本文發表於《大眾科學》的前部落格網路,反映了作者的觀點,不一定反映《大眾科學》的觀點
注意:本文首次發表於2020年3月20日的黑斯廷斯生物倫理論壇。
雖然患者可以並且確實可以從冠狀病毒感染中康復,但目前尚無已知的、被批准用於對抗COVID-19的療法。特朗普總統不這麼認為。他在昨天的新聞釋出會上說,兩種藥物,羥氯喹和瑞德西韋,“基本上被批准用於處方用途”,以治療感染COVID的患者。他將這些“批准”稱為“巨大的突破”,並讚揚了食品和藥物管理局局長斯蒂芬·哈恩以及該機構的科學家們在快速批准這些藥物方面所做的工作。哈恩局長走上講臺,澄清了總統的資訊,稱這些藥物實際上尚未被證實是安全有效的冠狀病毒感染療法。
特朗普總統再次在國家應對疫情方面誤導了美國人民。在一個理想的世界裡,世界各地應該有幾種供應充足的藥物,可以立即安全地用於恢復患有嚴重、危及生命的冠狀病毒感染的患者的健康。然而,在科學家們從嚴謹設計的研究中解讀出可靠的資料之前,這個國家的領導人聲稱有現成的藥物可供使用是不負責任和魯莽的。
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總統喋喋不休地談論他最喜歡的幻想之一,即“嘗試權”立法的重要性。幾十年來,FDA允許治療患有嚴重或危及生命的疾病、已用盡所有批准的治療方案或無法參加臨床試驗的患者的醫生,透過一個名為“同情用藥”的系統申請使用實驗性藥物。通常,患者獲得實驗性藥物最常見的方式是參加臨床研究,科學家在其中收集關於該藥物對特定適應症、在具有相同健康狀況的特定患者群體中的安全性和有效性的資料。臨床試驗的地點根本不夠每個人參與。有些人可能不符合試驗的嚴格入選標準,特別是如果他們有多種健康狀況或瀕臨死亡。但是,對於已經用盡所有其他可能選擇的患者,FDA建立了同情用藥途徑,供這些個人尋求獲得已經在臨床試驗中測試的醫療產品。
在冠狀病毒的背景下,這意味著FDA正在努力擴大開發中潛在治療方案的獲取途徑。實驗性藥物或已經批准用於其他疾病的藥物,可能——或可能不——成功治療冠狀病毒感染,理論上可以開給患者。例如,羥氯喹已被批准用於治療瘧疾和某些關節炎疾病,一些專家認為它可能對COVID-19有效。與總統的說法相反,現有的關於該藥物的文獻並不樂觀。
瑞德西韋則不同。它是一種實驗性抗病毒藥物,根據極其有限的動物資料,可能對COVID-19具有潛在的活性。其製造商吉利德目前正在亞洲幾個國家對診斷為COVID-19的成人進行隨機研究。瑞德西韋尚未在世界任何地方獲得批准。對於美國的患者來說,要獲得這兩種藥物,他們必須參加在美國進行的臨床試驗,或者讓他們的醫生請求該藥物的製造商透過同情用藥提供該藥物。重要的是,公司在任何時候都沒有法律義務出於任何原因提供他們正在開發的藥物。FDA不能強迫他們。嘗試權立法也不能。
到目前為止,沒有可靠的資料表明羥氯喹或瑞德西韋,或任何其他藥物,可以成功治療COVID-19。目前還沒有足夠的資訊可以安全地使這些藥物廣泛使用。雖然FDA允許患者在萬不得已的情況下獲得開發中的藥物,但這絕不保證任何人都會康復。事實上,患者可能會因為實驗性藥物而病情惡化。在缺乏事實的環境中使用未經批准的藥物弊大於利,可能會使嚴重的疾病惡化甚至加速死亡,同時也不允許任何人瞭解什麼才是真正有效的。
特朗普總統嚴重誤解了藥物開發系統。但更令人震驚的是,他對國家和絕望的患者就廣泛可用的治療那些為生命而戰的人的方案給予了虛假的希望。總統暗示這些藥物就放在貨架上等著被使用,這將增加公眾對可能不安全、無效、供應不足或目前不宜使用的藥物的需求。
臨床研究的存在有一個非常好的理由:絕大多數在人體中測試的藥物都是不安全或無效的。即使在疫情期間,也必須由嚴謹的科學來主導,以確保醫生不會因為使用缺乏科學證據支援的干預措施而無意中傷害他們的患者。哈恩局長說得最好:“我們需要確保這種新療法的海洋能夠將正確的藥物、以正確的劑量、在正確的時間送到正確的患者手中。”實現這一目標的唯一方法是透過研究,而不是透過傳播關於嘗試權的虛假希望。
