日本科學家現在獲准使用革命性的再程式設計技術生產的細胞來治療心臟病患者。這項研究是誘導多能幹細胞 (iPS 細胞) 的第二次臨床應用。這些細胞是透過誘導皮膚和血液等身體組織的細胞恢復到類似胚胎的狀態而產生的，從這種狀態它們可以發育成其他細胞型別。
5 月 16 日，日本厚生勞動省批准醫生將源自 iPS 細胞的薄片組織移植到患病的人類心臟上。由大阪大學心臟外科醫生澤芳樹領導的團隊表示，當器官肌肉受損時（這是可能由斑塊積聚或心臟病發作引起的心臟病症狀），組織片可以幫助器官肌肉再生。
德國漢堡大學藥理學家、德國心血管研究中心主席托馬斯·埃申哈根說：“這將引起全世界的關注，因為許多團隊都在朝著相同的方向努力。”
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該療法最初將在未來一年內用於三個人。然後，該團隊將尋求批准對大約十名患者進行臨床試驗。如果證明安全，該療法隨後可以在日本的再生醫學快速通道系統下進行商業銷售。
該系統於 2014 年推出，旨在加快可能挽救生命的手術的普及。但批評人士表示，該系統存在缺陷，因為它允許在收集到足夠的資料證明手術有效之前就將療法出售給患者。
修復破碎的心臟
在他們的技術中，澤和他的同事使用 iPS 細胞建立了 1 億個心肌細胞片。從豬的研究中，該團隊已經表明，將這些細胞片（每片厚 0.1 毫米，長 4 釐米）移植到心臟上可以改善器官的功能。澤說，這些細胞似乎沒有整合到心臟組織中。他認為，相反，它們釋放生長因子，幫助受損肌肉再生。
科學家表示，細胞片的優勢之一是它們建立了自己的細胞外基質，並且可以維持其結構，而無需使用外來材料製成的支架，這是其他一些工程組織的特徵。
巴黎喬治·蓬皮杜歐洲醫院的心臟外科醫生菲利普·梅納什說：“這是一種非常優雅和聰明的方式來遞送細胞”，他也嘗試過製作組織片。
德國哥廷根大學醫學中心的藥理學家沃爾夫拉姆-胡伯圖斯·齊默爾曼也在開發用於治療心臟病的 iPS 療法，他說，最新的試驗是基於澤和其他日本同事過去 15 年進行的工作。
一旦澤的團隊治療了三名患者，它將申請進行一項涉及另外七到十人的臨床試驗。如果該療法被證明是安全的，並顯示出一些有效跡象，則可以在加速系統下批准銷售。這允許研究人員繞過旨在證明療效的昂貴的大規模臨床試驗，而是使用小型試點試驗來表明該療法是安全的，並顯示出療效的跡象。
監督不足
但一些研究人員表示，批准療法用於商業用途的門檻太低。即使發現細胞是安全的，任何手術都存在風險，並且患者可能會放棄其他療法而選擇可能無效的療法。倫理學家和監管機構表示，任何新療法的益處都必須大於風險。
日本京都大學心臟病專家油井芳樹說，除了滿足安全要求外，研究人員還應證明他們的療法有效，這將需要在比目前要求的更多的人群中進行測試。他說，評估過程還應使用隨機、對照臨床試驗，這是證明醫學研究療效的黃金標準。
油井補充說，iPS 細胞療法具有潛力，但在目前的批准系統下，“我們不會知道它是否有效”，因為它沒有在對照試驗中進行測試。“最大的問題是日本沒有充分的評估系統，”油井說。
厚生勞動省發言人告訴《自然》雜誌，目前的批准系統是充分的，因為研究人員仍然必須證明療法有效，即使它已被批准用於商業用途。
澤同意對照組對於證明療效很重要，但他指出，他遵守日本的規則，這些規則在療法商業化之前不需要這樣做。
他說，厚生勞動省的批准是對該療法“在科學和倫理上都是合理的”可以在患者身上進行測試的認可。“它是否真的有效，[我們]現在必須找出答案，”他補充說。
本文經許可轉載，並於首次發表於 2018 年 5 月 29 日。