一種允許美國監管機構透過超過1.75億人的健康記錄評估藥物安全性的工具，即將成為國家藥物安全監控不可或缺的一部分。
10月1日，美國食品和藥物管理局（FDA）自2009年以來執行的一個耗資1.16億美元的試點專案將成為一項正式的倡議，旨在挖掘保險公司和醫療保健提供商持有的電子醫療資料，以尋找藥物具有有害副作用的跡象。研究人員還將開始探索如何利用這個不斷增長的資訊庫進行其他問題的研究。
但是，這個名為Mini-Sentinel的專案在誰應該被允許分析資料和公開結果方面面臨挑戰。西雅圖華盛頓大學的流行病學家Bruce Psaty說，它創造了一個寶貴的資源，但FDA將需要決定如何權衡新資料與其他型別的資訊。“這些是困難的科學問題，”他說。
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FDA目前主要透過臨床試驗和可能副作用的自願報告來監測藥物安全性。這兩種方法都有侷限性。雖然隨機臨床試驗的資料是金標準，但獲取成本高昂，並且並不總是反映藥物在日常實踐中使用的條件。自願報告可能會提醒FDA注意可能的副作用，但它們無法揭示反應有多常見，也無法提供任何將反應與藥物聯絡起來的有力證據。
2007年，美國國會開始擔心一些已批准的藥物可能會增加心臟病發作和中風的風險，並命令FDA將電子醫療資料新增到其藥物安全監測武器庫中。結果就是Mini-Sentinel：一個涉及18個大型醫療保健組織的“分散資料”系統。每個組織分析自己的資料，並將結果報告給馬薩諸塞州波士頓哈佛朝聖者醫療保健研究所的一個團隊。然後，朝聖者團隊將分析結果合併，並將彙總結果傳送給FDA。這個過程旨在確保患者的隱私，並防止外部研究人員從他們的資料中得出自己的結論。“這真是一個令人印象深刻的系統，”在波士頓布萊根婦女醫院從事該專案的流行病學家Joshua Gagne說。“它將改變FDA看待藥物安全的方式。”
但他補充說，也存在一些權衡。與將所有患者合併到一個龐大的人群中相比，彙總分析的統計功效較弱。它們還需要複雜的方法來允許整合來自不同群體的分析。
Mini-Sentinel的協議很可能成為其他專案的模型，例如華盛頓特區正在開發的耗資9350萬美元的資料庫網路，該網路旨在使用醫療記錄比較不同療法的有效性（參見 Nature 512, 18; 2014）。
決定因素
科學家們仍在努力解決何時以及如何將Mini-Sentinel發掘的資料應用於實際的藥物安全決策。FDA迄今已釋出了五份基於Mini-Sentinel分析的藥物安全更新。其中一個案例是，在抗凝血藥物Pradaxa（達比加群酯）於2010年獲批後，FDA使用該系統調查了異常多的與該藥物相關的嚴重出血報告。Mini-Sentinel的結論是，德國製藥公司勃林格殷格翰生產的這種藥物，與已使用了數十年的藥物華法林相比，引起出血的可能性並沒有更高。
FDA在一份向醫生和消費者釋出的官方通訊中宣佈了這一發現，但同時承認，該分析是初步的，並未考慮潛在的混雜因素，例如醫生傾向於給更年輕、因此可能更健康的患者開這種新藥。Mini-Sentinel首席研究員Richard Platt說，該分析是在Mini-Sentinel擁有支援更復雜研究的工具之前完成的。這些工具現在已經到位，FDA正在更徹底地分析資料。
然而，有些人並不相信該工具增加了任何見解。例如，土耳其伊斯坦布林阿奇巴德姆大學醫學院的心臟病專家İlke Sipahi說，他對所有可用的比較這兩種藥物的臨床試驗資料的分析表明，Pradaxa的出血風險高於華法林——這與Mini-Sentinel的分析直接矛盾。他認為，Mini-Sentinel沒有必要介入，因為答案已經在更高質量的臨床試驗資料中可以找到 (İ. Sipahi, S. Celik & N. Tozun JAMA Intern. Med. 174, 150–151; 2014)。
紐約哥倫比亞大學的David Madigan有不同的擔憂。他指責FDA就Pradaxa的結果向醫生和消費者釋出官方通訊——實際上，他說，這是發出了過早的解除警報訊號。“我不知道那種藥是否危險，”他說。“但我非常肯定，那項特別的分析並沒有為這個問題提供任何線索。”
本文經許可轉載，最初於 2014年9月23日發表。