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諾拉·艾芙隆的最後時刻在6月26日的曼哈頓上演，這位71歲的作家兼電影導演因急性髓系白血病(AML)引起的肺炎去世，AML是成人中最常見的白血病型別之一。AML是一種癌症，當異常細胞在骨髓內生長並干擾健康血細胞的產生時就會發生。骨髓最終停止正常工作，使人面臨出血和感染的風險增加。
艾芙隆——最著名的作品是當哈利碰上莎莉和西雅圖夜未眠——於2006年首次被診斷出患有骨髓增生異常綜合徵(MDS)，這是一類血液疾病，也被稱為“白血病前期”，如果骨髓長期持續無法產生足夠的健康血小板、紅細胞和白細胞，則可能發展為AML。MDS最近成為頭條新聞，當時ABC的早安美國主播羅賓·羅伯茨宣佈她已被診斷出患有該疾病。
某些型別的白血病，包括AML，是由於暴露於某些化學物質（包括除草劑和殺蟲劑）、化療藥物（如依託泊苷 (etoposide) 和一類稱為烷化劑 (alkylating agents) 的藥物）和輻射而發展的。然而，通常情況下，醫生無法在個別病例中確定確切原因。
儘管估計各不相同，但美國每年新增MDS病例在10,000到12,000例之間。超過80%的MDS患者年齡超過60歲。美國國家癌症研究所預測，今年將有13,780名男性和女性——7,350名男性和6,430名女性——被診斷出患有AML，並將有10,200名男性和女性死於該疾病。
《大眾科學》採訪了巴特·斯科特，一位專門治療MDS患者的腫瘤內科醫生，討論了該綜合徵向AML的進展、誰最容易患上這種癌症以及是否有任何有希望的治療方法。斯科特還是西雅圖癌症治療聯盟的血液學和血液系統惡性腫瘤主任，以及弗雷德·哈欽森癌症研究中心臨床研究部門的助理成員。
[以下是採訪的編輯稿。]
這種癌症的典型發展軌跡是什麼？
骨髓增生異常綜合徵的發展軌跡高度依賴於兩個因素——骨髓原始細胞計數和細胞遺傳學。[原始細胞是一種未成熟的血細胞，最終將發展成一種白細胞。] 診斷時骨髓原始細胞計數越高，患者越有可能發展為急性髓系白血病。一般來說，細胞遺傳學[細胞的遺傳和功能特徵]越異常，患者越有可能發展為AML，但某些異常情況預後良好。
這種白血病的典型受害者是誰？
MDS的診斷中位年齡為72歲，男性略高於女性，且發病率與年齡相關。我想說艾芙隆的病程似乎與MDS發展為AML的情況一致。
這種癌症的風險因素是什麼？
這些風險因素基於年齡增長以及某些環境暴露，如殺蟲劑和除草劑。這不是偶然接觸——我們說的是長期、持續的暴露。然而，引起疾病所需的暴露量尚不清楚。
鑑於艾芙隆一生大部分時間都住在紐約市，那裡的居民通常不會過度暴露於大量的殺蟲劑或除草劑，那麼什麼可能導致她的病情呢？
一些研究人員試圖從聚集的角度來理解MDS，儘管可用的聚集資料非常少。其目的是瞭解MDS是否傾向於聚集在某些有毒物質暴露程度較高的地區。2007年，馬曉梅[耶魯大學公共衛生學院的流行病學副教授]和一組研究人員在Leukemia Research上發表了一篇關於這種現象的論文。他們發現康涅狄格州的MDS病例聚集在西部邊界附近。總的來說，聚集支援環境暴露有助於疾病發展的觀點。據我所知，這是唯一一篇證明MDS聚集的論文。
我們正在華盛頓州進行類似的研究。漢福德基地是華盛頓州東南部三城地區[包括肯納威克、帕斯科和裡奇蘭]附近的一個核生產綜合體。我們正在研究三城地區是否存在聚集現象。但鑑於該地區人口的流動性、未知的暴露時間和暴露後MDS發展的任何延遲，這些研究都很困難。
通常的治療方法是什麼？
目前有三種FDA批准的治療方法。一種是阿扎胞苷 (azacitidine)，於2004年獲得FDA批准，並以Vidaza的商品名銷售。地西他濱 (Decitabine)，以Dacogen的商品名銷售，並於2010年獲批用於治療MDS，是另一種選擇。[然而，FDA的腫瘤藥物諮詢委員會在2月份建議不要批准Dacogen用於治療老年AML患者。該藥物的製造商希望FDA批准將Dacogen用於65歲及以上且不被認為是高劑量化療的合適候選人的AML患者，作為AML的初始治療。] 第三種是來那度胺 (lenalidomide)，也稱為瑞復美 (Revlimid)，於2004年推出。
然而，唯一的根治性治療方法是幹細胞移植。幹細胞的輸注就像輸血一樣。幹細胞的來源包括臍帶血細胞、外周血動員幹細胞或骨髓。成功率取決於疾病的階段。一年治療相關死亡率約為20%。如果患者在疾病早期進行移植，我們的成功率可達80%。
是否有任何有希望的治療方法正在後期測試中？
是的，有幾種藥物正在II期和III期試驗中進行研究。我們目前正在進行一項III期試驗，針對一種名為瑞戈昔布 (rigosertib)的藥物，用於先前使用阿扎胞苷或地西他濱（被稱為去甲基化劑）治療失敗的患者。這些藥物的擬議作用機制是它們改變癌細胞中的基因表達譜，並增加其對死亡的敏感性。Rigosertib是一種細胞週期抑制劑，可以阻止癌細胞生長並誘導對癌細胞的直接損傷，導致其死亡。