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儘管經過幾十年的研究，但腦部疾病的治療已被證明尤其困難。以阿爾茨海默病為例，迄今為止，每一項阿爾茨海默病藥物的臨床試驗都失敗了。今年1月，輝瑞公司宣佈，它已經結束了對該疾病以及帕金森病的藥物研究。自閉症也同樣令人沮喪；儘管它受到了關注，但我們仍然沒有有效的治療方法。還有精神分裂症。自60多年前發現氯丙嗪（更廣為人知的是冬眠靈）以來，它一直沒有取得突破，而這一發現很大程度上是偶然發生的。
不過，作為一名研究精神分裂症數十年的神經科學家，我持樂觀態度。氯丙嗪的故事，一種被重新用於治療精神分裂症的抗組胺藥，提供了一個強有力的教訓。由於新技術的出現，我們現在有能力找到其他可以重新用於治療腦部疾病的藥物。如果製藥公司能夠被促使與科學家分享他們的資料，那麼我們貨架上現有的藥物可能會在治療腦部疾病方面蘊藏著尚未開發的潛力。
冬眠靈起源於20世紀40年代末，當時外科醫生開出一種名為拉加替爾的抗組胺藥，以放鬆即將接受手術的焦慮患者。這促使醫生嘗試將該藥物用於患有病理性焦慮和躁動性精神病患者。經過一些修改，1952年，拉加替爾被重新打造為抗精神病藥物冬眠靈，開創了整整一代用於治療各種精神疾病的藥物，從精神分裂症和雙相情感障礙到嚴重抑鬱症和焦慮症。
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冬眠靈是一個關鍵的突破，但它不是萬能的靈丹妙藥。這源於這樣一個事實，即精神分裂症可能不是單一的疾病，而是多種疾病的集合。需要採取多種方法來攻擊疾病的各種潛在機制，而這始於藥物再利用。
由於現有藥物已經通過了美國食品和藥物管理局的安全要求，證明其對人體無毒，因此成功地重新利用它（即修改它以治療另一種疾病）可能只需不到開發一種新藥所需估計的13年時間的一半和平均30億美元成本的三分之一。因此，現有的數千種經 FDA 批准的藥物代表著巨大的資源，可以潛在地被重新利用來針對多種疾病。
但是，這個資料庫中缺少的是關於數千種未經 FDA 批准的藥物的資訊，例如那些在臨床試驗中停滯不前或被製藥公司中止開發的藥物。當這些公司放棄一種藥物的開發時，關於該藥物的資訊就會被鎖在公司金庫中。價值數萬億美元的研究（其中一些來自納稅人）被浪費了。
科學家需要不受限制地訪問這些資訊，而且我們現在就需要它。從2012年開始，美國國立衛生研究院（在其國家轉化科學推進中心（NCATS）下），連同英國醫學研究委員會，一直在與主要製藥公司達成協議，從他們的管道中獲取廢棄的藥物，並公開發布有關它們的資訊。其他建立類似的已批准和失敗藥物資料庫的獨立計劃也在進行中。
迄今為止，用於分析此類資料的大規模計算工作在藥物再利用方面效果不佳，這主要是因為沒有足夠的資料點可供使用。但是，如果可以將關於廢棄藥物的這些湧入的資訊與現有的關於已批准藥物的資料一起整合到一個單一的集中資源中，並與與潛在疾病機制相關的遺傳知識的爆炸式增長相結合，那將是一項突破。研究人員最終可以有效地利用生物資訊學、資料科學和機器學習的最新工具來揭示疾病之間，或疾病和潛在藥物之間的共同分子主題。
最終，成功的關鍵是訪問，而這正是我們最大的障礙。許多製藥公司仍然不願透露任何可能危及智慧財產權的資訊。即使是學術科學家也可能不願與競爭實驗室過度分享。為了解決這個問題，像 FDA 這樣的實體必須制定共享資料的激勵措施，例如建立保護隱私和商業利益的法律框架。這些激勵措施可以為易於使用的開放平臺開啟閘門，以有效共享和挖掘資料，從而擴大和加強 NCATS 的工作。
這種型別調查的廣度和規模在五年前是不可能實現的。但現在是神經科學的關鍵時刻，我們從未如此接近真正的突破。
目前，在我的實驗室中，我們正在測試某些靶向和恢復一些在精神分裂症中也被破壞的相同生物過程的癌症藥物（無論是臨床批准的還是正在試驗中的）是否在精神分裂症患者的腦細胞中具有相同的恢復特性。
這只是一個有希望的例子，也是一個概念證明，即有系統和戰略的藥物再利用方法實際上可以推動進展。我們不能浪費時間了。我們現在擁有資料探勘能力，可以部署大量虛擬研究人員來尋找這些尤里卡時刻。我們需要的是製藥公司和學術科學家的一致支援，以及訪問他們掌握的救命資料。