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上週，食品和藥物管理局 (FDA) 批准了 Epidiolex®（大麻二酚或 CBD），這是一種從大麻中提取的藥物，用於治療兩種嚴重的兒童癲癇症：Lennox-Gastaut 綜合徵和 Dravet 綜合徵。CBD 是一種通常在大麻植物中含量極少的化合物，由於其抗癲癇特性和其他可能的治療益處，多年來一直受到科學家和公眾的關注。此次批准是在為期四年的系列試驗之後，這些試驗顯示 CBD 在緩解這些癲癇症的症狀方面具有益處，這些癲癇症對現有治療方法具有高度抵抗性。
Lennox-Gastaut 綜合徵和 Dravet 綜合徵都極具破壞性。患兒通常每天發作多次癲癇，他們可能存在發育問題，並且早期死亡的風險很高。多年來，絕望的父母為了讓患有這些疾病的孩子獲得 CBD 油，有時會搬遷到大麻合法化的州，因為據傳這種化合物有幫助。
但是，由於 醫用大麻 產品仍然不受制藥品的聯邦安全法規的約束，因此無法保證 CBD 油的標籤準確或不含汙染物；此外，使用此類產品，患者或其護理人員可能無法準確控制劑量，甚至不知道正在給藥的劑量是多少。Epidiolex 是一種預計於 2018 年秋季向患者提供的口服溶液，將比目前透過大麻藥房或網際網路獲得的 CBD 產品更安全、更可靠。
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2014 年，總部位於英國的 GW Pharmaceuticals 公司專門從事基於大麻素的藥物，其藥物獲得了 FDA 的快速通道資格，以加速開發利用 CBD 抗癲癇特性的藥物。對 516 名患有 Lennox-Gastaut 綜合徵或 Dravet 綜合徵的兒童進行了三項隨機臨床試驗。
今年 4 月，一個由來自全國各地的專家（包括來自 NIDA 治療學和醫學後果部門的代表）組成的 FDA 諮詢委員會評估了試驗證據，並一致投票建議批准 Epidiolex®，因為它在降低癲癇發作頻率方面有效（與安慰劑相比），並且該藥物似乎是安全的，副作用輕微或不常見，其益處遠遠超過副作用。
Epidiolex® 是首個 FDA 批准的由大麻植物純化提取物製成的藥物。另外兩種 FDA 批准的藥物，屈大麻酚和納比酮（分別用於治療化療引起的噁心和增加 AIDS 患者的食慾），含有合成版本的 THC，THC 是大麻中引起快感並導致其成癮性以及其在腦中的大多數其他作用的化合物。
將 THC 的損害作用與其潛在的治療特性（例如在治療疼痛和噁心方面）區分開來一直是開發針對人體內源性大麻素系統的安全藥物的挑戰。CBD 與其他訊號系統相互作用，並且沒有相同的損害或欣快副作用，因此面臨的安全障礙較少。GW Pharmaceuticals 生產的另一種基於大麻的藥物 Sativex® 由等量的 THC 和 CBD 組成，並在英國獲准用於治療痙攣、神經性疼痛和多發性硬化症的其他症狀；尚未在美國獲得批准。
上週 Epidiolex® 的批准是為患者帶來安全有效的基於大麻素藥物的一個重要里程碑。它也為患有兩種特別具有破壞性的神經系統疾病的兒童的父母帶來了新的希望。