一場廣泛的醫療緊急情況是否能證明以更快速、有時不太嚴謹的方式來測試治療方法和評估結果是合理的？醫生和患者迫切需要獲得針對 COVID-19 大流行的藥物。但麥吉爾大學的生物倫理學家喬納森·金梅爾曼和卡內基梅隆大學的亞歷克斯·約翰·倫敦在 4 月 23 日發表於《科學》雜誌的文章中指出，倉促的試驗和測試可能會弊大於利。他們強調倉促發表的病例報告，他們認為，這些報告可能導致醫生相信某些藥物比已證明的更有益處。
研究人員還借鑑了 2013-2016 年埃博拉疫情的經驗，他們表示，在埃博拉疫情中，藥物試驗的科學標準放寬導致有效療法匱乏。金梅爾曼表示，醫生應該能夠在所謂的“同情使用”基礎上，對病情危重的患者嘗試實驗性藥物。但他認為，這些努力不應取代嚴謹的科學。他與《大眾科學》討論了這些擔憂。
[以下是採訪的編輯稿。]
關於支援科學新聞報道
如果您喜歡這篇文章，請考慮透過以下方式支援我們屢獲殊榮的新聞報道 訂閱。透過購買訂閱，您將有助於確保有關塑造我們當今世界的發現和想法的具有影響力的故事的未來。
關於 COVID-19 治療的醫學報告有哪些可能引起問題的例子？
一個例子是發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的一篇關於[實驗性抗病毒藥物]瑞德西韋的論文。這不是一項臨床試驗。這是一系列在同情使用機制下使用瑞德西韋的病例報告。[《大眾科學》向《新英格蘭醫學雜誌》請求回應，一位發言人拒絕置評。]
但該雜誌表示這是一份關於同情使用的報告。只要明確說明病例報告不是隨機臨床研究，那麼發表病例報告難道沒有價值嗎？
如果您可以假設您的受眾有足夠的理解力來將文章解讀為這樣，那麼我認為這沒有問題。但這些條件實際上並不成立。如果您是一名忙碌的在職醫生，您沒有時間坐下來仔細閱讀報告。您正在治療患者，您看到，“哦，有一篇關於瑞德西韋有效的論文。”
您認為此類報告會使未來的研究更難進行。為什麼這麼說？
如果您想進行一項嚴謹的臨床試驗，以確定使用[瑞德西韋]的風險和費用是否值得，您需要有一個對照組。如果大多數醫生和患者都認為[該藥物]已被證明有效，那麼就很難邀請患者參加一個他們有 50% 機會獲得安慰劑的試驗。
在這種大流行病期間，醫生不應該有能力使用他們認為可能有效的實驗性藥物來治療危重患者嗎？
我對同情使用沒有意見，前提是它不會干擾臨床研究的有效進行。我擔心的是，當同情使用開始從可能符合臨床試驗條件的患者中抽取患者，使他們遠離這些臨床試驗時。或者當它開始消耗大量資源時，在我看來，我們應該將這些資源用於確定這些治療方法是否真的有效，而不是像盲人摸象一樣。
但是，如果有一種藥物在早期報告中看起來很有希望，並且已被證明是安全的呢？
醫學領域充斥著這樣的例子：一些療法在病例報告或小型臨床試驗或規模較大但設計不良的臨床試驗中看起來真的、真的很有希望。但是，當它們在設計合理且報告規範的隨機對照試驗中進行嚴格評估時，結果證明它們無效，甚至更糟——與標準護理相比，反而有害。阿爾茨海默病領域充斥著在 II 期臨床試驗中看起來很有希望，但在 III 期臨床試驗中卻證明無效的藥物。
是否有可能進行既快速又科學嚴謹的臨床試驗？
在我看來，這是可能的。但這需要以不同於我們通常的方式進行科學研究。有一種稱為“主協議”的臨床試驗設計，允許您在單個臨床試驗中評估多種干預措施。可以根據是否有新的治療方法看起來很有希望，來新增或刪除研究組或干預措施。由於該過程是無縫的，因此在一個試驗結束和另一個試驗開始之間幾乎沒有停滯時間。世界衛生組織的“團結”試驗[針對四種 COVID-19 療法]就是一個例子。但這些型別的研究需要大量的協調。
您說 2013-2016 年埃博拉疫情期間進行的許多試驗結果都不確定。哪裡出了問題？
許多人認為，(a) 將人們置於安慰劑組是不道德的[因為死亡率太高]，並且 (b) 當我們評估這些療法時，我們不應該要求苛刻的科學標準。大約進行了八項治療試驗，其中只有一項是真正使用了適當對照組的隨機對照試驗。最終，我們仍然不清楚大多數這些療法（包括恢復期血漿和抗病毒藥物法匹拉韋）是弊大於利，以及它們是否值得推廣。
醫學在沒有臨床試驗的情況下也取得了許多突破，不是嗎？
青黴素就是一個很好的例子。癌症中也有許多其他例子。但它們是例外。事實證明，大多數藥物的效果都很小，您需要在大量患者中觀察它們，才能檢測到它們有益的清晰訊號。我認為有些人認為我們將[用一種新藥]擊出本壘打或滿壘全壘打。無論是棒球還是醫學，滿壘全壘打都極為罕見。您的策略不應該是始終獲得滿壘全壘打。它應該是讓人上壘。這要現實得多，而且您可以透過這種方式贏得更多比賽。
在此處閱讀更多關於冠狀病毒爆發的資訊 此處。