發現了一種分子“剪刀”用於剪斷基因的研究人員，現在又開發出一種類似的方法，用於靶向和切割 RNA。這種新的切割工具應該有助於研究人員更好地理解 RNA 在細胞和疾病中的作用，一些人認為它有一天可能用於治療從亨廷頓病到心臟病等疾病。
為了開發該過程的“刀片”，博德研究所的張鋒領導的研究人員使用了 CRISPR（成簇的規律間隔的短迴文重複序列）——細菌進化出來對抗病原體的一種系統。CRISPR 以前曾用於編輯 DNA，但據推測也適用於 RNA。
週四發表在《科學》雜誌上的新發現，來自於系統地探索保護細菌的自然防禦系統的不同方面——最終可能會被用於幫助人類。“大自然已經發明瞭所有這些非常有趣的機制，”張鋒說，他把自己比作尋寶者。“我們只是試圖玩弄它，瞭解它們是如何工作的……然後將它們變成對我們有用的工具。”
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張鋒說，這篇新論文不會影響正在進行的關於誰擁有被稱為 CRISPR-Cas9 的基因編輯方法權利的專利糾紛。他的團隊是第一個在哺乳動物細胞中使用 CRISPR-Cas9 的團隊。另一個團隊——由加州大學伯克利分校的詹妮弗·杜德納和法國研究員埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶領導——是第一個發表關於 CRISPR-Cas9 的論文的團隊，展示了其在細菌中的活性。
具有諷刺意味的是，杜德納是三月份《細胞》雜誌上的一篇論文的共同作者，該論文使用了 CRISPR-Cas9 在哺乳動物細胞中切割 RNA，而張鋒的新論文則側重於細菌。這兩種 RNA 操作方法可能是實現相同目的的互補方法，也可能其中一種方法比另一種更有效。在本週的採訪中，兩組人都稱讚了對方的工作，同時吹捧了各自方法的優勢。
張鋒說，他的新方法——使用酶 C2c2 靶向 RNA——依賴於現有的自然系統，因此可能比需要更多操作的方法更有效。《
儘管葉勁指出 C2c2 系統尚未被證明在哺乳動物細胞中有效，但張鋒表示，未發表的結果使他對它抱有樂觀態度，認為它會有效。
加州大學聖地亞哥分校細胞和分子醫學教授葉勁說，RNA 靶向方法在應用於人體試驗之前還有很長的路要走——但希望是存在的。靶向 RNA 也可能為 RNA 變化如何導致生物學變化和疾病發展提供新的見解。“我認為我們將看到大量工具湧現，這些工具將使我們能夠監測和研究 RNA，”葉勁說。“這有助於我們思考 RNA，不僅是 DNA 和蛋白質之間的中間分子，而且還是治療疾病和發育問題的治療工具。”
基因由雙鏈 DNA 組成，雙鏈 DNA 產生單鏈 RNA——單鏈 RNA 進而產生生命所需的蛋白質。許多疾病是由於蛋白質過多或過少引起的。從理論上講，作用於 RNA 可以提高或降低這些蛋白質水平，從而提供治療方法。
操縱 RNA 引起的倫理問題比修改底層 DNA 要少，儘管基因編輯仍然是治療某些疾病的更好方法。“DNA 編輯的問題在於它是永久性的，”葉勁說。“這可能是好事，但如果你犯了錯誤怎麼辦？”在某些情況下，例如腦細胞，DNA 修復機制非常強大，以至於作用於 RNA 而不是切割 DNA 可能更有效，葉勁說，他已經創辦了一家仍處於隱身模式的公司，開始研究使用這種方法治療疾病。
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張鋒說，他長期以來一直對開發靶向 RNA 的系統感興趣。他的團隊決定調查不同型別的 CRISPR 系統，以弄清它們的功能。根據這項新研究，C2c2 被證明是一個 RNA 靶向系統，該研究的研究人員來自美國國立衛生研究院、羅格斯大學和俄羅斯斯科爾科沃科學技術研究院，以及哈佛大學和麻省理工學院。與靶向特定 DNA 的 Cas9 系統一樣，C2c2 可以直接瞄準所需的 RNA 序列，而且似乎很少有脫靶效應。“它進化的原因是能夠使用 RNA 指南來靶向 RNA，”張鋒說。
他的同事，這篇新論文的共同作者尤金·庫寧，用更詩意的方式表達了這一點：“生命進化在很大程度上是宿主與寄生蟲相互作用的故事，”國家生物技術資訊中心進化基因組學專家庫寧說。“當我們探索宿主和寄生蟲之間的軍備競賽時，我們發現了細胞生物體應對寄生蟲以及寄生蟲反擊的越來越複雜、新穎的方式。”