在諾華這家全球最大的製藥公司之一擔任最高職位八年後，約瑟夫·希門尼斯將於本月底退休。在他的領導下，公司出售了疫苗部門，並將重點轉移到開發仿製藥以及治療視網膜疾病、青光眼和乾眼症等疾病的產品。但他的任期將被人們記住，主要是因為他將基因療法推上了舞臺。
去年，諾華成為第一家獲得美國食品和藥物管理局批准此類治療的公司。該公司的 CAR-T（嵌合抗原受體 T 細胞的簡稱）療法是一種個性化醫療，其中患者自身的免疫細胞被取出，經過重新設計以靶向並殺死癌細胞，然後輸回體內。這種療法以 Kymriah 的名稱銷售，目前僅獲准用於治療患有急性淋巴細胞白血病的兒童和青少年，但該公司預計它最終將被批准用於其他癌症。
當然，問題在於價格。Kymriah 與賓夕法尼亞大學的研究人員合作開發，代號 CTL019，是一種一次性輸注療法，每人花費 475,000 美元。為了應對人們對負擔不起的抱怨，希門尼斯採取了一項不同尋常的舉措，承諾只有在患者在最初 30 天內出現積極反應時，諾華才會收取 Kymriah 的費用。（研究表明，該療法在超過 80% 的患者中引發完全緩解，這些患者通常在幾天內開始看到效果。）一些患者長期復發，或出現嚴重副作用
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—包括導致嚴重流感樣症狀的免疫系統過度反應。然而，極高的反應率使 Kymriah 成為極少數真正具有變革意義的療法之一。
大眾科學採訪了希門尼斯關於 CAR-T 療法、他對可能靶向致病蛋白的新型顛覆性療法的希望以及美國醫療保健系統的問題。
[以下是採訪的編輯版文字稿。]
您認為像 Kymriah 這樣的 CAR-T 免疫療法是否會在血癌以外的領域有用？
我們公司對此看法不一。我們中的一些人認為，我們將找到一種方法來影響實體瘤，特別是在與其他藥物聯合使用時。目前，我們對該技術用於不同的血癌非常有信心，但對於實體瘤，我們仍處於概念驗證階段。
是什麼讓您追求 CAR-T，即使其他大型製藥公司決定不押注該技術？
諾華在 2000 年代初因腫瘤學方面的突破性創新而聞名。我們開發了格列衛[它治療某些型別的血液和腸道癌症，對健康細胞的附帶損害比典型的化療少]。當我們看到賓夕法尼亞大學的 CTL019 CAR-T 資料時——大約五年前的早期資料——我們決定這將是我們押下重注的地方。這些資料讓我想起了格列衛的早期階段，因此我們冒險一試。
為什麼諾華能夠投資於如此長期的賭注，而其他公司卻不能？
我們是一家瑞士公司，這使我們比其他一些製藥公司更不受季度壓力的影響。我們有更長遠的眼光，我們擁有可能比其他公司更耐心的投資者基礎，這使我們能夠進行長期投資。
現在是否有另一個類似的賭注正在進行中？
我們的研究機構負責人傑伊·布拉德納正在倡導一項新技術：蛋白質降解[本質上是誘騙身體清除有害蛋白質]，這是一種解決難治性[疾病]靶點的新方法。我們還在基因編輯方面投入巨資，因為我們相信基因編輯會產生治療價值。
您對 CRISPR 可用於編輯病人的基因有多大信心？
到目前為止，它很有希望，但我認為每個人都處於觀望模式。與任何新技術一樣，這條道路上都會出現曲折。
在為一家歐洲製藥公司工作了十多年後，您是否對修復美國醫療保健系統有任何想法？
顯然，目前的制度是不可持續的。我真的相信，只有當我們從銷售藥丸或按服務收費的交易方式轉向基於結果的方式時，才會發生轉變，在基於我們交付的結果獲得報酬。如果你說，“我們將只根據我們交付的結果獲得報酬，”你可以消除系統中的大量浪費。
您對高昂的藥品成本有什麼解決方案？
一家制藥公司獲得藥品支付金額的 60%。40% 進入供應鏈：藥房福利管理機構、批發商、零售商。這似乎是錯誤的。我們才是承擔所有風險的人。我們才是開發藥物的人。這 40%——我們如何找到一種方法將[部分]資金送到藥房福利櫃檯的患者手中？如果我們能做到這一點，我們就可以大大降低美國製藥成本。
所以，您的意思是，可以透過削減保險公司和零售商的收入來降低藥品成本？您如何實現這一目標？
大多數醫療保險患者的收入是固定的，當他們去藥房櫃檯時，他們無法獲得任何形式的共同支付援助。我們幫助這些在免賠額或共同支付方面看到大幅增加的老年人的一種方法是幫助他們支付自付費用。我們正在努力透過立法和監管方法來實現這一目標。
您接下來有什麼計劃？您會創辦一家公司，還是加入一家公司？
我還沒有決定是想運營多家公司並站在投資一方——幫助這些公司組建和啟動——還是想進入一家初創公司並實際運營它。