大約一個月前的 11 月 14 日，在俄勒岡州波特蘭的多恩貝徹兒童醫院，護理人員將一名患有無法治癒的神經系統疾病的六歲兒童推進了手術室。在接下來的八個小時裡，外科醫生使用計算機引導了一項世界前所未見的手術：將神經幹細胞直接注射到人類受試者的大腦中。
在這項 I 期臨床試驗中，俄勒岡健康科學大學 (OHSU) 的醫生正在與位於加利福尼亞州帕洛阿爾託的 Stem Cells, Inc. 公司的科學家合作。他們的直接目標僅限於治癒患有巴頓病（一種罕見但致命的神經退行性疾病）的兒童。然而，在未來幾十年，這項工作可能會為影響數百萬人的神經退行性疾病（如亨廷頓病、阿爾茨海默病和帕金森病）帶來治療方法。
巴頓病——一種無法治癒的疾病
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巴頓病被專家稱為神經元蠟樣脂褐質沉積症，或 NCL。“NCL 患者缺乏一種負責分解大腦中複雜的脂肪和蛋白質化合物的酶，”OHSU 醫學院兒科副教授兼該試驗的主要研究員羅伯特·施泰納說。“這些物質會積累並干擾正常的細胞和組織功能，最終導致細胞死亡。”
細胞損傷會造成可怕的損失。“在嬰兒早期或兒童時期，孩子會出現癲癇發作。如果他們曾經有行走或說話的能力，他們會失去這些能力。它會影響眼睛和視力，所以他們會失明……死亡是不可避免的，”施泰納說。
Stem Cells 公司的科學家發現了一種幹細胞，可以產生缺乏會導致 NCL 的酶。在今年晚些時候進行的 I 期試驗中，施泰納和其他外科醫生將向六名兒童注射這些細胞，希望它們能製造出這種酶並阻止疾病的發展。注射後整整一年，研究人員將監測患者的認知和視力。他們將特別注意治療的任何可能的副作用。
加州大學舊金山分校再生醫學中心主任阿諾德·克里格斯坦說：“這被視為首次使用幹細胞嘗試治療疾病的臨床試驗。”如果成功，這項研究可以為幹細胞療法用於治療阿爾茨海默病、帕金森病和中風等疾病鋪平道路。但是，他警告說，“第一個標準是看看這些幹細胞是否安全。”
幹細胞療法的危險
在某些情況下，神經幹細胞的失控生長與惡性腦腫瘤有關。研究人員選擇了胎兒神經幹細胞——從一家經由墮胎母親同意而獲取墮胎胎兒組織的的公司獲得——因為這些細胞不太可能發展成大腦中已經存在的細胞變種以外的任何東西。如果使用胚胎幹細胞，它們可能會生長成骨骼、毛髮或眼睛組織，造成災難性的後果。
癌症不是唯一可能發生的問題。“希望這些細胞只會擴散或分佈開來，並泵出這種酶，”克里格斯坦說。“如果它們開始變成引起麻煩的細胞型別，可能會出現一些問題，[例如]可能會開始形成迴路並轉移活動的神經細胞。”
作為大腦中的治療劑，幹細胞比傳統療法具有多個優勢。血腦屏障阻礙了醫生可能依賴的許多藥物。注射過血腦屏障的幹細胞可以遷移到它們需要的區域並發展成新的腦細胞。由於它們可以無限期地存活，因此無需重複手術。然而，研究人員必須根據每種疾病的挑戰調整治療方法。
在巴頓試驗中，幹細胞被用於其產生和輸送酶的能力，而不是其發展成新神經元的潛力。專家認為，包括亨廷頓病和阿爾茨海默病在內的幾種腦部疾病將受益於類似的方法，其中幹細胞會分泌激素以保護現有神經元免受進一步損害。
神經幹細胞療法的未來
在 1990 年代初期，作為旨在恢復帕金森病患者神經功能的治療的一部分，科羅拉多大學的神經外科醫生庫爾特·弗裡德進行了來自胎兒的細胞移植。然而，現在，“我們正在進入一個在實驗室中創造細胞的時代，”弗裡德說。“我認為在本世紀，細胞治療領域將變得非常複雜。兩百年前，藥物不是純淨的產品，而是磨碎的葉子。”如今，化學家可以將藥物提煉到接近 100% 的純度。“我認為細胞療法也會發生[同樣的事情]，”他預測道。
這就是 Stem Cells Inc. 的商業模式，該公司淨化胎兒細胞，將其繁殖一千倍，並將其冷凍在“細胞庫”中供個別患者使用。透過這種技術生長的細胞群比原始樣本均勻得多，這應該使不同患者的結果保持一致。“因為我們可以儲存和儲存它們，”Stem Cells 的首席財務官羅德尼·揚解釋說，該公司希望最終像製藥行業一樣透過銷售產品——“瓶裝幹細胞”來獲利。
儘管最初的巴頓試驗的主要目標是發現治療是否安全，但 OHSU/Stem Cells 的研究人員預計，本次試驗中使用的幹細胞劑量可能對兒童產生治療效果。“我們肯定會公佈結果，無論是積極的、消極的還是中性的，”施泰納說。與此同時，“我們認為對這項研究進行大量炒作是沒有幫助的。我們只想做好我們的工作，盡我們所能照顧孩子們。”
手術二十八天後，巴頓試驗中第一位患者的父母舉行了一次新聞釋出會，感謝參與的醫生。“那裡有醫生、護士和許多專家，這簡直是對我們兒子的愛的交響樂，”父親馬庫斯·科爾納說。“我們得到的第一條訊息是，第一次神經幹細胞注射——移植細胞——已經完成，每個人都欣喜若狂。”
這個男孩手術後出現了一個剃光的頭和切口疤痕。施泰納和其他外科醫生警告了父母可能出現的副作用，但到目前為止一切順利。這個孩子在手術前有癲癇發作，但此後沒有再發作，甚至說了一些父母很久沒有聽到的話。在巴頓病中，語言能力可能會波動，這種改善可能是由孩子在醫院得到的支援引起的。“我們還處於未知的領域[以確定手術是否產生了有益的效果]的早期階段，但作為父母，”科爾納說，“我們欣喜若狂。”