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當涉及到將其資源投入到影響數百萬人的疾病時，製藥公司幾乎不需要強迫。但是，如果一種疾病隻影響幾千人呢？
為了刺激針對患者較少的疾病的藥物開發——無論是由於其純粹的罕見性還是患者的貧困——美國國立衛生研究院 (NIH) 已承諾在五年內投入 1.2 億美元用於一項名為罕見和被忽視疾病治療 (TRND) 的新計劃。這項跨 NIH 的新計劃旨在為研究人員提供更多資金，用於 NIH 內部研究，併為外部學術界、倡導團體和基金會合作提供額外資金。
美國國立衛生研究院代理院長雷納德·S·金頓在一份宣告中表示：“聯邦政府可能是唯一能夠承擔必要財務風險以啟動這些疾病治療方法開發的機構。”
這並非政府首次解決所謂的“孤兒病”。 25 年多來，《孤兒藥法案》為患病人數少於 20 萬美國人的疾病療法的開發者提供了一些市場獨佔權和相當於所有臨床試驗支出 50% 的稅收抵免。
但成功是有限的。部分問題在於陡峭的臨床前研究成本，這些成本通常超過這些激勵措施：根據 NIH 的宣告，臨床前階段平均花費 1000 萬美元和 2 到 4 年時間，而絕大多數藥物配方永遠無法進入人體試驗。這導致許多人將理論與應用之間的差距描述為“死亡之谷”。
那麼，這項策略會比國會之前的努力更有效嗎？ 2400 萬美元真的能在多大程度上減輕罕見病的影響？罕見病加起來影響了超過 2500 萬美國人。為了瞭解情況，我們採訪了伊恩·M·科克伯恩，他是波士頓大學管理學院研究製藥行業的教授。
科克伯恩說：“將一種藥物推向市場需要 10 億美元或更多”，他還補充說，生物製藥的全球研發預算約為每年 1000 億美元。“相比之下，2400 萬美元只是四捨五入的誤差。”
但他指出，考慮到這個桶有多空，這區區一滴水可能會產生相對顯著的影響。科克伯恩認為，這可能足以推動一些“潛在有趣的分子”透過臨床前管道，並激發其他公共和私人來源投入“真正的大筆資金”。
位於弗吉尼亞州亞歷山大市的非營利性健康倡導團體 Research!America 的科學政策和外聯副總裁斯泰西·普羅普斯特對此表示贊同。“我們認為這是一筆首付款，”她說。“這 2400 萬美元旨在作為種子資金，以激發其他人的投資。”
圖片來源：wolv via iStockphoto