在未來幾個月內，中國鄭州市的醫生將小心地在帕金森病患者的頭骨上鑽孔，並將400萬個源自人類胚胎幹細胞的未成熟神經元注入他們的大腦。然後，他們將為患者縫合傷口，送他們回家並等待觀察。
這將標誌著中國首次使用人類胚胎幹細胞（ES細胞）進行的臨床試驗的開始，也是全球首次旨在利用受精胚胎的ES細胞治療帕金森病的臨床試驗。在幾乎同一時間開始的第二項試驗中，鄭州的另一支團隊將使用ES細胞來治療年齡相關性黃斑變性引起的視力喪失。
這些實驗也將代表中國在2015年透過的法規下進行的首次ES細胞臨床試驗，旨在確保幹細胞在臨床上的道德和安全使用。中國此前沒有明確的監管框架，許多公司曾以此為藉口來銷售未經證實的幹細胞療法。
關於支援科學新聞
如果您喜歡這篇文章，請考慮透過以下方式支援我們屢獲殊榮的新聞報道： 訂閱。透過購買訂閱，您正在幫助確保有關塑造我們當今世界的發現和想法的具有影響力的故事的未來。
批准這些試驗的中央政府委員會成員、北京輸血醫學研究所的幹細胞科學家裴雪濤說：“這將是中國的一個重要新方向。”然而，其他研究帕金森病的研究人員擔心這些試驗可能會誤入歧途。
這兩項研究都將在河南省鄭州大學第一附屬醫院進行。在第一項試驗中，外科醫生會將ES細胞衍生的神經元前體細胞注入帕金森病患者的大腦。此前唯一使用ES細胞治療帕金森病的試驗去年在澳大利亞開始；那裡的參與者接受了來自單性生殖胚胎的幹細胞——在實驗室中被觸發開始胚胎髮育的未受精卵。
在鄭州的另一項試驗中，外科醫生將取出源自ES細胞的視網膜細胞，並將它們移植到患有年齡相關性黃斑變性的人的眼睛中。該團隊將遵循與美國和韓國研究人員先前進行的ES細胞試驗類似的程式。
中國科學院動物研究所的幹細胞專家周琪領導這兩項工作。對於帕金森病試驗，他的團隊評估了數百名候選人，並迄今為止選擇了十名最符合細胞庫中ES細胞的候選人，以降低患者身體排斥這些細胞的風險。
2015年的法規規定，計劃進行幹細胞臨床工作的醫院必須使用政府認證的ES細胞系，並透過醫院審查程式。周琪的團隊用帕金森病的猴子模型完成了四年的工作，並且滿足了政府的要求，他說。
帕金森病是由腦細胞產生的多巴胺不足引起的。周琪的團隊將誘導ES細胞發育成神經元的前體，然後將它們注入紋狀體，這是大腦中與該疾病有關的中心區域。
周琪說，在他們對15只猴子進行的未發表的研究中，研究人員最初沒有觀察到運動方面的任何改善。但在第一年結束時，該團隊檢查了其中一半猴子的大腦，發現幹細胞已轉化為釋放多巴胺的細胞。他說，在接下來的幾年裡，他們看到剩下的猴子有50％的改善。“我們擁有所有成像資料，行為資料和分子資料來支援療效，”他說。他們正在準備一份出版物，但周琪說他們想收集整整五年的動物資料。
成熟度問題
加利福尼亞州拉霍亞斯克裡普斯研究所的幹細胞生物學家珍妮·洛林也計劃進行帕金森病的幹細胞試驗，她擔心澳大利亞和中國的試驗使用的是神經前體，而不是已完全致力於成為多巴胺產生細胞的ES細胞衍生細胞。洛林說，前體細胞可以變成其他型別的神經元，並且在多次分裂過程中可能會積累危險的突變。“不知道這些細胞會變成什麼，這令人不安。”
但是周琪和澳大利亞團隊為他們的選擇辯護。為澳大利亞試驗提供細胞並進行管理工作的加利福尼亞州卡爾斯巴德國際幹細胞公司的首席科學官羅素·肯恩表示，在臨床前工作中，其中97％變成了釋放多巴胺的細胞。
紐約市紀念斯隆凱特琳癌症中心的幹細胞生物學家洛倫茨·斯圖德（Lorenz Studer）花費多年時間在自己計劃的臨床試驗之前對這種神經元進行了表徵，他說，使用前體細胞的“支援不是很強”。他說：“我有些驚訝和擔憂，因為我沒有看到任何關於這種方法的同行評審臨床前資料。”
斯圖德和洛林的團隊是一個國際聯盟的一部分，該聯盟協調帕金森病的幹細胞治療。在未來兩年內，該聯盟的五個小組計劃使用完全致力於成為多巴胺產生細胞的細胞進行試驗。
瑞典隆德大學的再生神經生物學家馬林·帕瑪領導著其中一個團隊，他說，這些小組“都在迅速向臨床試驗邁進，這個領域在未來幾年將非常令人興奮”。
本文經許可轉載，並於2017年5月31日首次發表在此處。