科學家對得克薩斯州傾向於未經證實的幹細胞療法感到沮喪

該州正在審議的三項法案將使嘗試未經批准的療法變得更容易

他向他的同事們發出了情感懇求:透過這項法案。

“這也許會給像我妻子這樣的人一個走路的機會,”得克薩斯州眾議員德魯·斯普林格週四晚些時候在奧斯汀的州議會大廈含淚說道。“為了有機會聽到HB 810,我願意把我透過的每一項法案都換掉,每一項。”

HB 810 是得克薩斯州立法機構正在審議的三項法案之一,這些法案將使患病的人更容易自擔風險和費用嘗試未經證實的療法。斯普林格的法案將允許提供未經批准的幹細胞療法的診所在得克薩斯州治療患者。HB 661 將允許患有慢性疾病的人獲得早期臨床試驗中的療法,而不僅僅是該州現行的“嘗試權”法所允許的絕症患者。並且 HB 3236 將允許公司向患者收取未經證實的療法的費用。


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得克薩斯州的辯論呼應了 一場全國性的討論,即患者應該對實驗性藥物有多少接觸權。對於支援這些措施的立法者來說,問題在於有能力對醫療保健做出自己的決定,而不是讓官僚主義阻礙這一程序。但對於幹細胞研究人員和許多患者倡導者來說,這些法案是危險的;它們使人們更容易被幾乎沒有證據表明它們有效或安全的療法所欺騙或潛在地受到傷害。

“當患者感到絕望時,他們有能力放棄懷疑,”達拉斯德克薩斯大學西南醫學中心的幹細胞生物學家肖恩·莫里森說。“當被提供他們相信的療法的機會時,即使沒有資料,如果受益的可能性很低,他們也會爭取獲得該療法。問題是,已經出現了欺詐性的幹細胞診所來利用這一點。”

斯普林格的個人呼籲(他的妻子腰部以下癱瘓)至少在目前奏效了。HB 810 和其他兩項法案在週五 在眾議院獲得透過,沒有遭到反對。它們現在已提交參議院,參議院只有兩週時間來處理這些法案,之後立法機構將於 5 月 29 日休會兩年。州長格雷格·阿博特表示他支援 HB 810。

幹細胞作為療法具有巨大的前景,但專家表示,它們仍處於實驗階段,尚未準備好在受監管和有限的試驗之外廣泛部署。然而,近年來,向渴望的患者提供未經證實的,有時甚至危險的幹細胞治療的診所 激增。 即使沒有州法律,在得克薩斯州也 至少有 71 家診所 在銷售未經批准的幹細胞療法。幹細胞科學家擔心,得克薩斯州的法案將使該領域合法化,給患者帶來虛假的希望,甚至會鼓勵兜售幹細胞作為治療從糖尿病到多發性硬化症再到脊髓損傷等一切疾病的靈丹妙藥的騙子。

國際幹細胞研究學會主席莎莉·坦普爾本月 致信得克薩斯州立法者,稱“允許重病患者加速獲得實驗性療法可能聽起來是一個有吸引力的想法。”但“在缺乏全面臨床測試的情況下,這些法案將允許江湖郎中向絕望的患者銷售未經證實且科學上可疑的療法。”

坦普爾在信中還寫道,這些法案“將奪走比拯救更多的生命”,並且“將破壞人們對得克薩斯州醫療系統的信心”。她引用了 三名婦女 在佛羅里達州一家診所接受幹細胞手術後失明的案例。至少有一名婦女認為她正在參加臨床試驗。

在大多數情況下,幹細胞診所及其說法都未受到檢查。它們在很大程度上避免了監管審查,因為它們通常會取用患者自身的幹細胞並將其注射回體內,這意味著這些細胞被認為是“經過最少程度處理的”,也許是從腹部脂肪中提取、提純,並注射到患者膝蓋附近。此外,幹細胞診所通常不會公佈有關其干預措施及其患者結果的資料,因此外部研究人員甚至無法驗證他們所謂的成功。

“如果這些診所真的對某些疾病有治癒方法,你認為他們會收集系統的資料並將其發表在期刊上,以便人們知道,”莫里森說。

在演講後的第二天早上,斯普林格在電話採訪中說,他希望保持對幹細胞療法的某種程度的監督,如果出現問題,州檢察長辦公室或衛生部門可以介入。但他表示,他傾向於讓人們接受他們認為可以幫助他們的治療,特別是因為藥物審批過程需要很長時間。

斯普林格的妻子在他們約會時因潛水事故受傷,此後一直坐在輪椅上。他說,他們儲存了其中一個孩子 16 年前出生時的臍帶血,希望其中的幹細胞有一天可以幫助他的妻子。目前,他希望前往巴拿馬和中國等地接受幹細胞療法的得克薩斯人能夠在他們本州的州法律下獲得這些療法。

“我們有責任不讓每個江湖郎中進來,”斯普林格說,“但是當我們確實有這些希望之光時,我們必須確保它們是可用的。”

斯普林格只是 HB 810 的作者,而不是其他兩項法案的作者。其他兩項法案的主要作者,共和黨眾議員譚·帕克(HB 661)和共和黨眾議員凱爾·卡卡爾(HB 3236)沒有回應置評請求。

HB 810 將為已經在得克薩斯州運營的幹細胞診所提供一些法律認可,這讓一些研究人員感到不安。加州大學戴維斯分校的幹細胞科學家保羅·克諾普弗共同領導了一項全國性調查,發現得克薩斯州擁有比許多其他州更多的幹細胞診所,但這些企業是全國模式的一部分。但他表示,他沒有看到其他州考慮得克薩斯州現在正在權衡的政策型別。

克諾普弗在一封電子郵件中寫道,現在對監管幹細胞診所存在的“有點模糊的現狀”“與法律明確規定診所正在做的事情在州一級是合法的,是完全不同的”。

幾年前,在一個著名的案例中,休斯頓公司 Celltex Therapeutics 在收到食品藥品監督管理局的警告後,將其治療業務 遷至墨西哥。但專家們懷疑,如果這些法案在得克薩斯州成為法律,美國食品藥品監督管理局是否會 再次採取此類行動,即使該機構仍將保留其在聯邦法律下的權力。這種擔憂還源於這樣一種感覺,即規避監管的特朗普政府不會認可此類行動,特別是因為副總統邁克·彭斯 是嘗試權措施的支持者,而能源部長裡克·佩裡(前得克薩斯州州長) 認為 Celltex 的幹細胞治療 幫助緩解了他的背部問題。

佩裡的故事和斯普林格的情感證詞凸顯了近年來科學家在全國各地透過“嘗試權”法律時所面臨的艱難戰鬥。被未經批准的藥物治癒或在獲得實驗性藥物之前死亡的患者的強有力個人故事,已經動搖了兩黨的許多立法者。

“他們看著我們,好像我們是魔鬼一樣,這讓我很生氣,因為我們正在以正確的方式做事,”德克薩斯州治療協會主席大衛·貝爾斯說,該協會是一個反對按原樣透過這三項法案的幹細胞研究倡導組織。

貝爾斯的組織希望資助涉及幹細胞治療的合法臨床試驗,以幫助確定幹細胞可以在哪些方面幫助患者。但目前,其首要目標是阻止 HB 3236,該法案將為患者支付實驗性療法開啟大門。幾乎所有信譽良好的臨床試驗都免費為患者提供實驗性治療,並且通常甚至會為參與者的努力付費。

“我們認為,處境最脆弱的患者不應該為未經證實的藥物付費,”貝爾斯說。

州眾議員斯普林格表示,他沒有與州長討論過 HB 810。但是,自 1984 年一次事故中,一根樹枝掉落在他跑步時受傷後,腰部以下癱瘓的阿博特,上週五早些時候在推特上向斯普林格發了一條支援資訊。

推特上說:“我期待簽署 HB 810。”

STAT 許可轉載。本文 最初發表 於 2017 年 5 月 16 日

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