使用幹細胞進行臨床治療的想法仍然籠罩著未來主義的光環，但其中一種治療方法已經有近 40 年的成功歷史。數萬名接受骨髓移植的患者表明，注入健康的幹細胞可以再生衰竭的身體部位。在大多數情況下，患者患有先天性血液或免疫疾病，或者他們的骨髓因癌症治療而受損。因此，他們骨髓中的造血幹細胞（通常每天產生數十億的血液和免疫細胞）需要更換。
自 1968 年以來，這些移植手術成功地修復了患者製造健康血液和免疫細胞的能力。在過去十年中，隨著科學家在人體內發現了更多型別的幹細胞，人們對透過移植幹細胞來再生其他衰竭的身體部位的可能性越來越感興趣。
然而，研究人員對成人幹細胞的特性和行為了解得越多，他們對一些相當基本問題的答案似乎就越不一致，例如這些細胞到底是什麼，它們來自哪裡，它們能夠做什麼，以及它們是如何做到的。因此，儘管成人幹細胞今天可能不會引起太多的政治爭議，但它們在科學上的爭議比胚胎幹細胞更大。
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幸運的是，大多數科學家至少可以就一個基本定義達成一致：幹細胞（無論是成體還是胚胎）必須透過細胞分裂無限期地自我更新，同時保持其通用狀態並保留產生更特化型別子細胞的潛力。這些後代通常一開始只是部分分化，在特定器官或系統中具有作為幾種細胞變體的祖細胞的某些靈活性。例如，在骨髓中發現的間充質幹細胞的後代可以變成骨骼，以及軟骨、脂肪細胞、各種肌肉和排列血管的細胞。
儘管從這些骨髓幹細胞中長出的組織似乎多種多樣，但它們有一個共同點：當人體最初形成時，它們都起源於發育中胚胎的中間層或中胚層。這一事實是幹細胞科學家爭論的最重要問題之一的核心：成人幹細胞是否可以轉分化，也就是說，在其胚胎層譜系之外產生功能性新組織。答案對於一些基於成人幹細胞的更雄心勃勃的再生療法至關重要。
傳統上，成人幹細胞被認為潛力有限，只能在其自身譜系內製造細胞變體。因此，它們通常被描述為多能的，而不是像胚胎幹細胞那樣具有多能性。然而，近年來，許多研究小組聲稱已經使成人幹細胞跨越譜系界限——例如，透過將造血幹細胞轉化為肝臟，將神經幹細胞轉化為血管，並將間充質幹細胞轉化為神經元。
2002 年，明尼蘇達大學的凱瑟琳·韋爾法伊首次描述了一種來自骨髓的新型成人幹細胞，它可以產生所有三個胚胎譜系的細胞型別。韋爾法伊將其命名為多能成人祖細胞 (MAPC)，並推測其靈活性可能與胚胎幹細胞相當。事實上，她認為 MAPC 可能是胚胎髮育遺留下來的，作為成人身體的通用修復機制。
這種一刀切的成人幹細胞肯定會解決在沒有發現區域性祖細胞的組織（例如在成人心臟中）或區域性幹細胞非常罕見且難以獲取（如在大腦中）的組織中再生的問題。不幸的是，其他研究人員難以重現一些最初的 MAPC 結果，因此其真正潛力仍未可知。進一步的審查也給其他型別成人幹細胞的許多轉分化說法潑了一盆冷水。
即使在譜系相同的組織中，移植的幹細胞也並非總是積極發揮作用。特別是，試圖讓取自血液或骨髓的幹細胞在心臟中產生新組織，卻產生了相互矛盾的結果。
在涉及心臟因心臟病發作而留下疤痕的患者的臨床試驗中，有時會觀察到適度的組織再生。即使研究沒有發現幹細胞為癒合器官貢獻新心細胞的證據，也可能會出現這種改善。這個看似矛盾的關鍵可能是幹細胞可以分泌有益的生長訊號化學物質，並有助於形成新的血管。換句話說，移植的骨髓幹細胞可能本身沒有產生新的心細胞，但它們可能正在為心臟自身尚未發現的祖細胞這樣做奠定必要的基礎。
反對進一步人體試驗的人認為，在對起作用的再生機制完全瞭解之前進行這些移植，會使患者不必要地面臨腫瘤樣生長或心律失常的風險。然而，鑑於對於心臟衰竭患者缺乏有效的替代療法，這些試驗很可能會繼續進行，使心臟修復有可能成為成人幹細胞療法在傳統骨髓移植之外的第一個廣泛應用。
治療不太危及生命的疾病可能也不遠了。一項正在進行的臨床試驗已經在測試由脂肪中發現的幹細胞製成的乳房重建材料的安全性。在過去的兩年中，皮膚和毛髮幹細胞也被發現，每一種都可能被用於美容工作。牙科研究人員希望使在牙齒內部和周圍發現的幹細胞再生牙釉質或牙冠，儘管從零開始長出一顆全新的牙齒可能超出成人幹細胞短期內所能承受的能力。
到目前為止，當在它們自己的譜系內應用以產生少量新組織或促進自然再生時，這些細胞似乎效果最好。例如，去年 12 月，德國醫生報告稱，他們使用骨移植和來自一位年輕女孩自身脂肪組織的幹細胞的組合，修復了她頭骨中的一個大缺口。
注射脂肪來源的幹細胞已經越來越流行，作為加速馬骨骼和軟骨損傷癒合的手段。對於人類的某些用途，這些細胞也可能比骨髓中的間充質幹細胞更容易收穫。然而，研究人員發現，像迄今為止研究的所有其他成人幹細胞一樣，這種型別的幹細胞會隨著其所有者年齡的增長而出現明顯的活力下降。在生命後期最有可能需要修復時，自己的幹細胞可能不是最好的選擇。那麼，患者可能會轉向哪裡呢？
新鮮的治療性幹細胞的一個潛在來源是流產和墮胎胎兒的捐贈組織。這些幹細胞被歸類為“成人”幹細胞，因為它們存在於分化組織中。然而，它們的極端年輕讓科學家們希望，當移植時，它們將很容易適應新的環境並充滿活力地產生新的細胞。
如果總部位於加利福尼亞州的 StemCells, Inc. 獲得美國政府對其擬議臨床試驗的批准，那麼在明年，胎兒幹細胞和基於細胞的腦療法的前景可能會面臨重大考驗。該公司由索爾克研究所的弗雷德·蓋奇共同創立，後者首先發現了神經幹細胞，該公司計劃將胎兒神經幹細胞移植到患有巴頓氏病的兒童的大腦中。這種致命的疾病是由於腦細胞無法產生清除細胞廢物的酶而引起的。如果幹細胞製造出產生缺失酶的健康新腦細胞，那麼這種治療方法可以緩解疾病，並對其他相關腦部疾病產生令人興奮的影響。
巴頓試驗將是西方科學家首次將神經幹細胞移植到人腦中，一些人擔心人腦環境可能對幹細胞療法不利。與皮膚、肝臟和其他受傷後自然修復自身的組織不同，大腦、脊髓和其他神經組織不會這樣做，沒有人完全確定原因。成人神經幹細胞的存在本身就表明它們應該能夠取代受損的神經組織。它們未能做到這一點促使人們猜測有什麼東西在抑制它們。
今年早些時候，馬薩諸塞州波士頓的 Schepens 眼科研究所的研究人員報告了這一問題的突破。僅透過操縱負責向幹細胞傳送“阻斷”訊號的基因，他們就能夠在小鼠中再生受損的視神經。該實驗突出了一種新的、有希望的幹細胞療法方法。其想法是充分了解通常指導幹細胞行為的訊號的語言，以便能夠招募患者自身的幹細胞來按需進行修復。
研究幹細胞在其自然環境中傳送和接收的線索也正在提高科學家對是什麼賦予幹細胞潛力的基本理解。如果“幹細胞性”的秘密就像在特定時間啟用特定基因那樣簡單，那麼身體的任何細胞都可以在需要時轉化為幹細胞。
對成人和胚胎幹細胞的持續研究可能會揭示這種壯舉是否可行。到目前為止，成人版本的幹細胞似乎缺乏胚胎幹細胞的多功能性，即使在它們自己的組織家族內，它們也表現出活力下降。儘管如此，某些型別的成人幹細胞已經證明自己對於適度的再生和修復非常有用。目前全球對這些細胞的各種研究有望進一步解鎖人體自身修復系統的力量。