美國首個基因療法，上個月獲批，用於治療一種罕見的遺傳性失明，現在有了價格標籤：85 萬美元。
這使得這種名為 Luxturna、由 Spark Therapeutics 生產的療法成為美國市場上按標價計算最昂貴的藥物。
但 Spark 執行長傑夫·馬拉佐表示，Luxturna 能夠恢復少數基因缺陷患者的視力，這證明了高昂的成本是合理的，尤其因為這種基因療法每隻眼睛只需注射一次即可獲得長期益處。許多投資者預計 Spark 會將 Luxturna 定價為 100 萬美元或更高，因此實際價格在某些人看來將是划算的。
關於支援科學新聞報道
如果您喜歡這篇文章，請考慮透過以下方式支援我們屢獲殊榮的新聞報道 訂閱。透過購買訂閱，您將幫助確保未來能夠繼續看到關於塑造我們當今世界的發現和想法的具有影響力的報道。
馬拉佐在一次採訪中說：“我覺得我們做出了正確的中庸之道決定”，平衡了公司獲取 Luxturna 經濟價值的願望，同時確保患者能夠獲得治療。
為了進一步簡化報銷流程並平息對價格不可避免的批評，Spark 週三宣佈承諾，如果患者在 Luxturna 治療後 30-90 天和 30 個月未能達到指定的視力閾值，將向健康保險公司提供退款。一次性基因療法旨在治癒疾病，但臨床試驗中的患者隨訪時間不夠長，無法確定治療益處是否能持續數十年。
Spark 與非營利性健康計劃哈佛朝聖者健康保健公司達成了原則性協議，該公司為新英格蘭地區的 120 萬人提供保險，這是首個基於結果的退款安排。Spark 表示，正在與其他商業保險公司協商額外的退款合同。
如果患者沒有從治療中獲益，Luxturna 85 萬美元的成本中有多少會退還給保險公司，這一點尚未披露。
哈佛朝聖者健康保健公司和美國最大的藥品福利管理公司 Express Scripts 也與 Spark 達成了一項新的合同安排，保證患者能夠獲得 Luxturna，以換取減輕治療提供者和保險公司的經濟負擔和風險。
根據仍在概念階段的另一項提議，Spark 將允許保險公司在多年內分期支付 Luxturna 的費用。
達納-法伯癌症研究所和波士頓兒童醫院的兒科腫瘤學家斯圖爾特·奧金博士說：“就價格以及支付價格的結構而言，我認為這與我們在其他創新療法中看到的情況非常一致。”他引用了用於治療癌症的 CAR-T 療法，其費用為數十萬美元，以及價格標籤相似的新型免疫腫瘤學療法。
奧金曾廣泛撰寫關於社會應如何支付基因療法的文章，他提出的問題將是 Spark 如何確定接受 Luxturna 治療的個體患者是否“失敗”並因此值得退款。
奧金說：“但我確實讚賞他們對支付方案的深思熟慮。這比他們只是公佈一個價格然後說，‘你們付錢就是了’要好。”
美國食品和藥物管理局於 12 月批准 Luxturna 用於治療由 RPE65 基因突變引起的一種遺傳性視網膜疾病患者。天生 RPE65 基因突變的人患有嚴重的視力問題，包括夜盲症。隨著疾病的進展，人們會喪失所有功能性視力，並最終完全失明。
這種情況很罕見，在美國影響 1,000 到 2,000 人。Spark 估計，每年約有 10-20 名嬰兒出生時患有 RPE65 突變的視網膜疾病。
據 Evaluate 稱，華爾街分析師平均預測 Luxturna 的銷售額到 2022 年將達到 3.64 億美元。按照藥品行業的標準，年銷售額達到 10 億美元的產品被譽為重磅炸彈級產品，Luxturna 預計只會取得適度的成功。但這也很可能是 Spark 選擇不更積極定價的另一個原因。
如果 Luxturna 的商業釋出因價格過高而激怒保險公司和供應商而搞砸，那麼當 Spark 的其他基因療法——針對更大、商業上更有利可圖的疾病（如血友病）——上市時，這將對 Spark 沒有好處，前提是迄今為止看到的有希望的資料能夠獲得批准。
Spark 股票週二收盤價為 53.31 美元，高於 Luxturna 定價公佈前的價格。