作者：David Cyranoski，來自自然雜誌
得克薩斯州正醞釀著一場對峙——而且可能會變得非常激烈。一方是美國食品藥品監督管理局（FDA），它正在嚴厲打擊向美國人提供的未經批准的幹細胞療法的泛濫。另一方是州長裡克·佩裡，他作為共和黨在2012年總統選舉中受青睞的候選人，民意支援率很高——並且是幹細胞療法的堅定倡導者。
美國至少有十幾家公司提供這種療法，包括從患者組織中提取成體幹細胞，進行培養，然後將細胞重新注射回體內。理論是這些細胞會生長並替代從脊髓損傷到阿爾茨海默病和糖尿病等一系列疾病中受損或病變的組織。
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但是，任何涉及在體外對成體幹細胞進行超過“最小程度操作”的療法都未獲得FDA批准。例如，儘管骨髓移植涉及造血幹細胞的提取和再注射，但這些細胞未經過培養或顯著處理。
加州大學戴維斯分校再生療法研究所的幹細胞專家保羅·克諾普弗勒說：“任何涉及從體內取出細胞並對其進行操作的程式——即使只是像離心或放入塑膠管這樣簡單的操作——然後將其放入身體其他部位，都會帶來風險。” 他說，沒有臨床試驗顯示出任何療效證據。“銷售這些療法的人引用的患者證詞幾乎沒有任何意義。”
根據細胞處理和給藥的具體方式，這些程式中的許多在美國是非法的。但這並沒有阻止佩裡在七月份注射了他自己的幹細胞混合物來治療背部疾病。佩裡的手術是由斯坦利·瓊斯進行的，他是一位位於得克薩斯州休斯頓的外科醫生，專門從事美容手術，並且是州長的朋友。
前一個月，佩裡曾支援一項立法，授權得克薩斯州衛生委員會建立一個幹細胞庫，患者可以將他們的成體幹細胞存入其中以供將來使用。
公眾利益
得克薩斯州已透過其新興技術基金（一項在佩裡倡議下建立的計劃）投入數百萬美元用於研究和商業化成體幹細胞療法。佩裡認為這些療法既可能成為得克薩斯州經濟的福音，也可以替代他反對的使用胚胎幹細胞的療法。在7月25日的一封信（pdf）中，他要求得克薩斯州醫療委員會（TMB）對這些程式採取寬鬆的看法，該委員會負責監管該州的醫生，目前正在審查其關於幹細胞療法的政策。“我希望得克薩斯州將成為成體幹細胞研究和應用的世界領導者，”他寫道。“有了正確的政策，我們就可以領導國家推進成體幹細胞研究，這將治療疾病、治癒癌症，並最終拯救生命。”
儘管得克薩斯州的科學家和醫生對發展幹細胞科學的資金感到興奮，但許多人擔心，在安全性和有效性得到充分確立之前，療法就會進入臨床。“我確實認為佩裡州長將研究推向臨床的速度太快了，”休斯頓萊斯大學科學與技術政策研究員克斯汀·馬修斯說，她也是TMB利益相關者小組的成員，該小組正在幫助起草委員會的幹細胞政策。
TMB執行董事瑪麗·羅賓遜補充說：“人們應該知道他們在做什麼。” “否則，他們會嘗試將其用於一切，從去除皺紋到治癒癌症。”
TMB的幹細胞政策草案正在公開徵詢意見，並將於11月最終確定。在一系列書面意見中，科學家們呼籲加強患者保護。“作為一名生物醫學研究人員，我每天都感受到監管負擔的極端，但我也認為我們必須保護患者免受過度熱心甚至貪婪的企業家推進的風險療法的侵害，”聖安東尼奧得克薩斯大學健康科學中心的生物化學家貝蒂·蘇·馬斯特斯寫道。
適當的監督
達拉斯得克薩斯大學西南醫學中心負責政府事務和政策的副總裁瑪麗·艾倫·韋伯希望患者能夠被正確告知，他們所體驗到的任何益處可能並非歸因於幹細胞治療，並且可能不會持久。相比之下，她在給TMB的一封信中警告說，“幹細胞療法帶來的風險可能是延遲且永久性的”。因此，她寫道，任何成體幹細胞程式都應由機構審查委員會審查。
但是，提出立法授權得克薩斯州幹細胞庫的州代表裡克·哈德卡斯爾質疑機構審查委員會是否有必要考慮使用成體幹細胞的程式。“我的目的不是，現在也不是，制定繁重且不必要的法規來阻礙醫生在研究性藥物使用方面的實踐和研究，”他在8月23日寫給TMB的信（pdf）中說。
儘管TMB即將出臺的政策旨在為在該州使用成體幹細胞提供更清晰的指導，但醫生和公司仍然受FDA法規的約束。並且越來越多的跡象表明，佩裡的野心正與FDA最近為展示其監管實力所做的努力發生衝突。
多年來，幹細胞診所一直透過規避FDA法規而蓬勃發展。一些診所在美國招募患者，然後將他們送到海外接受治療：例如，聖地亞哥的幹細胞治療研究所就在墨西哥治療其患者。另一些人援引FDA法規的“同情使用”豁免，這允許他們在沒有其他治療選擇的情況下向患者收取實驗性療法的費用。有些人認為FDA對其活動沒有管轄權，聲稱成體幹細胞不是藥物——僅僅是患者自身的組織——因此不受FDA監管。
日本神戶理化學研究所發育生物學中心研究全球幹細胞監管的道格·西普說：“未經批准銷售幹細胞產品的診所和公司數量的增長是爆炸性的。” “美國正成為未受監管的幹細胞應用增長最快的市場之一。”
長期以來，FDA一直奉行試圖讓公司遵守法規而不是起訴他們的政策。然而，最近，它已採取更強有力的措施進行打擊。例如，8月15日，該機構向路易斯安那州科文頓的TCA細胞療法公司執行長查克·納帕拉拉發出警告信，稱該公司在其五項FDA批准的幹細胞療法臨床試驗中的一些試驗中未能達到安全標準。FDA還指責該公司“在臨床方案之外”向患者銷售療法。TCA細胞療法公司尚未回應《自然》雜誌多次就其為遵守FDA要求所做的努力提出的資訊請求。
8月18日，在FDA和FBI的調查之後，亞利桑那州斯科茨代爾全球實驗室的前所有者弗雷達·布蘭恩被得克薩斯州南區法院的美國檢察官辦公室判處跨州銷售未經授權的幹細胞產品罪。
在去年開始的一起訴訟案中，FDA要求科羅拉多州的再生科學公司停止銷售其成體幹細胞產品Regenexx（參見自然 466, 909; 2010）。再生科學公司的醫療主任克里斯托弗·森特諾聲稱，“Regenexx程式是醫療實踐，國會和法院已明確禁止FDA對其進行監管”。FDA辯稱Regenexx屬於其管轄範圍，因為它根據聯邦法規第21條關於人體細胞和組織的規定被歸類為生物藥物。該法規允許在患者的成體幹細胞經過“最小程度操作”後重新注射，但FDA表示，Regenexx中涉及的培養並非最小程度的操作，因為“細胞是在體外生長、處理並與藥品混合的”。
當FDA忙於訴訟時，得克薩斯州對幹細胞療法的熱情正在快速增長。
用於治療佩裡的細胞是在休斯頓一家最近開設的實驗室培養的，該實驗室由總部位於首爾的幹細胞公司RNL Bio和Celltex Therapeutics（一家由瓊斯和戴維·埃勒創立和運營的公司，戴維·埃勒曾任得克薩斯A&M大學董事會主席，現在是佩裡的支持者和顧問）共同運營。佩裡和瓊斯都沒有回應《自然》雜誌的採訪請求。
RNL Bio在美國的附屬診所從患者身上採集脂肪樣本，並將細胞送到首爾進行處理。經過操作的細胞未獲準在美國或韓國重新注射，因此患者通常前往中國或日本進行手術。在兩名在日本接受此手術的人死亡後，RNL Bio目前正在接受韓國政府的調查（參見自然 468, 485; 2010）。瓊斯本人去年曾前往日本接受RNL Bio製備的細胞注射，以治療他的關節炎——他聲稱成功了。
據報道，佩裡的手術是在美國瓊斯的診所進行的。FDA拒絕討論任何正在進行或未來將要進行的針對幹細胞診所的調查，但FDA生物製品評估與研究中心（負責監管幹細胞臨床應用）的一名前審查員表示：“如果佩裡在美國接受治療，那顯然違反了”FDA法規。
瓊斯表示，佩裡可能準備就此問題對抗FDA。在給TMB的一封信（pdf）中，瓊斯寫道：“請不要讓事情變得困難，因為佩裡州長真的已經全力以赴，親自讓有需要的得克薩斯州人民能夠獲得幹細胞。”
瓊斯補充說：“順便說一句，他不反對任何想要阻止我們在得克薩斯州發展的政府機構的挑戰。”
瓊斯現在準備治療患有多發性硬化症的哈德卡斯爾。然而，這位前FDA審查員表示，在佩裡的手術被公開後，該機構的標準做法是警告瓊斯不要再進行進一步的注射。“如果你再做一次，你可能會惹上麻煩。”
對峙可能即將開始。
本文經《自然》雜誌許可轉載。 該文章於2011年9月20日首次發表。