本文發表於《大眾科學》的前部落格網路,反映了作者的觀點,不一定反映《大眾科學》的觀點
這種情況前所未有。1945-65年嬰兒潮最新的連鎖反應將是一筆鉅額藥費,澳大利亞的顧問表示,支付這筆費用“是不可能的”。
這筆費用到底有多高?一種名為索非布韋 (Sovaldi) 的藥物,於去年 12 月獲得 FDA 批准,截至 6 月份的銷售額已達到 58 億美元。
而且,隨著 FDA 批准了一種新的藥物(正如預期的那樣),這種情況預計將在今天急劇升級。這種藥物名為 Harvoni,是索非布韋和一種新藥雷迪帕韋的組合。預計在這種藥物上的花費會更多——它看起來可能會成為有史以來最暢銷的藥物。您需要回到我們嬰兒潮一代還很年輕的時候,才能明白其中的原因。
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20世紀60年代,每年約有 45,000 人感染丙型肝炎——但沒有人知道。最早被發現的兩種肝炎病毒是 B 型肝炎和 A 型肝炎——分別在 60 年代和 70 年代。輸血正在傳播它們。然後在 25 年前——1989 年——CDC、NIH 和工業界的科學家發現了丙型肝炎病毒 (HCV)。到那時,可能每年有 380,000 人被感染。
直到 1992 年,血液供應才被清除 HCV,導致感染人數大幅下降。從那時起,感染風險最高的人群是曾經靜脈注射毒品的人、醫護人員、血液透析患者、感染婦女所生的嬰兒以及 HIV 感染者。現在每年感染人數少於 20,000 人。
丙型肝炎病毒可以自發清除,不會造成任何損害。但大多數人會發展成慢性感染。不過,很難知道有多少人會繼續發展成嚴重的肝損傷,即肝硬化。估計範圍從 約 10% 在 20 年內,稍後還會出現更多,到 約 30%。肝硬化是危及生命的,需要進行肝移植手術以防止過早死亡。肝硬化也可能導致肝癌。
在美國,因 HCV 引起的肝硬化患者人數可能在 2020 年達到峰值 100 萬,而肝癌的峰值將稍後到來。
CDC 估計美國有 320 萬人感染。 CVS 估計約有一半人已被診斷出來,並且大多數人幾乎沒有或沒有症狀。CDC 和 美國預防服務工作組 建議對感染高風險人群以及所有在 1945 年至 1965 年間出生的人進行檢測。
沒有疫苗,有效阻止慢性感染進展的唯一方法是服用藥物。直到最近,這意味著一種困難的組合——包括每週注射一次聚乙二醇干擾素(聚干擾素)。某些組合可以清除高達 65-75% 的人體內的病毒,並且 似乎可以降低 肝硬化和肝癌的風險。但這是一種繁重的治療——持續 24 周——並且有很多副作用。
許多針對單一藥物或各種組合的試驗 僅研究了 SVR(持續病毒學應答)——短期內的病毒清除——而不是治療是否降低了肝硬化或死亡率。
索非布韋和其他藥物,如西咪匹韋 (Olysio) 和達卡他韋 (Daklenza - 美國沒有),可以使丙型肝炎治療無需干擾素。它們是口服的——儘管仍然與其他藥物(包括注射劑)聯合使用——並且療程縮短了一半。索非布韋組合的副作用更少,並且可以清除高達 90% 的感染——即使是 高達 80% 的肝硬化患者。
但是 僅索非布韋的費用 就約為每片 1,000 美元——一個療程 84,000 美元:如果算上同時使用的藥物,則接近 95,000 美元。 《福布斯》報道 這是 Harvoni 的定價。
上個月,CVS 報告 約有 10% 的人在未完成治療的情況下停止了索非布韋治療。 美國許多地方都實施了限制 以控制成本,但現在需要更多。而且,關於製造商在多大程度上願意讓這種藥物在不那麼富裕的國家也能負擔得起,存在 激烈的辯論:該公司在 HIV 藥物方面有著可怕的記錄。富裕國家是否能夠承擔這些費用 也值得商榷。
即使已經在索非布韋上花費了數十億美元,但更多的人仍在等待下一輪:每日一片含有索非布韋/雷迪帕韋 (Harvoni) 和 其他新選擇 的單片製劑。試驗報告稱,Harvoni 的病毒清除率遠 超過 90%,在 8 周和 12 周的療程中,沒有人停止治療。但 FDA 掌握的資料將比我們目前看到的更多。
我們知道藥物的 價格。但是,要了解全部連鎖反應還需要數年時間。
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丙型肝炎病毒和肝纖維化發展的影像來自 Tarik Asseleh 等人,《基因表達與丙型肝炎病毒感染》,Gut 2009, 58(6):846-858。
這篇文章在釋出當天進行了更新,此前釋出了 FDA 批准雷迪帕韋/索非布韋 組合的訊息。
* 希爾達·巴斯蒂安在 Absolutely Maybe 上表達的觀點是個人觀點,不一定反映美國國立衛生研究院或美國衛生與公眾服務部的觀點。