關於支援科學新聞
如果您喜歡這篇文章，請考慮透過 訂閱來支援我們屢獲殊榮的新聞報道。購買訂閱將有助於確保有關塑造當今世界的發現和想法的具有影響力的故事的未來。
鐮狀細胞性貧血是一種以紅細胞形狀異常為特徵的血液疾病，是一種遺傳性疾病，最常見於非洲、印度、中東和地中海血統的人群中。在美國，目前約有 72,000 名非洲裔美國人患有這種疾病。1995 年，FDA 批准了第一種治療這種疾病的藥物羥基脲，此前試驗表明，該藥物減少了患者經歷的疼痛發作次數，並減少了住院和輸血的需求。現在，一份新的報告表明，該藥物還可以挽救生命。今天發表在《美國醫學會雜誌》上的研究結果表明，可能需要擴大該藥物的使用範圍。
羥基脲療效的原始研究是隨機的、雙盲的，並測試了安慰劑效應，於 1992 年至 1995 年進行。在新工作中，波士頓大學醫學院的馬丁·H·斯坦伯格對 299 名患者進行了後續調查，這些患者可以選擇繼續、停止或開始服用該藥物。研究小組確定，在九年期間服用該藥物的個體中，死亡人數減少了 40%。國家心肺血液研究所的研究合著者杜安·邦茲指出：“羥基脲降低最嚴重患者併發症的能力與較低的死亡率密切相關。這些結果也證實了羥基脲的益處是持久的。在原始試驗結束後，我們不知道該藥物的益處是否會長期存在。”
據認為，該藥物的益處源於其刺激所謂胎兒血紅蛋白生成的能力。在患有鐮狀細胞性貧血的人中，鐮狀血紅蛋白分子會聚集在一起並形成長棒狀，導致紅細胞變得僵硬並呈現鐮刀狀。增加紅細胞內胎兒血紅蛋白的水平有助於控制這種“鐮狀化”。在隨附的社論中，哈佛醫學院的黛布拉·L·韋納和卡洛·布魯尼亞拉呼籲增加羥基脲的使用。他們指出，它“為改善這種毀滅性疾病患者的生活質量和壽命提供了希望和幫助”。