本文發表於《大眾科學》的前部落格網路，反映了作者的觀點，不一定代表《大眾科學》的觀點
美國食品和藥物管理局今天批准了一種新藥，該藥物針對 4% 患者囊性纖維化 (CF) 的根本原因。 該藥物名為 ivacaftor（品牌名 Kalydeco），其作用是透過幫助身體更好地利用在囊性纖維化患者體內無法正常工作的蛋白質。
這項研究以及其他可能幫助更多囊性纖維化患者的藥物背後的基礎研究，是我編輯的一篇專題文章的主題，文章名為“呼吸新鮮空氣”[預覽]，發表在 2011 年 8 月的《大眾科學》雜誌上。
關於這項工作，有兩件事真的引起了我的興趣
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1) CF 社群令人難以置信地團結起來，以可靠的科學、預防性護理和精明的護理（由專業人士和其他人提供）為基礎，延長患有這種疾病的人的生命並提高他們的生活質量
2) 雖然 CF 是一種遺傳疾病，但該研究並不依賴於基因療法——基因療法在過去幾十年中經歷了起起落落。 相反，研究人員正試圖開發藥物，以幫助使導致囊性纖維化的缺陷蛋白質更有效。
運氣好的話，ivacaftor 將只是幾種新型 CF 藥物中的第一種——每種藥物都旨在對抗該疾病的不同根本原因。 歡迎來到個性化醫療時代。