本文發表於《大眾科學》的前部落格網路,反映了作者的觀點,不一定反映《大眾科學》的觀點
突發新聞:天沒有塌下來。《美麗新世界》和《千鈞一髮》不是近在眼前。而最新的“定製嬰兒”突破,充其量只是一個有趣的漸進步驟。
在過去的幾天裡,一篇未發表的人類胚胎論文受到了極大的關注——很可能,任何評論它的人都還沒有讀過這篇論文。據《麻省理工科技評論》報道,俄勒岡健康科學大學的Shoukhrat Mitalipov即將發表一篇關於他成功使用熱門DNA技術CRISPR——成簇的規律間隔的短迴文重複序列——來修改可存活人類胚胎的論文。
“據熟悉科學結果的人士透露,”Mitalipov編輯了“大量的單細胞胚胎”。Mitalipov及其同事“據說令人信服地表明”,他們可以避免在其他胚胎編輯的CRISPR實驗中遇到的兩個問題:脫靶效應,即CRISPR改變了錯誤的DNA片段,以及嵌合體現象,即CRISPR只改變了一些細胞而不是全部。這些胚胎在“幾天”後被銷燬,從未打算被轉移到女性的子宮中進行可能的植入和分娩。來自攜帶疾病突變的男性的精子被用來製造胚胎,儘管《科技評論》“無法確定選擇了哪些疾病基因進行編輯”。該報道討論了利用這種方法制造嬰兒的法律禁令,但最後表示“儘管存在這些障礙,但隨時都可能有人嘗試製造基因編輯的人,包括在沒有此類法律限制的國家的試管嬰兒診所。”
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Mitalipov拒絕置評,因為論文正在等待發表。目前尚不清楚該報道的作者——或任何評論者——是否真的讀過這篇論文。
因此,一個故事,沒有詳細的細節,幾乎完全使用匿名來源,打破了一篇未發表的研究文章。至少推特上的某些部分崩潰了。到底發生了什麼?
假設這個故事是真的。這意味著什麼?
有點意思,但我認為,沒多大意思。
這不是第一次用CRISPR編輯人類胚胎。這在2015年和2016年在中國做過,但兩次都使用了不可存活的人類胚胎。這也不是第一次(大概——報道沒有明確說明)使用CRISPR編輯可存活的人類胚胎。這至少在2017年初在中國做過一次。當然,這也不是第一次用CRISPR編輯哺乳動物胚胎。這是第一次在美國這樣做,但人類胚胎和科學不會關心研究人員的國籍。
看起來新鮮有趣的是,Mitalipov在修改胚胎方面取得了更大的成功——但成功多少?沒有給出數字。他似乎確實在受精卵或合子階段使用了CRISPR,那時胚胎只有一個細胞。這應該減少嵌合體問題——只有一個細胞,要麼修改所有細胞,要麼都不修改,而不是隻修改其中一些。 該結果以前從未在人類胚胎中發表過;我無法判斷是否在非人類胚胎中成功完成。
但是,如果《科技評論》的文章完全準確,這不意味著定製嬰兒就在眼前,也不意味著胚胎中的基因組編輯是安全的。圍繞使用CRISPR和人類胚胎的安全問題非常巨大,很大程度上是因為風險——人類嬰兒的健康——是巨大的。即使其他實驗室複製了Mitalipov的結果,並且準確性確實非常高,胚胎存在的最初幾天也只是邁向嬰兒的一小部分時間。在對基因組編輯的非人類胚胎進行大量工作,最終使其足月,以及對體外人類胚胎進行更多、更徹底的工作,都需要提供安全證據。安全研究可能需要10到15年的時間,監管機構才會考慮允許臨床試驗。Mitalipov的研究可能意味著那個時刻離我們9年零10個月,而不是10年,但它並不近在咫尺。
今年2月14日,美國國家科學院(NAS)發表了一份關於人類基因組編輯的報告。它仔細區分了1)人類基因組編輯的基礎研究,2)使用這種編輯來治療活人中的疾病,以及3)使用它來改變胚胎的基因組,使其能夠傳遞給後代(所謂的“種系修飾”)。它認為前兩種應該相對沒有爭議,但最後一種需要廣泛的討論。
Mitalipov的論文屬於第一類。圍繞這篇論文的討論已經跳到了第三類。但是,我們有足夠的時間對製造CRISPR嬰兒進行必要的討論。美國國家科學院的報告是這些討論的一個良好開端,英國的努菲爾德委員會的報告也是如此。但是在做出最終政策之前,還需要更多的討論,不僅是專家之間的討論,還有立法者、監管機構和普通民眾的討論。但是我們應該利用我們擁有的時間。對感知到的危機做出倉促的政策,往往是不好的政策。Mitalipov論文中的任何內容都不應導致我們倉促行事。在美國,透過基因組編輯製造嬰兒(而不是用這種編輯製造未轉移的人類胚胎)目前是非法的。大多數科學發達國家也使其非法,要麼透過像FDA這樣的安全法規,要麼透過坦率的法定禁令。美國應該怎麼做?保持冷靜,思考和討論。
但是故事的結論又如何呢?“隨時都可能有人嘗試製造基因編輯的人”?嗯,是的,一個瘋狂的魯莽的人可能會嘗試這樣做——如果他,以及一位準媽媽,以及醫生和診所,願意承擔對孩子的安全風險,以及對他們自己的政治、醫療事故和法律風險。他們會嗎?我對此表示懷疑。如果有人這樣做了,並且有一個這樣的孩子出生——(人們不得不希望)是健康的——會改變世界嗎?我認為不會。廣泛的臨床使用可能會改變世界,而不是偶爾出現的瘋狂的局外人。
我們有時間。我們沒有無限的時間,所以討論需要進行下去。但不要帶著危機感——儘管對這篇尚未發表和未閱讀的論文有很多反應。