研究人員首次使用藥丸而非靜脈輸液和藥丸的組合療法治癒了致命的神經系統疾病昏睡病。研究人員於 10 月 17 日在比利時安特衛普舉行的歐洲熱帶醫學和國際衛生大會上公佈了最終臨床試驗的結果，為在十年內消除這種疾病帶來了希望。
口服療法——名為非西硝唑——治癒了 91% 的重度昏睡病患者，而接受聯合療法治療的患者的治癒率為 98%。該療法還治癒了 99% 的早期疾病患者，這些患者通常需要進行脊髓穿刺，以確定是否需要輸液。牽頭進行 3 期試驗（藥物提交監管機構批准前的最後階段）的研究人員表示，非西硝唑治療相對容易，這意味著如果獲得批准，它可能會比目前的治療方案挽救更多生命。
昏睡病是非洲地方病，通常感染居住在偏遠地區的赤貧人口。患者在尋求治療前通常會患病多年，導致他們和照顧他們的人耽誤工作，並將積蓄花在傳統藥物上。前往醫院並留在那裡接受靜脈輸液也很昂貴。
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“這不僅僅是昏睡病患者的問題，而是照顧他們多年患上這種神經系統重病的家人，”安特衛普熱帶醫學研究所的昏睡病專家菲利普·比舍爾說，他沒有參與這項研究。“他們有的錢都會花在這上面，而不是其他任何東西。”
比舍爾稱讚該團隊在受該疾病打擊最嚴重的國家剛果民主共和國和中非共和國的非常規環境下開展了高質量的臨床試驗。研究人員不得不將裝置運送到崎嶇地形上的偏遠診所；一個研究地點多次遭到搶劫；在試驗早期，一些參與者逃離了武裝衝突。“我需要祝賀他們完成了出色的工作，”比舍爾說。
更好的方法
昏睡病——也稱為人類非洲錐蟲病——透過攜帶寄生蟲的采采蠅叮咬傳播，最常見的是甘比亞錐蟲。這種生物會感染中樞神經系統，患者可能會出現意識模糊、白天嗜睡、夜間失眠和各種精神症狀，包括躁狂發作和攻擊行為。如果不及時治療，他們會陷入昏迷並死亡。幾十年來，唯一的治療方法是一種有毒的砷基藥物，該藥物會殺死五分之一的患者。
2009 年，研究人員推出了一種更安全的方案：硝呋替莫-依氟鳥氨酸聯合療法 (NECT)，該療法包括藥丸和 14 次靜脈輸液。50 年來，昏睡病的發病率首次降至每年 10,000 例以下；根據世界衛生組織的資料，目前約為 2,200 例。但是，輸液的需要，以及為使患者符合治療條件而需要的脊髓穿刺，在無菌裝置、電力和醫生短缺的地區仍然構成障礙。
開發 NECT 的團隊——一個總部位於瑞士日內瓦的非營利性研究組織，名為被忽視疾病藥物研發倡議組織 (DNDi)——繼續尋找更好的療法。2007 年，該組織發現了非西硝唑，這是一種被總部位於巴黎的製藥公司賽諾菲擱置的化合物。在獲得該公司的同意後，DNDi 將該藥物推進了臨床試驗。據估計，將該療法開發至獲得批准的總成本約為 5000 萬美元—— 僅為製藥公司通常在新藥上花費的成本的一小部分。
僅僅是個開始
賽諾菲即將透過歐洲藥品管理局提交藥物批准申請，該機構的批准可能會為剛果民主共和國的監管機構鋪平道路。DNDi 的醫療主管 Nathalie Strub Wourgraft 表示，該藥物可能會在明年年底前獲得批准。她認為，由於這是一種簡單的口服治療，患者甚至可以在家中接受治療，這將為他們及其家人節省住院費用。
然而，比舍爾認為，家庭治療可能很危險，因為對非西硝唑沒有反應的人如果不能立即得到醫務人員的診治，可能會死於這種疾病。他說，患者必須與醫護人員進行隨訪，他建議為人們提供返回診所的獎勵，例如金錢或包括鹽或高粱在內的必需品。“這是一個成功，”他說，“但這還不是結束。”
DNDi 研究人員及其同事目前正在研究他們希望成為一種更好的口服療法，以單劑量治癒該疾病，並且比非西硝唑更可靠。
本文經許可轉載，並於 首次發表 於 2017 年 10 月 18 日。