在任何複雜的機器中，缺少一個零件都可能導致大麻煩。這就是全球 17 萬血友病患者面臨的問題。基因突變（通常是遺傳性的）抑制了凝血蛋白的產生。內部出血到關節會導致骨骼退化和劇烈疼痛，甚至輕微的損傷也可能危及生命。
標準療法是頻繁輸注凝血促進劑。這些治療方法既不舒適又昂貴，因此幾種更長效的凝血因子已被開發出來，這無疑是個好訊息。許多人對這些輸注的因子產生免疫抵抗，但由植物製成的抗抑制藥丸可能會帶來緩解。這些藥丸的開發依賴於血友病犬群，它們是合作的測試物件。
凝血因子輸注治療血友病的症狀，但基因療法可能提供治癒方法。針對去除或停用人體抗凝血劑而不是新增凝血因子的替代治療策略的研究也在向前推進。
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血友病群體仍然受到血液供應被 HIV 和丙型肝炎汙染的創傷困擾。醫療歷史學家 Stephen Pemberton 說，這些經歷導致人們不願接受可能很快到來的好訊息。
本《展望》在大眾科學和自然雜誌上發表，由 Baxter Healthcare Corporation 贊助。它由自然雜誌的編輯獨立製作，他們對所有編輯內容負全部責任。除了選擇贊助血友病這一特定主題外，Baxter Healthcare Corporation 對本專題報道的編輯內容沒有任何投入。
本文經許可轉載，並於2014 年 11 月 26 日首次發表