世界衛生組織認可 8 個專案以應對被忽視的疾病

批評人士稱,這些專案無助於解決尋找新資金以對抗那些普遍存在但對製藥公司來說利潤較低的疾病的問題

卡拉熱病是瘧疾之後最致命的寄生蟲病,影響著印度、巴西和蘇丹等熱帶國家成千上萬最貧困的人口。這種疾病透過白蛉叮咬傳播,可以使用現有療法進行治療——但這些療法昂貴且不方便,有時還會產生毒副作用。

然而,旨在尋找更好的卡拉熱病藥物的商業工作在很大程度上已被放棄。製藥公司表示,貧困客戶無力支付彌補開發成本所需的高價。批評人士表示,世界衛生組織 (WHO) 的審查人員上個月認可的八項旨在打破這種疾病和其他被忽視的疾病僵局的提案是崇高的,但並非解決方案。他們說,這些措施對於解決一個更廣泛的問題幾乎無濟於事:即富人疾病和窮人疾病的研究與開發支出差距。

對抗卡拉熱病(也稱為內臟利什曼病或 VL)的提案將把已在研究該疾病藥物的團體合併為一個單一組織,即 VL 全球研發與准入倡議。這將尋求開發持久的口服藥物,這些藥物不需要冷藏或靜脈給藥。世界衛生組織執行委員會將在 1 月 20 日至 25 日在瑞士日內瓦該組織總部舉行的會議上審議這項非營利計劃。


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但批評人士感到不安的是,那些本可以幫助將藥物開發成本與價格脫鉤的創新且風險更高的想法被摒棄了,轉而選擇了八項入圍提案,這些提案被認為更可行,因為它們建立在現有努力的基礎上,並側重於特定疾病。“提交的提案在確定透過商業渠道進行傳統研發的替代途徑方面,不如我們希望的那樣有力,”美國衛生與公眾服務部全球事務助理部長尼爾斯·道萊爾說。“坦率地說,這令人失望。”

為了回應這一批評,世界衛生組織已要求這八個專案的支持者——其中五個專案側重於開發針對特定被忽視疾病的疫苗或藥物,一個專案側重於發熱診斷,兩個專案側重於基礎研究——在本月解釋他們將如何測試資助工作的方法。這些回覆將有助於執行委員會決定認可哪些專案。然後,在五月於日內瓦舉行的世界衛生大會會議上,將要求各國為這些計劃承諾資金。

這些專案是一項旨在挽救為被忽視疾病建立新的資助機制的長達十年的努力的一部分。儘管日內瓦被忽視疾病藥物倡議組織等倡導組織的積極奔走,以及西雅圖比爾及梅琳達·蓋茨基金會等團體的鉅額捐款,但藥物開發仍然過度集中在富人的疾病上,如心臟病和癌症。

在過去的十年中,各國曾三次未能簽署條約,承諾為被忽視疾病的藥物開發提供資金。當最新的嘗試在 2012 年 11 月被否決時,外交官們轉而同意支援一系列示範專案,這些專案將測試新的資助機制,並在 2016 年進行審查。

但批評人士擔心,這八個入圍的試點專案實際上並沒有測試新的資助方式,而且更具創新性的專案已被擱置。上個月被拒絕的一項提案將使用兩種工具——里程碑付款和專利池——來刺激肺結核藥物的開發。里程碑付款將獎勵潛在藥物的早期成功,例如在人體中證明的活性。付款的接受者隨後會將這些潛在藥物的智慧財產權放入專利池中。藥物開發商可以以低成本許可這些專利,並同意將進一步的專利放回池中。另一項被拒絕的提案涉及對抗生素使用徵稅,以為抗菌藥物的開發提供資金。

在他們的審議中,審查人員被要求在專案的新穎性之前,對專案的公共衛生影響和科學價值進行評分。一些被忽視疾病的倡導者表示,這些優先事項應該顛倒過來。現在,更具創新性的專案已被放棄,“我們不會在兩年後到達我們可以說一種完全不同的研發方法可以運作得多麼好的地步”,日內瓦非營利組織無國界醫生(也稱為無國界醫生組織)的平價藥物倡導者凱蒂·阿瑟蘇克說。

以傳統方式——透過獲得捐助國的直接支援——為專案付費可能已經夠困難了。 2012 年世界衛生組織的一份報告建議,所有國家都應將其年度國內生產總值的 0.01% 用於被忽視的疾病,這將使這些疾病的支出大致增加一倍,達到每年 60 億美元。目前只有美國在這樣做,而中國、巴西和印度等新興經濟體尚未增加支出。

馬薩諸塞州波士頓哈佛公共衛生學院的全球健康研究員約翰-阿恩·羅廷根說,如果世界衛生組織在本月晚些時候認可其中一些專案,那將是檢驗各國是否願意為此買單的關鍵時刻。他說:“這將是各國是否願意將資金投入到桌面上的第一次考驗。”

本文經《自然》雜誌許可轉載。這篇文章於 2014 年 1 月 7 日首次發表

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