俄羅斯生物學家丹尼斯·列布里科夫已開始對能聽見的女性捐贈的卵子進行基因編輯，以瞭解如何讓一些聾啞夫婦生育沒有遺傳突變導致聽力障礙的孩子。他在 10 月 17 日傳送給《自然》雜誌的一封電子郵件中詳細說明了這一訊息，這是自 6 月開始的傳奇故事的最新進展，當時列布里科夫告訴《自然》雜誌，他有爭議的意圖是使用流行的 CRISPR 工具創造對 HIV 具有抵抗力的基因編輯嬰兒。
列布里科夫的最新電子郵件（見方框）是在俄羅斯雜誌《N+1》9 月份的一篇報道之後釋出的，該報道稱，一對聾啞夫婦已開始進行程式，以獲取將用於創造基因編輯嬰兒的卵子——但列布里科夫編輯的卵子來自沒有遺傳突變導致聽力障礙的女性。 他說，這些實驗的目標是更好地瞭解潛在的有害“脫靶”突變，這是使用 CRISPR-Cas9 編輯胚胎的一個已知挑戰。
在給《自然》雜誌的電子郵件中，列布里科夫明確表示，他目前不計劃創造這樣的嬰兒——並且他先前報道的計劃，即在本月申請批准將基因編輯的胚胎植入女性體內，已被推遲。
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相反，他說他很快將公佈他的卵子實驗結果，該實驗還包括測試 CRISPR 修復與耳聾相關的基因的能力，該基因名為GJB2，取自患有這種突變的人的體細胞。 攜帶兩個GJB2突變副本的人，如果沒有助聽器或人工耳蝸等干預措施，就無法聽清聲音。 列布里科夫說，這些結果將為臨床工作奠定基礎。
列布里科夫補充說，他已獲得當地審查委員會的許可進行研究，但這不允許將基因編輯的卵子轉移到子宮內並隨後懷孕。
除了同意開始接受程式的聾啞夫婦外，他還與另外四對夫婦進行討論，這些夫婦的準父母雙方都攜帶兩個突變的GJB2基因，他說。 列布里科夫說，他想幫助像這樣的夫婦生育聽力無障礙的孩子。
列布里科夫還在他最近的電子郵件中提供了關於同意接受程式的夫婦的更多資訊。 9 月，《N+1》曾報道稱，這對夫婦沒有簽署知情同意書，並且由於個人原因退出了創造基因編輯兒童的想法。
但列布里科夫現在表示，這只是暫時的障礙。 他指出，捐贈卵子的女性在安裝人工耳蝸期間採取了一個月的“暫停”。
列布里科夫還強調，在沒有獲得俄羅斯聯邦衛生部批准的情況下，他不會繼續推進。 “在沒有監管機構的許可的情況下，我絕對不會轉移經過編輯的胚胎。”
這可能不會很快到來。 上週，該部門釋出宣告稱，生產基因編輯嬰兒為時過早。 列布里科夫說，“很難預測”他何時會獲得許可，但那將是在所有必要的安全檢查之後。
加倍下注
列布里科夫在 6 月因其製造抗 HIV 嬰兒的計劃而一舉成名。 該訊息震驚了國際研究人員，他們擔心他是在追隨中國科學家賀建奎的腳步，賀建奎去年宣佈了世界首例基因組經過編輯的嬰兒，即雙胞胎女孩，的備受爭議的誕生。
列布里科夫計劃使用 CRISPR 來破壞賀建奎所做的相同基因——CCR5。 CCR5基因產生的蛋白質允許 HIV 進入細胞，而攜帶該基因突變副本的人感染病毒的可能性要小得多。 但許多科學家表示，可能的益處——對 HIV 的潛在抵抗力——不值得基因編輯的未知風險，因為還有其他方法可以防止 HIV 從父母傳播給孩子。
根據列布里科夫最新的電子郵件，他並沒有放棄編輯CCR5基因的計劃。 他說，他已經開始尋找想要孩子且對 HIV 藥物反應不佳的 HIV 感染女性。 他認為，這些人可能是該程式的良好候選人，因為他們將病毒傳播給孩子的機會更高，儘管許多科學家認為，任何嘗試使用胚胎基因編輯來修改CCR5都是誤入歧途的。 他告訴《自然》雜誌，他仍在尋找這樣的女性。 “但她們非常少，”他說。
與此同時，列布里科夫承擔了另一個專案——修復人類胚胎中的GJB2基因。
一些科學家和倫理學家也質疑該程式的益處，因為聽力損失並非致命的疾病。 加州大學伯克利分校的生物學家、CRISPR 基因編輯工具的先驅詹妮弗·杜德納說：“該專案魯莽的機會主義，顯然是不道德的，並且損害了旨在幫助而不是傷害的技術的可信度。”
繼賀建奎去年 11 月爆炸性披露之後，世界衛生組織責成一個委員會制定一個國際框架，以規範基因編輯的臨床應用。 8 月，世衛組織委員會還啟動了一個使用人類基因編輯的臨床研究國際註冊機構，以監督這種做法。 由美國國家科學院、美國國家醫學院和英國皇家學會成立的國際委員會也在制定一個框架，以指導種系基因編輯的臨床研究，預計該框架將於 2020 年春季釋出。 該委員會將於 11 月 14 日至 15 日舉行公開會議，以收集相關想法。
列布里科夫上個月告訴彭博社，他希望在將基因編輯應用於臨床時遵守國際上已達成一致的法規。 但他也表達了對目前尚不存在任何法規的失望。
倫敦弗朗西斯·克里克研究所的發育生物學家、世衛組織委員會成員羅賓·洛弗爾-巴奇表示，列布里科夫應該等到明確的框架達成一致後再行動，而這需要時間。 “這不是一件簡單的事情，認為我們可以在短短幾個月內為非常複雜、具有科學性和潛在臨床領域的監管提出全球解決方案是荒謬的。”
本文經許可轉載，最初於2019 年 10 月 18 日首次發表。