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每年，一種被稱為杜氏肌營養不良症 (DMD) 的疾病侵襲美國數千名男孩。 實際上，DMD 被認為是最常見的遺傳疾病——也是一種尤其具有破壞性的疾病，它會導致肌肉逐漸無力，直到心臟或控制呼吸的肌肉不再能發揮作用。 DMD 患者通常在二十歲出頭就去世。 目前尚無有效的治療方法，但今天發表在《美國國家科學院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences) 上的一項研究結果最終可能帶來一種治療方法。 據報道，研究人員已經開發出迄今為止最有希望治療 DMD 的基因療法。
DMD 患者缺乏一種名為抗肌萎縮蛋白的蛋白質，該蛋白在肌肉維護中起著至關重要的作用。 因此，匹茲堡大學的肖嘯 (Xiao Xiao) 及其同事著手開發一種系統，透過該系統可以將抗肌萎縮蛋白輸送到肌肉。 他們建立了抗肌萎縮蛋白基因的簡化版本——表達功能性抗肌萎縮蛋白所需的最少量——以便他們可以將其插入到基因改造病毒中（整個抗肌萎縮蛋白基因超過了病毒載體的攜帶能力）。 當研究小組將這種構建體注射到營養不良小鼠的小腿肌肉中時，它將基因傳遞到肌肉，在那裡它開始產生抗肌萎縮蛋白。 事實上，蛋白質在近 90% 的目標肌肉中表達。 此外，效果似乎是持久的：在實驗結束時，一年後，小鼠仍在產生抗肌萎縮蛋白。 肖嘯評論說：“這給了我們很大的希望，我們可以在更大的 DMD 動物模型中使用這種基因治療策略，並最終在幾年內治療患者。”