作者:凱瑟琳·雷文,來自自然醫學
對於有自閉症兒童的家庭來說,他們必須應對一個問題多於答案的狀況,而且治療方法仍然稀少且大多無效。由加利福尼亞州薩克拉門託的薩特神經科學研究所進行的旨在解決這種情況的臨床試驗今天開始招募參與者,進行一項高度實驗性的自閉症幹細胞療法。該研究所計劃尋找30名年齡在2至7歲之間、臍帶血已儲存在私人運營的臍帶血登記處(位於研究所以西約100英里處)的自閉症兒童。此前,在中國已經完成了一項臨床試驗,共有37名年齡在3至12歲之間的參與者參加了該試驗中國。深圳貝克生物科技有限公司的附屬研究人員,即該研究的贊助公司,尚未發表任何來自該試驗的論文,該試驗使用了來自捐贈臍帶血的幹細胞。墨西哥研究人員目前正在招募兒童進行另一項自閉症幹細胞試驗,該試驗將從參與者的脂肪組織中採集細胞。
但是,對於每個正式註冊的試驗,還有更多未記錄的幹細胞療法治療針對願意支付足夠費用的客戶進行。“我們的研究很重要,因為許多人正在前往國外並在可能無效的療法上花費大量資金,”邁克爾·切茲說,他是一名兒科神經科醫生,也是薩特研究的首席研究員。
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薩特試驗與中國試驗的主要區別在於,薩特試驗將使用兒童自身的幹細胞,而不是來自捐贈者的幹細胞。切茲推測,自體幹細胞輸注可能起作用的一種方式是透過減少體內免疫系統內的炎症。這將回答之前的研究,這些研究表明自閉症可能是一種自身免疫性疾病。“我們的探索性目標之一是觀察細胞中的炎症標誌物,”他說。
然而,該研究的主要目標將是評估患者在口語和詞彙理解方面的變化。對於每個人,研究人員將建立一個基線基準,以確定當前的技能水平。該組將平均分為兩組,一組最初接受自體未修飾的臍帶血幹細胞輸注,另一組接受生理鹽水注射的安慰劑治療。六個月後,將對所有兒童進行理解和構成單詞的能力測試。然後將兩組進行切換。在為期13個月的研究過程中,兩組都將僅接受一次幹細胞療法輸注。
並非所有研究神經發育疾病的幹細胞科學家都準備對自閉症幹細胞試驗的成功寄予厚望。詹姆斯·卡羅爾說:“我希望我能告訴你我對最終結果感到樂觀”,他是一位佐治亞州健康科學大學奧古斯塔分校的兒科神經科醫生,兩年前開始了一項臨床試驗,以更好地瞭解幹細胞療法影響腦癱患者的方式。“但到目前為止,我們還沒有在腦癱患者身上看到任何奇蹟般的康復。如果情況發生變化,我將感到高興。”
幹細胞療法患者社群的成員認為,切茲的試驗將不乏志願者。傑里米·洛伊住在薩克拉門託,他患有一種罕見的疾病,即非語言學習障礙,他去年在印度安排了自己的幹細胞療法治療,他稱之為改變人生的療法。他收到了許多自閉症兒童家長的Facebook請求,他們很好奇想了解更多資訊。他總是以“慢慢來,認真考慮你的決定”開始他的談話。