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週五,美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准了首個針對亨廷頓病的治療方法,這種疾病使民謠歌手伍迪·格思裡去世,並困擾著 3 萬名美國人。
丁苯那嗪,商業名稱為 Xenazine,最初在 20 世紀 50 年代開發用於治療精神病症狀。它不是該疾病患者的萬能藥。相反,它主要針對亨廷頓病的一個主要症狀——90% 的患者都會出現:不由自主的痙攣性運動。根據2006 年的一項研究,羅切斯特大學醫學中心的研究人員能夠將 54 名患者的這些運動平均減少 25%。
亨廷頓病是一種遺傳性疾病,可以透過簡單的血液測試來診斷。通常,從父母那裡遺傳一個或多個這些受干擾基因的人,在 30 多歲或 40 多歲之前生活正常,此時與運動等功能相關的腦細胞開始死亡。除了突然的、不由自主的運動外,患者還會出現精神困難、抑鬱和性格變化。最終,這種疾病會導致死亡——在許多情況下,由於疾病的痛苦而導致自殺。
該藥物並非沒有副作用:它可能會加劇抑鬱症並導致身體僵硬。但是,正如羅切斯特神經科醫生弗雷德里克·馬歇爾在一份新聞宣告中指出的那樣,雖然丁苯那嗪不能治癒亨廷頓病,但它可以讓患者享受更好的生活質量——一些患者在被困家中多年後能夠重返他們喜歡的活動。