中國科學家賀建奎編輯了去年秋天出生的雙胞胎女嬰基因組的訊息,引起了科學界的憤怒和廣泛譴責。現在科學家們正試圖亡羊補牢。人類種系基因組編輯臨床應用國際委員會週二在華盛頓特區召開會議,努力制定一個框架,以評估對人類細胞基因組進行編輯的任何實驗的科學、醫學和倫理考量,這些細胞可以傳遞給後代——換句話說,就是編輯胚胎和種系細胞。該委員會由美國國家醫學院和國家科學院以及英國皇家學會召集,將於今年11月在倫敦舉行第二次會議,並計劃在2020年春季釋出最終報告。
2015年舉行的基因組編輯國際峰會產生了一份報告,其中列出了一些在何種條件下,為了臨床目的編輯人類種系可能是允許的。但措辭有意含糊。備受爭議的中國實驗(據報道在2018年香港舉行的第二次峰會前不久)以及一位俄羅斯科學家最近宣佈的計劃,即創造更多基因編輯嬰兒,促使科學界呼籲制定具體的標準,以便在追求該技術的進一步臨床應用(如果有的話)之前必須滿足這些標準。
委員會的兩位聯合主席之一、牛津大學解剖學教授凱·戴維斯在最近的會議開幕時表示:“委員會尚未得出任何結論,如果有人今天離開這裡認為情況並非如此,那就錯了。” 然而,這樣一個框架是否能夠阻止像中國那樣的額外實驗,還有待觀察。
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許多與會者支援完全暫停出於臨床目的的種系基因編輯。美國國立衛生研究院代理幕僚長兼科學政策副主任凱莉·沃利內茨是最早呼籲暫停的人之一:“我們目前不、不能也不會支援人類胚胎的基因編輯,”沃利內茨說。(迪基-維克修正案已經禁止美國國立衛生研究院資助任何關於人類胚胎的研究,包括編輯其基因。)沃利內茨自己的一個孩子死於罕見的遺傳疾病史密斯-萊姆利-奧皮茨綜合徵,她是這種疾病的攜帶者。儘管如此,“我個人很難清楚地表達,我感覺到了一個真正令人信服的理由來推動這項技術向前發展,”她說。
賓夕法尼亞大學癌症基因治療教授布魯斯·萊文也出席了會議,他對此表示贊同。“我絕對認為應該暫停,”他告訴大眾科學。“還沒有與整個社會——公眾、政府、宗教團體、非政府組織[非政府組織]、利益相關者——進行對話,因為科學的發展速度快於[我們自己的]對話速度。”
委員會是否會採納全面禁令還有待觀察。“在所有證據都被評估之前,很難預先判斷暫停令的價值,”美國人類遺傳學協會主席萊斯利·比塞克對大眾科學說。“我認為這正是[國家科學院和醫學院]以及[世界衛生組織]將要嘗試做的事情。”
另一種選擇是允許臨床種系編輯繼續進行,但只能在嚴格的條件下進行。斯坦福大學兒科教授馬修·波特斯提出了一些該技術使用的潛在標準:它應該只在沒有其他替代方案的情況下進行,例如體外受精與植入前基因診斷(一種識別具有遺傳缺陷胚胎的方法);它應該應用於具有已證實遺傳因果關係的嚴重疾病;並且它應該限制在改變DNA以產生在整個人群中常見且已知是健康的遺傳序列。最後一個標準將有助於確保這些改變不會引入意想不到的影響,並可以避免圍繞基因增強的棘手倫理問題。
世衛組織的代表在一個專家諮詢委員會中為該委員會服務,該組織也在並行制定自己關於種系編輯的報告。根據諮詢委員會聯合主席、國家醫學院外務卿瑪格麗特·漢堡的說法,該委員會呼籲建立該領域相關研究的登記冊。它還發布了一份宣告,稱“目前任何人繼續進行人類種系基因組編輯的臨床應用是不負責任的。” 最後,諮詢小組呼籲世衛組織積極確保來自廣泛利益攸關方的意見。世衛組織計劃在委員會發布自己的報告後,於2020年夏季釋出其報告。
委員會的第一次會議還包括來自資助和監管機構以及患者權益倡導團體的代表。非營利組織遺傳聯盟的總裁兼執行長莎倫·特里有兩個患有遺傳疾病的孩子。她讚揚了委員會的努力,但補充說,“我希望看到至少有一位患者在委員會中。”
會議僅包含一個簡短的公眾評論期,在此期間,委員會接受了來自聽眾和線上的問題。這些問題從需要接觸更多群體——包括宗教團體——到委員會如何防止種系基因編輯的商業化。(其他意見可以傳送至委員會,郵箱地址為geneediting@nas.edu。)
也許會議最強烈的啟示之一是我們仍然對基因如何影響人類的特徵和疾病知之甚少。紐約大學醫學院人類遺傳學和基因組學中心主任阿拉溫達·查克拉瓦蒂指出,儘管取得了重大進展,“沒有一種複雜的疾病或特徵被完全理解。”
