治療：貝伐西拉尼 製造商：Acuity Pharmaceuticals 階段：II期臨床試驗完成，預計2007年中期開始IIb期或III期臨床試驗
為何重要
在發達國家，導致不可逆轉視力喪失的主要原因是溼性年齡相關性黃斑變性（AMD），隨著人口老齡化，預計這種情況會越來越普遍。據估計，美國有165萬人患有溼性AMD，到2013年，全球將有800萬人患有此病。
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工作原理
貝伐西拉尼靶向血管內皮生長因子（VEGF），該因子刺激血管過度生長，導致溼性AMD患者視力喪失。具體而言，它採用小干擾 RNA（siRNA），沉默它們匹配的基因——在這種情況下，是那些產生 VEGF 的基因。在其 II 期臨床試驗中，注射貝伐西拉尼後，能夠阻止與溼性 AMD 相關的新的血管生長超過三個月。Acuity 董事長、總裁兼執行長 Dale Pfost 表示，目前用於治療溼性 AMD 的藥物需要大約每四周注射一次。由於 Acuity Pharmaceuticals 的療法會阻止 VEGF 的產生，而目前的藥物會吸收現有的 VEGF，因此兩者可以聯合使用。
貝伐西拉尼是第一個進入臨床試驗的 siRNA 療法。“今年小干擾 RNA 的發現剛剛獲得了諾貝爾醫學獎，現在基於此，有可能幫助數百萬受這一重大健康問題影響的人，” 盲人基金會首席研究官斯蒂芬·羅斯說。他指出，Sirna Therapeutics 也有一種針對溼性 AMD 的 siRNA 療法，處於 II 期臨床試驗階段。