帕金森病 200 年

在其發現兩個世紀後,它仍然無法治癒——但研究正在加速,患者社群的公民科學家提供了重要幫助

邁克爾·J·福克斯於 1991 年被診斷出患病,一直是帕金森病研究的不懈倡導者。

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2017 年是詹姆斯·帕金森發表一篇奠定他歷史地位的論文 200 週年,詹姆斯·帕金森是一位英國藥劑師、外科醫生、地質學家,有時也是政治活動家。《論震顫性麻痺》描述了一種綜合徵,這種綜合徵引起廣泛的問題,影響人們的行動、感覺、說話、思考甚至外貌。這種症狀群可能與人類歷史一樣古老,但帕金森是第一個對其進行科學描述的人。今天我們稱之為帕金森病。

據估計,目前全球有五百萬人患有帕金森病(PD),我們現在知道這種疾病會殺死產生多巴胺(腦功能中的一種關鍵化學物質)的神經元,以及大腦中的其他變化。大多數人在 60 歲左右患病,但也可見於 20 多歲的年輕人。這種疾病是進行性的,這意味著它會隨著時間的推移不可避免地惡化,許多人會帶著它生活幾十年。估計的患病率數字可能偏低,因為 PD 經常被誤診,並可能導致孤立和社會退縮。

有趣的是,想象一下帕金森醫生會如何看待兩個世紀的科學探索為我們更接近治癒 PD 所做的一切。


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一方面,他會對導致 1967 年發現左旋多巴的研究突破感到驚訝,50 年後,左旋多巴仍然是帕金森病治療的“金標準”。另一方面,他可能會驚訝地得知,醫生們繼續以與他當年相同的方式診斷 PD:沒有客觀的測試或生物標誌物來預測、預防或診斷帕金森病,也沒有辦法最終跟蹤其隨時間的進展。毫無疑問——我們在實現目標方面取得了巨大的進步,但我們對переди us 的工作保持清醒的認識。

在我們紀念帕金森病宣傳月,在詹姆斯·帕金森開始對 PD 進行科學探究 200 年後,我想讓每個帕金森病家庭都知道,他們在加速有希望的治療方法開發方面發揮著極其重要的作用。他們是這種疾病的真正專家,對什麼有效、什麼無效以及哪些需求仍未得到滿足有強烈的看法。

許多匯聚的因素創造了一個前所未有的患者參與新時代,有望將我們過去的所有努力推向超速(當您需要時,通量電容器在哪裡?)。在穆罕默德·阿里和邁克爾·J·福克斯等直言不諱的倡導者的激勵下,他們創立了我目前領導的研究基金會,這個社群已經聯合起來,以便所有關鍵參與者——行業、政府、研究人員和非營利組織——現在都與積極參與自身健康並幫助尋找治癒方法的患者坐在一起。

作為致力於加速研究突破和治癒帕金森病的基金會的領導者,我可以自信地說,PD 領域在過去二十年中取得的進展比之前兩個世紀都要大。僅舉幾個令人鼓舞的例子

  • 遺傳學研究領域為人們打開了通往對該疾病的新理解的大門,並大大增加了減緩、阻止甚至逆轉其進展的機會。

  • 患者一直知道但研究人員最近才開始瞭解的是,PD 眾所周知的運動症狀僅僅是冰山一角,正在進行的研究現在正在解決未充分治療的非運動症狀,包括疼痛、疲勞以及認知和情緒變化。

  • 包括嗅覺喪失、某些睡眠障礙甚至種族在內的風險因素正在幫助我們識別和研究高危人群,以便制定更早診斷和治療的策略。

  • 新的假設已經產生了證據,表明透過改變我們給藥的方式可以減輕治療的副作用——從而導致皮膚貼片、吸入器和其他裝置的開發,這些裝置可以大大提高患者的生活質量。

  • 縱向觀察性研究使我們比以往任何時候都更接近生物標誌物的開發,這要歸功於全球研究人員的奉獻精神和成千上萬 PD 患者的參與。

  • 在過去幾年中,一些新的療法已經上市。還有幾種正在進行後期測試,預計其中一些將在帕金森病迎來 205 週年之前獲得 FDA 批准。

這種狀況代表著與大約 15 年前邁克爾·J·福克斯創立該基金會時相比發生了巨大的轉變。帕金森病藥物研發管道停滯不前;幹細胞並沒有像許多人希望的那樣成為靈丹妙藥,研發管道中幾乎沒有其他東西。製藥公司幾乎沒有動力投資帕金森病研究,而有進取心的非營利組織參與藥物開發生態系統仍然是一個令人好奇的新鮮事物。

今天,患者社群積極參與我們的使命,為將帕金森病研究勢頭加速到超光速提供了前所未有的潛力。新興技術為“公民科學家”創造了廣闊的機會,讓他們可以貢獻資料、報告健康和治療結果、糾正長期以來關於 PD 的誤解,並更好地為科學家、監管機構和支付者塑造患者想要和需要的結果提供資訊。

研究高速公路不斷增加更多車道,我們決心幫助每個人導航到正確的入口匝道。這對不同的人意味著不同的事情:例如,參與傳統的臨床試驗或參加虛擬和線上研究機會。有些人會倡導幫助每個受帕金森病影響的人的政策;另一些人則只想接受教育並及時瞭解這種複雜疾病不斷發展的科學。

兩百年是很長一段時間,這個里程碑不一定是慶祝的原因;我們寧願實現我們的使命並“倒閉”——儘快。我們的目標是治癒帕金森病,並且在強大而有力的社群的參與下,我們從未如此接近目標。那是因為,正如邁克爾·J·福克斯所說,“唯一無法治癒的是我們的樂觀主義。”

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