美國衛生與公眾服務部 (HHS) 和美國國立衛生研究院 (NIH) 於 9 月 16 日釋出的新規將結束令人失望的臨床試驗結果長期以來未能發表的局面。
這項期待已久的 HHS 臨床試驗披露法律的修訂首次要求研究人員報告所有臨床試驗的設計和結果，並授權政府對不遵守規定的機構實施處罰。NIH 規則僅適用於透過機構撥款完成的工作，並對 I 期試驗提出了更嚴格的報告要求。如果機構不遵守規則，NIH 可能會撤回其資金。
美國食品藥品監督管理局 (FDA) 局長羅伯特·卡利夫 (Robert Califf) 表示：“我認為許多主要大學只是沒有意識到，如果你對人進行實驗並獲得同意，你真的有義務公開結果。“這從根本上來說是一個倫理問題。”
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這兩套規則都旨在打擊大量進行但從未報告的臨床試驗。 它們將於 1 月 18 日生效，研究人員將有 90 天的時間來遵守。
模糊性
根據 2007 年的一項法律，對人體受試者進行試驗的研究人員必須在開始工作之前在 HHS 網站 ClinicalTrials.gov 上註冊他們的研究。該網站擁有超過 225,000 個條目，是世界上最大的此類儲存庫。當時，研究人員必須包含有關他們的方法和結果的資訊，但存在 許多例外和漏洞——例如，獲得 FDA 批准的療法的試驗可以在事後註冊——該法律難以執行。
這種模糊性使研究人員可以避免報告所有試驗，尤其是那些獲得陰性結果的試驗。2014 年的一項分析發現，在 400 項隨機選擇的試驗結束後 4 年，其中 30% 的試驗尚未公佈結果。
馬薩諸塞州波士頓大學的健康研究員克里斯托弗·吉爾 (Christopher Gill) 表示，大多數在早期階段失敗的試驗根本從未發表過。 這可能會使文獻產生偏差，並掩蓋有關實驗性療法是否有害的重要資訊。“從消費者和科學的角度來看，失敗與成功同等重要，”吉爾說。
新的一天
根據新規定，試驗必須在招募到第一位患者後 21 天內在 ClinicalTrials.gov 上註冊——研究人員不能再等到試驗結果出來後再報告資料。“這是一個巨大的突破，”約翰·霍普金斯大學彭博公共衛生學院臨床試驗和證據合成中心主任凱·迪克森 (Kay Dickersin) 在馬里蘭州巴爾的摩說道。
NIH 的配套規則包括一項要求，即 NIH 資助的研究人員註冊 I 期試驗：這些試驗通常包括少量健康志願者，並測試療法的安全性而不是其有效性。它們還包括不涉及 FDA 監管產品的試驗，例如行為干預。
其他變更包括要求科學家報告他們計劃如何進行試驗的詳細資訊，概述他們將用於分析結果的統計資料，並披露他們在研究過程中對方案進行的任何更改。
這應該有助於解決一個被稱為“p 值操縱”的問題，即研究人員以多種方式分析他們的資料，並且只報告返回陽性結果的方法。研究人員現在還需要報告參與者的種族和民族。
紐約大學朗格尼醫學中心的生物倫理學家詹妮弗·米勒 (Jennifer Miller) 表示，最終的 HHS 規則將賦予監管機構更大的能力來執行現有法規，因為許多最終獲得許可的藥物研究仍未報告。她對大型製藥公司贊助並在 2012 年獲得 FDA 批准的所有藥物進行的分析表明，幾乎一半的藥物都經歷了從未報告的 II 期或 III 期試驗。“你需要一部明確的法律，這樣你才能有明確的合規性，”她說，並預計新規則將在實現這一目標方面大有作為。
“我真的很高興 FDAAA [《FDA 法案》] 近 10 年後，很多事情現在都變得明確了，”迪克森說。“我們不得不等待一段時間，但這很棒。”
本文經許可轉載，並於首次發表於 2016 年 9 月 16 日。