動物克隆有哪些潛在的醫學益處?到目前為止,我讀到的主要是如果應用於人類,克隆可能會造成的社會問題。

許多讀者提出了這個問題的一些變體。在未來的幾周裡,我們計劃刊登一些回覆,這些回覆將表明科學界對克隆在提供具體醫學益處方面的最終潛力持有各種不同的觀點。

以下回復來自馬薩諸塞大學阿默斯特分校獸醫和動物科學系的詹姆斯·羅布爾

“克隆通常被認為是生產基因相同的個體。然而,克隆的主要生物醫學益處更多地源於該技術在動物基因改造中的應用,而不是製造相同的副本。克隆技術背後的理念是,個體中的每個細胞都包含相同的基因組,並且在適當的條件下,應該能夠指導產生原始動物的新的基因相同的副本。”


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“對於動物的基因改造,重點是要有一種易於在培養中生長的細胞型別。這種細胞的一個例子是成纖維細胞。成纖維細胞存在於體內許多不同的器官和組織中,其功能之一是建立和分解將組織中的細胞保持在一起的細胞外基質。透過將一小片皮膚放入含有正確培養基的培養皿中,等待它們長出並附著在培養皿底部,可以很容易地製備成纖維細胞。由於成纖維細胞在培養中很容易生長,因此可以使用大規模但低效的方法將基因插入細胞並選擇正確插入基因的細胞。使用該技術最常見的版本,大約只有百萬分之一的細胞會正確地摻入外源基因。因此,將基因插入特定位點(這對於一些生物醫學用途非常重要)需要大約1億到10億個細胞才能成功一次。因此,目前工作最重要的突破之一不是克隆本身,而是將基因改造過的細胞轉化為完全發育的動物的能力。”

“克隆技術的一種生物醫學應用是對動物進行基因改造,使其細胞和器官可以移植到人體。通常,來自一個個體(即使是同一物種的個體)的細胞或器官會被另一個個體排斥;宿主會因細胞表面分子的差異而將移植物識別為外來物。然後,移植物會被身體的防禦機制排斥並摧毀,就像它是一種致病生物一樣。基因改造可以用來偽裝動物的細胞和器官,從而減少甚至消除移植物的排斥反應。每年都有成千上萬的人因無法獲得人體器官進行移植而死亡。基因改造過的動物器官可以開始滿足這一需求。”

“許多其他疾病可以透過移植基因改造過的細胞來治療。例如,帕金森病、阿爾茨海默病和亨廷頓病都是由大腦中特定細胞的死亡引起的。初步研究表明,透過將胎豬腦細胞移植到患者的大腦中,有可能減輕帕金森病的症狀。相關的技術可以應用於糖尿病,這是另一種廣泛存在的疾病。目前,糖尿病患者依賴胰島素治療,這遠非理想的治療方法,當然也不是治癒方法。移植基因改造過的動物胰島細胞(可以像健康個體中的細胞一樣,根據身體不同的血糖水平分泌胰島素)可以有效地治癒該疾病。還有許多其他例子,因此移植療法有可能減輕成千上萬甚至數百萬患者的痛苦。”

“克隆技術的另一個重要應用(透過動物的基因改造和相同副本的創造)在於生產治療性蛋白質的潛力。最近,研究人員已經展示瞭如何在基因改造動物的乳汁中生產這種蛋白質。乳腺是一個極好的蛋白質製造器官,它還提供了一種方便的輸送系統。乳腺的巨大價值在於它可以合成大量的複雜蛋白質,例如治療或診斷用途所需的抗體。這些蛋白質很容易從牛奶中分離出來,並且可以透過注射以純淨形式給藥。未來,我們可能會飲用經過改造的牛奶來預防胃潰瘍等疾病,或者治療自身免疫性疾病,例如某些形式的關節炎。”

“如果有一種動物模型(一種模仿人體行為或反應的動物)來測試藥物的有效性,那麼發現治療或預防疾病的藥物將大大簡化。但是,動物通常不容易感染人類的疾病。艾滋病就是一個很好的例子。導致艾滋病的病毒 HIV 在實驗室動物中要麼不感染,要麼不會引起與人類相同的疾病症狀。因此,很難測試疫苗或療法在減輕疾病症狀方面的潛力。克隆技術可以用來生產有用的基因改造動物模型,這將大大促進許多疾病的治療或接種疫苗的開發。科學家們已經在努力開發一種基因改造的兔子模型,該模型表達人類病毒受體並且容易感染。”

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