朋友們，已經深受阿爾茨海默病恐怖折磨的人們——主要是他們照顧的親人——已經聯絡了他們的醫生，說：‘你會開這種藥嗎，還是我必須找一個會開的人？’”
凱斯西儲大學的研究人員正在領導一項工作，以儘快將該藥物推進人體試驗。事情應該會進展順利，因為對於這種已有近13年曆史的藥物來說，其安全性是相對眾所周知的。
患者及其家屬應該保持耐心，因為如果沒有符合公認測試方案的藥物試驗，就不可能知道最初批准用於皮膚T細胞淋巴瘤的藥物是否對阿爾茨海默病有效。現在超說明書用藥就像服用一種高階膳食補充劑。與此同時，製藥商應該注意到巨大的潛在需求，並重新考慮放棄他們的神經系統藥物開發專案。
圖片來源：維基共享資源