本文發表於《大眾科學》的前部落格網路，反映了作者的觀點，不一定代表《大眾科學》的觀點
本週末，關於食品和藥物管理局（FDA）決定要求對用於治療艱難梭菌性結腸炎的糞便移植——正式名稱為“糞便微生物移植（FMT）”——進行研究性新藥（IND）申請的決定，引發了眾怒。“艱難梭菌”是一種嚴重的腸道炎症，會使其他感染的抗生素治療或化療的治療複雜化。
瑪琳·麥肯納、邁克·埃德蒙對這個問題進行了精彩的討論，本週末還與伊萊·佩倫西維奇（@eliowa）、卡爾·齊默（@carlzimmer）、阿梅什·阿賈拉（@AmeshAA）、我自己和其他人在推特上進行了交流，這些交流被記錄在瑪琳的 Storify中。但是，作為一名經驗豐富的傳染病臨床醫生，我想再次就 FDA 的決定所產生的影響發表看法，因為我能提供不同的視角。
在我的執業生涯的過去 10 年裡，我看到我治療的艱難梭菌感染患者發生了變化。受影響的患者更多，他們通常病情更嚴重，而且這種感染變得越來越難治療。它從對短期甲硝唑治療有反應，到需要更長時間且非常昂貴的口服萬古黴素療程，再到現在的感染常常對治療無效。
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糞便移植治療雖然不常見，但更多地被用於治療慢性複發性感染的患者。在過去幾年裡，我開始看到更多患者在長期口服萬古黴素後仍復發，並且由於嚴重的持續性腹瀉，變得非常虛弱，無法從其他感染和疾病中康復。我也開始看到因艱難梭菌感染而出現嚴重敗血症的患者，有時需要緊急手術切除結腸（結腸切除術）。
正是這些重症患者改變了我對這種疾病的看法，並讓我開始思考，我們是否不應該使用糞便移植來治療嚴重的急性艱難梭菌感染。我認為這是比緊急結腸切除術更好的選擇。
其他人似乎也有同樣的想法，現在偶爾會出現關於將 FMT 作為一線治療的病例報告。但是，這樣做存在障礙
首先，存在“噁心”因素。到目前為止，我推薦的移植手術的阻力不是來自渴望緩解的患者或他們的家人，而是來自其他醫護人員，尤其是醫生，他們似乎覺得這個想法特別令人反感。
還有成本和時間——雖然“藥物”價格便宜且容易獲得，但目前的建議是，糞便捐贈者需要接受各種傳染病檢測，費用為 1500-2000 美元。 可能需要一週的延遲，在此期間捐贈者要接受肝炎和其他感染的檢測，尤其是在依賴將樣本送出進行實驗室檢測的社群醫院，如果出現這種情況。
而現在，FDA 新要求的 IND 將是這種治療的最後通牒。
FDA 現在已決定，糞便移植（為了不冒犯人們的感情，現在俗稱“FMT”）符合生物療法的定義，因此屬於其監管範圍。由於它不是批准的療法，他們現在要求每次擬議使用都必須提交 IND。
除了擁有廣泛基礎設施的學術機構外，IND 對於獨立執業者來說，獲取過程非常繁瑣、耗時且昂貴。它們需要花費大量時間來處理文書工作（我的辦公室只有我和 1-1.5 名秘書；誰有時間？）。
未解決的問題
是的，關於 FMT 的許多問題確實值得進一步研究。例如，糞便的最佳稀釋劑是什麼？生理鹽水、水、牛奶還是其他？最有效的給藥途徑是什麼——結腸鏡檢查、灌腸還是鼻十二指腸管？
諷刺
這種 FMT 治療的療效資料比我們對患者所做的許多事情都要好。事實上，根據《臨床傳染病》雜誌最近發表的一篇文章，“92% 的患者獲得緩解，89% 的患者在單次治療後獲得緩解，5% 的患者因治療失敗或復發而需要重新治療。” 一些研究報告了更好的結果，高達 94%。
正如波士頓傳染病專家 保羅·薩克斯博士指出：“患有艱難梭菌感染的人可以走進任何藥店、全食超市、Trader Joe’s、GNC 等，花一小筆錢購買各種益生菌，而其療效充其量微乎其微。”
同樣，幹細胞“治療”的危險性和成本都高得多，但卻不受監管，因此應該受到 FDA 的更多關注。益生菌和許多廣泛向患者宣傳的“營養補充劑”也是如此。
我曾在各種環境中進行過臨床研究，非常清楚完成 IND 所需的勞動以及 FDA 旨在提高患者安全性的崇高目標。我欽佩他們的意圖，但我認為他們的努力在這裡嚴重錯位。坦率地說，在深入閱讀了關於臨床研究倫理醜聞（尤其是在明尼蘇達大學精神病學系發生的醜聞）後，我對 IND 要求的訊息的第一反應是，“FDA 難道沒有更好的事情可做嗎？”如果他們首先關注那些有證據表明存在已知問題的領域，他們的努力不是更有可能改善患者的治療效果嗎？
我認為 FDA 提供指導並嘗試以某種標準化格式收集資料是合理的，這樣我們就可以更多地瞭解最佳方法。我的理解是，個別醫生將必須制定並提交他們自己的治療計劃——這既繁瑣，也不會得出任何普遍適用的結論。雖然 FDA 表示，在緊急情況下，醫生可以尋求緊急批准，而不是等待 30 天的 IND 提交審批時間，但在實踐中，這種情況不會發生。
至少，我建議 FDA 將非學術/非研究中心排除在 IND 要求之外，或者將每月進行少於 X 次手術的中心排除在外。他們還應將緊急使用 FMT 的嘗試排除在繁瑣的 IND 提交之外。或許他們可以與臨床醫生一起制定一個簡單的檢查清單或病例報告表（CRF），長度不超過 1 頁，這將收集標準化的資料，用於分析其他情況下屬於軼事性質的治療。
否則，醫生將越來越多地為患者提供家庭自行治療（DIY）的指導，家人可以在家中私下給患者進行治療。但這樣一來，唯一的資料將來自一些雄心勃勃的公民科學團體，而那些病情嚴重到無法在家治療的住院急症患者將無法獲得可能挽救生命的治療。
那麼，FDA 宣稱的患者安全目標將可悲地適得其反，並導致不必要的患者死亡。
鳴謝
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“分子到藥物”橫幅 © 米歇爾·班克斯