替代患病或受損組織的現實幹細胞療法可能還需要數年時間，但研究人員發現這些未分化細胞的一個有希望的新用途：它們可以被程式設計為患者特異性的遺傳性肝病實驗室模型。這些新工具可能有助於梳理疾病機制和測試新的藥物療法。
劍橋大學醫學研究所的科學家從10名患者身上獲取了皮膚細胞——其中7名患有各種形式的遺傳性肝病，3名是健康的對照組。他們對皮膚細胞進行了重程式設計，使其恢復到胚胎樣狀態（使用2007年描述的四基因方法）。然後，研究人員在化學因子的混合物中培養這些所謂的誘導多能幹細胞（iPS細胞），這些因子觸發它們轉化為肝細胞，這些肝細胞具有天然肝細胞的外觀和功能特性。
當研究小組將三個疾病特異性培養物與健康對照組產生的細胞進行比較時，他們發現患病細胞具有許多原始供體肝臟疾病的關鍵分子缺陷。一個例子來自一名患有家族性高膽固醇血癥的患者——這種疾病會導致血液中“壞”的LDL（低密度脂蛋白）膽固醇水平升高，因為細胞缺陷阻止了肝臟吸收LDL。從該患者建立的新肝細胞也缺乏吸收LDL的適當機制。代表其他兩種遺傳性肝病——α1-抗胰蛋白酶缺乏症（一種導致細胞死亡和肝功能衰竭的蛋白質摺疊障礙）和1a型糖原儲存病（一種肝酶缺乏症會損害身體的葡萄糖代謝）的培養物也顯示出疾病特異性的異常。
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這一發現開闢了研究功能失常肝臟的方法。“肝臟研究中的一個問題是，沒有人能夠在實驗室中培養肝細胞，”該研究的主要作者謝赫·塔米爾·拉希德說。他解釋說，這種無能使人們難以理解不同肝臟疾病的機制。“現在有可能在個體的層面上詢問發生了什麼。然後我們可以確定治療藥物的正確靶點，”他補充道。
作者在他們發表於8月25日線上出版的《臨床研究雜誌》上的論文中寫道，這項概念驗證研究“首次表明……人類iPS細胞可以用來模擬成人細胞中各種遺傳性疾病”。他們建議，他們的方法可以用來研究其他更常見的代謝紊亂。路多維克·瓦利爾是該論文的通訊作者之一，他在一份宣告中說：“我們的工作代表著在實現幹細胞臨床承諾方面邁出的重要一步。”
拉希德的最終希望是，有一天科學家們能夠在實驗室中糾正患病細胞，並將它們移植回患者體內，但他警告說，基於細胞的療法不會很快上市。使用iPS細胞進行治療的一個問題是，重程式設計過程會產生容易形成腫瘤的細胞。此外，法規規定，每個新產生的細胞系都必須經過獨立測試和驗證以確保安全，這使得開發患者特異性細胞進行治療是不切實際的。目前，拉希德的研究小組有一份候選治療藥物清單，他們將在新的肝病模型中進行測試，這可能仍然對患者有用。