所謂的“嘗試權”法案給予患者虛假的希望

一項旨在讓垂死患者獲取未經批准藥物的新法律引發了虛假的希望

西莉亞·克拉姆皮恩

毫無疑問:這項新法律聽起來很棒。唐納德·特朗普總統,他對營銷略知一二,在5月30日簽署“嘗試權”法案成為法律時,滔滔不絕地談論它的名字。他被患有不治之症的患者包圍著,其中包括一名患有杜氏肌營養不良症的二年級學生,他從小型輪椅上站起來擁抱了總統。該法律旨在透過繞過食品和藥物管理局,讓此類患者更容易獲得實驗性藥物。

這個令人愉悅的名字和概念是為什麼 40 個州已經通過了類似的法律,儘管在聯邦政府加入之前,這些法律在很大程度上只是象徵性的。法律各不相同,但通常規定,垂死患者可以向製藥商尋求任何已透過 I 期試驗的藥物——這是對安全性進行的最低限度的測試。“我們將拯救無數生命,”特朗普說。“目前的 FDA 批准流程可能需要很多年。對於無數患者來說,他們沒有那麼多時間。”

但新法律不會像總統聲稱的那樣奏效。相反,它給最脆弱的患者帶來了虛假的希望。“這是一種請求權,而不是嘗試權,”紐約大學醫學倫理學家、實驗性藥物同情使用專家艾莉森·貝特曼-豪斯說。請求權已經牢固確立。“如果我有一根魔杖,”她說,“與其透過一項新法律,我寧願想辦法教育人們瞭解我們已經擁有的系統。”


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事實上,幾十年來,製藥公司一直透過 FDA 監管的專案提供未經批准的藥物。這種“擴大訪問”旨在幫助那些因某種原因不符合正式藥物研究條件的重病患者。2016 年的一份報告顯示,FDA 每年收到 1,000 多份代表此類患者提出的請求,並批准了其中的 99.7%。根據 FDA 局長斯科特·戈特利布的說法,FDA 在緊急情況下立即採取行動,否則會在幾天內採取行動。

當然,獲得可能無效或不安全的藥物存在障礙。一些患者找不到醫生來管理這些藥物,也找不到允許在現場使用這些藥物的機構。而且許多此類藥物根本無法獲得。製藥商不能被迫這樣做:2007 年的一項聯邦法院判決認定,“對於絕症患者來說,不存在獲得實驗性藥物的根本權利”。新法律沒有改變這一切。

製藥公司有很多理由對提供實驗室中的藥物持謹慎態度。處於早期測試階段的藥物可能具有極不確定的風險和益處。供應可能有限且生產成本高昂,因此公司可能希望將其珍貴的庫存留作臨床試驗之用。開發商可能還會擔心他們的藥物在虛弱、垂死的患者身上表現不佳,訊息會傳出去,後果將不堪設想:患者會被嚇跑,不敢參加研究,投資者會撤退,股票會暴跌。因此,一項潛在的有價值的新藥的研發可能會因同情行為而脫軌。

“如果你說患者可以打電話說,‘我想要這種藥——給我’,你還怎麼進行臨床試驗?”匹茲堡 Cognition Therapeutics 總裁兼執行長肯尼斯·莫克問道。“未來患者會怎麼樣?”在漫長的職業生涯中,莫克曾參與提供同情使用藥物和阻止藥物使用。“沒有簡單的、單一的解決方案,”他說。他懷疑他的行業會接受“嘗試權”,並在關於該法案的國會聽證會上表示:“我的評論是,據我所知,沒有哪家有道德的實驗性藥物開發商會讓藥物在 FDA 監管之外使用。”

然而,不道德的公司可能會在新法律下找到新的機會來掠奪絕望的患者。它解除了醫生、醫院和製藥商的責任。雖然它規定製造商只能向患者收取提供藥物的成本,但與擴大訪問許可權不同,FDA 沒有對這些收費進行必要的預先批准。這些問題導致 數十個主要的患者權益倡導團體 反對這項最初由自由意志主義智庫戈德華特研究所起草和推動的立法。

伊利諾伊州心臟病專家維巴夫·蘭加拉揚曾希望該法律能夠幫助他兩歲的女兒拉達獲得一種實驗性藥物,用於治療一種名為異染性腦白質營養不良的罕見疾病,這種疾病正在破壞她的神經系統。他在最近發表在 Stat 網站上的一篇文章中動情地描述了她的困境,並表示他很遺憾這項法律缺乏對製藥公司的有意義的激勵措施:“它實際上不會改變局面。”

克勞迪婭·瓦利斯 是一位屢獲殊榮的科學記者,其作品曾發表在《紐約時報》、《時代週刊》、《財富》《新共和》上。她曾擔任《時代週刊》的科學編輯和《大眾科學·思想》的執行編輯。

更多作者:克勞迪婭·瓦利斯
大眾科學雜誌 第 319 卷 第 3 期這篇文章最初以“所謂的嘗試權”為標題發表於 《大眾科學雜誌》 第 319 卷 第 3 期 (),第 24 頁
doi:10.1038/scientificamerican0918-24
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