家長們認為，當兒科醫生為他們的孩子開藥時，這種藥已經過測試，證明是安全有效的。可惜事實並非如此。在為 18 歲及以下患者開出的藥物中，只有一半經過了與成人處方藥相同的嚴格試驗。另一半是超說明書用藥——也就是說，在從未經過適當審查的情況下使用，使兒童面臨用藥過量、副作用和長期健康問題的風險。對於新生兒來說，這個比例上升到 90%。7 月，美國國會賦予食品和藥物管理局新的權力，強制公司對其兒童產品進行測試。這項法律應該會改善這種情況，但它也存在令人擔憂的漏洞。
正如生物學家逐漸認識到的那樣，藥物代謝是兒童與成人不同的眾多方式之一。當醫生縮小成人劑量以適應兒童的體重或體表面積時，藥物可能會被證明無效或有害。 嬰兒的肝臟和腎臟尚未成熟，因此即使看似很小的藥物劑量也可能在體內迅速積聚。 隨著兒童的成熟，他們的器官發育速度可能快於身體尺寸，因此他們需要服用不成比例的更多藥物。 例如，最近的一些兒科臨床試驗發現，哮喘藥物沙丁胺醇透過吸入器服用時，對四歲以下的兒童無效。 癲癇藥物加巴噴丁（Neurontin）對於五歲以下兒童需要高於預期的劑量。
製藥公司忽視他們最年輕的客戶的原因很簡單。兒童只佔世界藥物接受者的一小部分，因此從商業角度來看，為他們開發和測試新藥很少有價值。兒科試驗尤其昂貴和複雜，部分原因是難以找到足夠的患者參與其中。
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國會於 1997 年開始解決這個問題，其最新的立法，即《FDA 安全與創新法案》，加強了早期的努力。該法律要求對某些藥物進行兒科研究，並提供激勵措施來測試其他藥物，例如六個月的專利延期。此外，該法律要求更好地提前規劃兒科研究，提高資料的透明度，併為新生兒做出特別規定。美國兒科學會讚揚了該法律：“該法案確保兒童在藥物研究和開發方面擁有永久席位。”
儘管如此，該法律仍然使許多兒童處於弱勢地位。它對依賴未經記錄藥物的癌症青少年幾乎沒有幫助。今年早些時候，基因泰克公司的皮膚癌藥物維莫地吉獲得 FDA 批准，該藥物干預了被認為與兒童腦腫瘤相關的相同分子過程，但該公司沒有義務在年輕患者中測試該藥物。國會需要彌補這個漏洞，同時 FDA 應繼續與製藥公司和兒科腫瘤學家密切合作，尋找識別和測試兒童有希望的癌症藥物的新方法。
另一個問題是，醫生們對兒科藥物的長期健康影響知之甚少，這令人擔憂。年輕人服用治療哮喘、糖尿病、關節炎和許多其他慢性疾病的藥物，但很少有副作用被記錄和追蹤。醫學研究所的二月份報告《兒童安全有效藥物》建議，FDA 在批准兒科用產品時，應更多地利用其權力來要求進行長期安全性研究。
話雖如此，《FDA 安全與創新法案》是一項重要的成就。現在兒童用藥比歷史上任何時候都更安全，許多醫生和兒童健康倡導者對該法案的透過感到非常高興，以至於他們不願談論仍需要做些什麼。但現在不是放鬆我們為所有公民提供安全藥物的努力的時候。我們希望這次立法上的勝利能孕育出更大的成功。
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