臍帶血研究蓄勢待發,有望實現治療性發現

每當審視任何科學探究領域時,有兩件重要的事情需要理解:科學的現狀以及它可能將我們引向何方。

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本文發表於《大眾科學》的前部落格網路,反映了作者的觀點,不一定反映《大眾科學》的觀點


每當審視任何科學探究領域時,有兩件重要的事情需要理解:科學的現狀以及它可能將我們引向何方。只審視前者是進行了一半的探究,並造成了人們認為該特定領域已走到盡頭或在某種程度上是靜態的印象。

這正是《大眾科學》12月5日發表的題為“絕大多數救命臍帶血未被使用”的故事中缺失的部分,因為它只關注了目前的治療現狀。“絕大多數救命臍帶血蓄勢待發,有望實現發現”將是一個更恰當的標題,以恰當地審視這個充滿希望的醫學領域中正在進行的廣泛研究創造的機會。

當科學進步顯得緩慢時,人們自然會感到失望,尤其當目標是拯救生命或顯著提高生活質量時。作為一個社會,我們已經習慣了資訊科技令人難以置信的進步速度,或許這導致我們期望在醫學等領域也能看到同樣的進步,當我們得知研究人員已經繪製出人類基因組圖譜時。可悲的是,新療法出現的頻率遠不及新手機。


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的確,治療研究的歷史充滿了這樣的例子:一項有前景的技術在最初發現很久之後才得以充分實現。例如,考慮單克隆抗體:最初的發現,以及塞薩爾·米爾斯坦和喬治斯·克勒的開創性研究,發生在20世紀70年代——在開始有大量單克隆抗體療法獲准用於人體之前超過20年。基因療法也經歷了類似的時間線,從斯坦菲爾德·羅傑斯在1970年提出的最初概念,到1990年首次批准嘗試使用基因療法治療人類ADA-SCID患者,經歷了20年。

現在有許多臨床試驗正在探索使用基因工程改造的血液幹細胞移植治療鐮狀細胞病、β地中海貧血和重症聯合免疫缺陷病(SCID)的策略——請參閱clinicaltrials.gov。一般來說,實現科學發現需要20到25年。目前正在接受大量開發和投資的另一個領域是嵌合抗原受體技術,該技術用腫瘤特異性抗體武裝患者自身的殺傷性T細胞,這些抗體經過工程改造,靶向跨膜、訊號傳導和增強分子,以快速有效地摧毀淋巴母細胞白血病和其他癌症。這項工作已經開發了20多年。

再生醫學科學今天正處於類似的孵化期。雖然過去十年研究取得了重大進展,但基於新生兒臍帶血和臍帶組織的幹細胞療法的潛力才剛剛開始顯現。

研究表明,新生兒臍帶血幹細胞療法在兒童疾病中自體和匹配或一定程度不匹配的移植中恢復造血功能是安全的。目前正在進行關於新生兒幹細胞如何支援更廣泛疾病的有效治療的研究——這些疾病存在重大的治療需求。僅考慮已引起臨床前和早期臨床試驗關注的三種疾病

  • 腦癱:根據美國疾病控制與預防中心引用的研究,美國新生兒腦癱的患病率每年在每千名新生兒中為3.1至3.6例。

  • 自閉症:根據美國國立衛生研究院的統計資料,美國大約每88名兒童中就有1名患有自閉症。

  • 1型糖尿病:根據美國糖尿病協會的統計資料,美國約有125萬兒童和成人患有1型糖尿病。

為了識別和開發針對這些和其他嚴重人類健康狀況的療法,需要在再生醫學領域加快進展,既要替換患病或受損的細胞,又要使用細胞增強進行內在修復。許多學術機構和一些商業臍帶血組織目前正在為這些潛在的進步進行重大投資。(我透過過去和現在的隸屬關係參與了這項工作,包括資助機構、學術界和Cord Blood Registry等私營組織,我目前是該組織的科學顧問。)

事實上,CBR等公司已經支援或指導了額外的試驗,旨在建立使用自體新生兒幹細胞的再生療法,這種療法可能是治療兒童和成人嚴重健康問題的有效方法。其中包括

  • 一項具有里程碑意義的FDA監管的II期臨床試驗,旨在評估使用源自臍帶血的自體幹細胞改善某些自閉症兒童的語言和行為。該試驗由薩特神經科學研究所進行,涉及30名年齡在2至7歲之間的兒童。

  • 佐治亞州立大學進行的一項FDA監管的I/II期臨床試驗,旨在評估輸注源自自身臍帶血的自體幹細胞是否可以提高腦癱兒童的生活質量。該研究的目標是40名年齡在1至12歲之間的兒童。

隨著最近造血幹細胞擴增的演示,單份臍帶血正在進行試驗,以治療成人患者的救生療法。這意味著儲存的臍帶血樣本可以用於家庭成員以及兒童供體。此外,資料表明,臍帶血細胞的使用可以擴增1000倍(或CD34+幹細胞群約200倍)。因此,如果這些樣本經過組織配型(HLA分型),它們可以——在捐贈者或家庭同意的情況下——用於其他需要血液幹細胞移植的人。

想象一下放射性物質洩漏災難。這些臍帶血庫可以挽救許多生命。此外,誘導多能幹細胞(iPSCs)的發現可能意味著這些原始的臍帶血和組織細胞可以被重程式設計,並在一個家庭的整個生命週期中用於臨床應用。事實上,臍帶血單元的長期儲存超過10年、20年,很快將達到30年,這意味著整個社群都擁有令人難以置信的資源。

就像過去幾代人的突破一樣,實現新生兒幹細胞在再生醫學中的潛力既需要時間和科學嚴謹性。我們不應該根據今天的科學狀況來否定它們,而應該問問我們所有人如何為這項新興科學的未來潛力做出貢獻。

正如證據所示,醫學進步需要時間。因此,雖然這些重要的幹細胞今天仍然在儲存中,但正在進行的研究所取得的必然進展使它們成為近期未來令人難以置信的資源。

艾倫·特勞森博士是莫納什大學的名譽教授,莫納什大學王子亨利醫學研究所的傑出科學家,Cord Blood Registry和Cytomatrix科學和醫學顧問委員會的成員,以及Stem Cells, Inc.的董事會成員。

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