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羅切斯特大學（U.R.）醫學中心的研究人員表示，他們透過單次注射人類胎兒幹細胞，治癒了患有神經系統疾病的實驗鼠，這種疾病會導致震顫、癲癇發作和過早死亡。
科學家今天在期刊細胞幹細胞上報告稱，這一發現可能使他們更接近於找到治療無法治癒的神經系統疾病的方法，例如佩利措斯-梅爾策巴赫病和腎上腺腦白質營養不良症，後者是在1992年電影《洛倫佐的油》中描繪的神秘且衰弱性疾病。
患有這些遺傳疾病的患者會出現從肌肉無力和癱瘓到癲癇和痴呆等一系列症狀。這些問題是由神經細胞（神經元）通訊中斷引起的，而中斷是由髓磷脂缺乏引起的，在正常的神經細胞中，髓磷脂包裹並絕緣它們的軸突。（軸突是神經元上的一種指狀突起，它將訊號傳遞給其他神經細胞，從而允許脈衝進出大腦和神經系統的其他部分。）
神經病學、神經外科和兒科學教授、U.R.醫學中心的研究合著者史蒂夫·戈德曼說：“[患有髓磷脂相關疾病]的孩子最初看起來沒問題，但隨著他們開始成長，髓磷脂沒有被正確製造，他們神經系統中資訊的傳遞開始退化。”“這些孩子隨著成長經歷進行性神經退行性變，並且[通常]在幾歲時就去世了。”
洛倫佐·奧多內，《洛倫佐的油》的主人公，超越了所有預期壽命，患有腎上腺腦白質營養不良症活到了一週前，享年30歲。（當他六歲被診斷出患病時，醫生告訴他的父母他最多隻能再活兩年。）為了找到治療方法，他的父母仔細研究了關於髓磷脂形成的科研，最終用英國一位化學家設計的一種橄欖油和菜籽油療法治療他，目的是為他們的兒子提供理論上製造缺失髓磷脂所需的脂肪。
為了他們的研究，戈德曼和他的同事將人類胎兒幹細胞注射到26只神經細胞不產生髓磷脂的新生小鼠體內。這種動物被稱為“顫抖小鼠”，幾乎不停地顫抖，步態笨拙，平衡感差，並且在五個月左右大時因長期癲癇發作而癱瘓並最終死亡。（正常小鼠的平均壽命為兩年。）
其中20只動物在20周左右大時死亡；兩隻活了大約九個月，四隻在14個月大時仍然活著（當時科學家為了檢查它們的大腦而殺死了它們）。在最後四隻動物死亡時，它們已經沒有症狀了。
戈德曼說：“我討厭使用‘治癒’這個詞，但事實上情況就是這樣。”“大約出生九個月後，到那時，它們基本上看起來已經恢復了所有神經功能。”
令研究人員驚訝的是，當他們對小鼠進行屍檢時，他們發現它們的所有神經細胞現在都有了髓磷脂鞘。“我們從未期望整個神經系統[都被覆蓋]，”戈德曼說，他指出，之前的幹細胞移植嘗試只導致了神經系統中10%的新髓磷脂產生。
他估計幹細胞成熟為少突膠質細胞（製造髓磷脂的細胞）大約需要兩個月。加州大學舊金山分校再生醫學研究所所長阿諾德·克里格斯坦說，這項研究證明幹細胞移植可能促進適當的髓磷脂生成。
戈德曼說：“我們希望我們可以在人身上做同樣的事情，”他指出，他希望將研究擴充套件到包括其他由髓磷脂缺失引起的疾病，例如多發性硬化症和腦癱。