編者注（2016 年 9 月 22 日）：本文已從原文更新，包括聽證會地點以及參與幹細胞治療研究的醫生的回應。
本月早些時候，美國食品和藥物管理局 (FDA) 敞開大門，就其關於人類組織（包括幹細胞）衍生療法使用的最新指南征求公眾意見。
新指南於去年 10 月起草，透過概述哪些人類組織用途可以在未經 FDA 批准的情況下提供給患者，從而澄清了現有法規。許多診所為患者提供未經監管的實驗性程式，這些程式尚未經過官方 FDA 批准流程，這可能需要數年時間。新指南中的要點明確指出：這些細胞在接受者體內的功能必須與在供體體內相同；治療細胞不會影響接受者的全身；製造商只能“ минимально”操作細胞。指南還規定了製造商可以使用哪些化學品來處理細胞和預防疾病傳播。
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FDA 指出，修訂後的指南旨在幫助製造商遵守已有的法規。但許多人將其解讀為對提供實驗性程式的診所的打擊。“在這些公開會議之後，FDA 可能會將其在診所的活動提升到一個更合乎比例的水平，併發出訊號，表明它確實要真正控制危險的幹細胞診所行業，”加州大學戴維斯分校細胞生物學教授 保羅·克諾普夫勒 說，他專門研究幹細胞。
儘管關於幹細胞療法對各種疾病的初步證據很有希望，但其安全性和有效性仍未得到證實。臨床試驗很少——它們既昂貴又耗時。結果是，專家們仍然不知道重要的細節，例如干細胞治療的劑量和最佳臨床實踐。
有些人認為，此類限制將有助於保護絕望的患者免受未經測試的——有時甚至是危險的——程式的影響。另一方面，批評者表示，更嚴格的法規可能會剝奪這些患者獲得針對使人衰弱的疾病的可行治療的機會。
並非所有程式都具有相同的風險。提供使用人類脂肪來源幹細胞治療的診所是最常見且最受質疑的程式。這些批評家一直是 FDA 干預最強烈的反對者之一。但新指南也可能限制通常被認為是安全的程式。例如，如果指南按現在的樣子推進，脂肪移植可能不再可用於乳房再造，臨床醫生可能更難獲得可以幫助傷口癒合的羊膜。
對此類指南的反饋通常僅限於書面評論或為期一天的聽證會。但由於許多方面都感興趣，本月在馬里蘭州貝塞斯達美國國立衛生研究院 (NIH) 園區舉行的聽證會時間延長了一倍；在兩天多的時間裡，近 90 位 臨床醫生、患者、生物技術公司和科學家就他們的專業知識或經驗提供了簡短的證詞。克諾普夫勒說，這種興趣說明了問題的嚴重性。
許多患者在聽證會的第二天發言，報告說幹細胞療法使他們康復，他們稱之為“驚人”和“非凡”。他們懇求 FDA 放寬限制，讓患者能夠獲得這些程式。“這些是我自己的細胞，我恭敬地請求您以這種方式對待它們，”來自德克薩斯州奧斯汀的患者喬治安娜·克羅克說。她的類風溼性關節炎現在已緩解。
但並非每個幹細胞療法的故事都有如此美好的結果。喬治·吉布森在 60 多歲時在心臟手術中部分失明。他說他花了 20,000 美元將幹細胞注射到他的眼睛裡，並保證他能夠在視力表上多讀幾行。吉布森聲稱，相反，他完全失去了那隻眼睛的視力，但他的說法無法證實。有其他報告稱，在其他地方進行的幹細胞手術中也發生了視力喪失事件。吉布森沒有獲得先到先得的發言名額；相反，他和他的妻子在會議室外休息期間舉著大標語，上面寫著“我因 SCOTS 幹細胞手術失明！！！”
SCOTS（幹細胞眼科治療研究）是一項機構審查委員會 (IRB) 批准的臨床研究，已在美國國立衛生研究院註冊。該研究的目的是評估使用幹細胞治療視網膜和視神經損傷或疾病。“我們想明確宣告，所有加入 SCOTS 的患者在接受任何治療之前都會接受徹底的眼科檢查並完成知情同意書——經我們的 IRB 批准——其中列出了風險和潛在併發症，並且無法預測該手術是否會改善視力，”該研究的主任史蒂文·萊維醫生在一份宣告中說。“[該研究的主要研究者] 傑弗裡·韋斯醫生明確且明確地解釋說，不能對該手術的結果做出任何保證。”
事實上，在聽證會上發言的幾位醫生、研究人員和護士表示，患者是在不受監管的系統中受苦的人。利·特納是明尼蘇達大學生物倫理學教授，他在聽證會上表示，一些公司對幹細胞治療做出“未經證實的宣告”，並繼續從受騙的患者身上獲利。他補充說，“一些[診所]謊稱他們的研究‘已獲得 NIH 或 FDA 批准’”，但記者後來發現這是虛假的。特納以及聽證會上的許多其他人鼓勵 FDA 加強監督，以更好地保護患者。
在另一陣營中，臨床醫生和行業代表反駁了 FDA 指南中具有限制性的措辭，克諾普夫勒說，這可能是為了維護他們的商業模式。許多人要求調整指南中特定措辭的定義，例如“同源使用”（組織在接受者中的功能必須與在供體中相同）以及細胞“ минимально 操作”的含義。有些人告訴 FDA 完全廢除其草案，而另一些人則讚揚該機構更嚴格的措辭，只進行了細微的修改。有人建議透過診所、醫生、患者和不良反應資料庫來提高行業的透明度，就像其他型別的組織移植那樣。“作為一名幹細胞生物學家，我認為指南草案是有道理的，”克諾普夫勒說。“它們可能需要在未來幾年進行一些微調，但它們在很大程度上是正確的。”
FDA 官員均未對聽證會上提出的意見做出任何回應，也沒有設定釋出最終指南版本的最後期限。指南草案的意見徵詢期將於 9 月 27 日結束，FDA 官員鼓勵有關各方以書面形式提交反饋。